Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenlign - Pediatrisk inflammatorisk tarmsykdom (PIBD) (COMPARE)

13. april 2026 oppdatert av: University of North Carolina, Chapel Hill

Kliniske utfall av medisiner etter anti-TNF: å forske på effektivitet i pediatrisk IBD

Hensikten med studien er å sammenligne den kliniske effektiviteten og sikkerheten til nyere inflammatorisk tarmsykdom (IBD) medisiner i antitumor nekrosefaktor (TNF) ildfaste pasienter med pediatrisk IBD (PIBD). IFractory betyr at det ikke var noen klinisk respons på nekrosefaktor for tumor-tumor (TNF) eller at hvis det var et svar, er det ikke lenger til stede. Hovedspørsmålet denne studien har som mål å svare på er:

Er de nyere medisinene som brukes til å behandle IBD like trygge og effektive for å behandle IBD hos barn.

Deltakerne vil allerede ta disse nyere medisinene som tildelt av deres vanlige helsepersonell. Deltakers omsorg vil bli administrert av deres vanlige helsepersonell som en del av vanlig (standard) omsorg for de med PIBD. Mens de tar disse medisinene, vil deltakerne bli bedt om å svare på spørsmål om symptomene og helse med jevne mellomrom i løpet av studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Sammenlign er en multisenter, observasjonell kohortstudie som inkluderer både prospektive og retrospektive komponenter og to pasientpopulasjonskohorter-Crohns sykdom (CD) og ulcerøs kolitt (UC). Studien vil rekruttere pediatriske IBD-pasienter som initierer ikke-anti-TNF-biologikk og små molekyler som er FDA-godkjent for voksne populasjoner. De primære analysene i hver årskull vil sammenligne de to mest brukte klassene, med alle IL-23-midler analysert som en enkelt klasse. Sekundære sammenligninger vil bli utført for alle klasser som er initiert av minst 50 deltakere. Etterforskerne vil også utføre en retrospektiv kohortstudie ved bruk av EHR -data hentet fra deltakende nettsteder.

IL-23-agenter kan være noen av følgende medisiner:

  • Vedolizumab (Trade Name Entyvio ™)
  • Ustekinumab (Trade Name Stelara ™)
  • Risankizumab (Trade Name Skyrizi ™)
  • Guselkumab (Trade Name Tremfya ™)
  • Mirikizumab (handelsnavn OMVOH ™)
  • Tofacitinib (Trade Name Xeljanz ™)
  • Upadacitinib (handelsnavn rinvoq ™)

Mens de tar disse medisinene, vil deltakerne (eller foreldre/omsorgspersoner) fullføre pasientrapporterte utfallsundersøkelser (PROS) ved baseline, hver 2. måned de første 12 månedene, og hver 6. måned i løpet av 2. og 3. år av oppfølgingen. Undersøkelsene vil samle inn informasjon om deltakernes generelle helse og velvære mens de tar disse medisinene.

Klinisk oppfølging vil skje i sammenheng med rutinemessig omsorg (f.eks. Klinikkbesøk, telehelsemøter) i minimum 1-år og opptil 3 år etter indeksdatoen, uavhengig av om deltakeren forblir på indeksbehandlingen. Studien forventer relativt standard oppfølging for hver deltaker, basert på beste kliniske praksis, samtidig som den tillater naturlig variasjon.

Studien vil samle inn data abstrakt fra de medisinske diagrammer for påmeldte deltakere. Baseline -data, inkludert potensielle konfunder som er beskrevet i den statistiske analyseplanen, vil bli samlet inn av nettsteder ved deltakerinnmelding eller kort tid etter. Oppfølgingsdata vil bli samlet inn med hvert poliklinisk gastrointestinal (GI) besøk, sykehusinnleggelse, kirurgi, koloskopi, avbildningstest (MRI, CT, tarm ultralyd), laboratorietest (med mindre elektronisk fanget), IBD-medisinerendring og bivirkninger.

I tillegg vil strukturerte elektroniske helsejournaler (EHR) data om påmeldte deltakere bli trukket ut ved hjelp av automatiserte spørsmål ved bruk av PCORNET® PCORNET Common Data Model (CDM) for å supplere saksrapportskjemaer. EHR -datautvinning vil omfatte laboratorieverdier, antropometri, akuttmottak (ED) besøk (og diagnosekoder), sykehusinnleggelser (og diagnosekoder), antibiotika/antivirale resepter, møte datoer og diagnosekoder for hendelser av spesiell interesse (f.eks. Infeksjoner, malignitet, blodprotter).

Studien vil samle inn og registrere bivirkninger fra deltakere og deres omsorgspersoner, samt via vanlige EHR -spørsmål ved bruk av PCORNET® CDM.

Prospektiv påmelding forventes å ta omtrent 36 måneder med en minimumsoppfølging på 12 måneder for hver deltaker (maksimalt 36 måneder).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Telefonnummer: 833-850-2848
  • E-post: COMPARE@dm.duke.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27701
        • Rekruttering
        • Duke Health System
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15222
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Telefonnummer: 412-692-5180

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn med Crohns sykdom (CD) eller ulcerøs kolitt (UC) hvis sykdom er ildfast mot anti-TNF-terapi

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder <18 år ved studieinnmelding
  • Diagnostisering av CD, UC eller IBD-U ved standard diagnostiske kriterier
  • Tidligere ikke-respons eller tap av respons på ett eller flere anti-TNF-midler
  • Planlegger å sette i gang behandling med noen av følgende komparatormidler: Vedolizumab (α4β7 integrinantistoff), Ustekinumab (anti-IL-12/23 antistoff), risankizumab, guselkumab eller mirikizumab, (IL-23 inhibitors), Tofacitinibitor. Biosimilars eller generiske medisiner for noe av de ovennevnte vil også bli tillatt og håndtert/analysert på en identisk måte som opphavsmenn.
  • Evne til å gi barnekonsent, om nødvendig per regulatorisk eller lokale institusjonelle retningslinjer, og foreldreinformert samtykke på engelsk eller spansk

Eksklusjonskriterier:

  • Planlegger å endre omsorg til et annet senter innen 1 år
  • Forhåndsbruk av et komparatormiddel (dvs. bare pasienter som starter sin første komparatormedisin som monoterapi etter anti-TNF vil være kvalifisert)
  • Kontraindikasjon for noen av behandlingene som er undersøkt
  • Pasienter med UC eller IBD-U som har gjennomgått kolektomi
  • Pasienter med nåværende stomi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Barn med Crohns sykdom (CD)
Pediatriske CD-pasienter som initierer ikke-anti-TNF-biologi og små molekyler som er FDA-godkjent for voksne populasjoner
Barn med ulcerøs kolitt (UC)
Pediatriske UC-pasienter som initierer ikke-anti-TNF-biologikk og små molekyler som er FDA-godkjent for voksne populasjoner
Retrospektiv sikkerhetsanalyse
Retrospektiv kohort fokuserte på den langsiktige sikkerheten til ikke-anti-TNF-biologikk og små molekyler som er FDA-godkjent for voksne populasjoner i for CD og eller UC. Electronic Health Record (EHR) data (retrospektiv kohort) vil bli samlet inn fra medisinske diagrammer og EHR ved deltakende institusjoner.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål på Crohns sykdom (CD) innvirkning på pasientenes hverdag (mage CD)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Tummy CD -pasienten rapporterte utfall (PRO) er utviklet og gjennomgår validering. For CD-kohorten vår vil vi samle inn data om både magen-CD og promis IBD-proffene. Hvis magen-CD er vist seg å være en pålitelig og gyldig proff innen vår dataanalyse, vil vi bruke dette som vår primære proff. Ellers vil vi stole på promis IBD -proffer. Endring vil bli beregnet som forskjellen mellom score for baseline og etter baseline, med høyere score som reflekterer større symptomens alvorlighetsgrad.
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Målinger av ulcerøs kolitt (UC) påvirker pasientenes hverdag (mage UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Beskrivelse: Tummy UC-pasienten rapportert utfall (PRO) er et validert pasientrapportert utfallsverktøy designet for å vurdere gastrointestinal symptombelastning hos barn og unge med ulcerøs kolitt (UC). Endring vil bli beregnet som forskjellen mellom score for baseline og etter baseline, med høyere score som reflekterer større symptomens alvorlighetsgrad. Poengene varierer fra 0 til 114 med høyere verdier som indikerer større symptombelastning.
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
PROMIS Symptommål på irritabel tarmsykdom (IBD)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
NIH-pasient rapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) symptomer skala er en sykdomsspesifikk Pro. Forhånds validering av promis IBD -tiltaket har vist akseptabel intern konsistens (Cronbachs alfa på 0,74), så vel som diskriminerende og kjente grupper gyldighet. PROMIS IBD -symptompoengene har blitt standardisert slik at en T -poengsum på 50 representerer median poengsum i referanse -pediatriske IBD -populasjonen. T -score varierer fra 40 til 80 med høyere score som indikerer høyere symptombelastning og en minimal klinisk viktig forskjell (MCID) på 5. Vi vil ikke bruke promis IBD for mål på UC
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Endring i pediatrisk promis® pasientrapportert utfall (PRO) smerteinterferensscore for Crohns sykdom og ulcerøs kolitt (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrisk pasient rapportert utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) vurderer domener som er relevante for barn og unge med CD og UC og deres rapporterte smertescore. PROMIS Pediatric PROS -domener er standardisert slik at en T -score på 50 representerer median -poengsum i referanse -pediatriske IBD -populasjonen med høyere score som indikerer høyere symptombelastning og minimal klinisk viktig forskjell (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Endring i pediatrisk promis® utmattelsesscore for Crohns sykdom og ulcerøs kolitt (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrisk pasient rapportert utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) vurderer domener som er relevante for barn og unge med CD og UC og deres rapporterte utmattelsesscore. PROMIS Pediatric PROS -domener er standardisert slik at en T -score på 50 representerer median -poengsum i referanse -pediatriske IBD -populasjonen med høyere score som indikerer høyere symptombelastning og minimal klinisk viktig forskjell (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Endring i pediatrisk promis® angstscore for Crohns sykdom og ulcerøs kolitt (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrisk pasient rapportert utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) vurderer domener som er relevante for barn og unge med CD og UC og deres rapporterte angstscore. PROMIS Pediatric PROS -domener er standardisert slik at en T -score på 50 representerer median -poengsum i referanse -pediatriske IBD -populasjonen med høyere score som indikerer høyere symptombelastning og minimal klinisk viktig forskjell (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Endring i pediatrisk promis® depresjonspoeng for Crohns sykdom og ulcerøs kolitt (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrisk pasient rapportert utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) vurderer domener som er relevante for barn og unge med CD og UC og deres rapporterte depresjonspoeng. PROMIS Pediatric PROS -domener er standardisert slik at en T -score på 50 representerer median -poengsum i referanse -pediatriske IBD -populasjonen med høyere score som indikerer høyere symptombelastning og minimal klinisk viktig forskjell (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Endring i SPCDAI -poengsum for Crohns sykdom
Tidsramme: Hvert klinikkbesøk (baseline gjennom oppfølging, opptil 3 år)
Den korte pediatriske Crohns sykdomsaktivitetsindeks (SPCDAI) er et validert verktøy for å vurdere sykdomsaktivitet hos barn med Crohns sykdom. Det er basert på kliniske symptomer, funn av fysisk undersøkelse og laboratorieverdier. Poengene varierer fra 0 til 90, med høyere score som indikerer større sykdomsaktivitet. Utfallet vil bli målt som den gjennomsnittlige endringen i SPCDAI-score fra baseline til oppfølging. T score ≤15 indikerer remisjon,> 15-29 mild sykdom og ≥30 indikerer moderat til alvorlig sykdom
Hvert klinikkbesøk (baseline gjennom oppfølging, opptil 3 år)
Endring i pediatrisk ulcerøs kolittaktivitetsindeks (PUCAI) score
Tidsramme: Hvert klinikkbesøk (baseline gjennom oppfølging, opptil 3 år)
Den pediatriske ulcerøs colitis-indeksen (PUCAI) er et pasientsentrert, 6-punkts mål som vurderer magesmerter, avføringskarakteristikker og pasientfunksjon. Poeng fra 0 - 85 med høyere score indikerer mer sykdomsaktivitet. Et kuttpunkt på <10 indikerer remisjon, ≥10 til 34 mild sykdom, ≥35-65 moderat sykdom og ≥65 alvorlig sykdom. Responsen er definert som en reduksjon på ≥ 20 poeng.
Hvert klinikkbesøk (baseline gjennom oppfølging, opptil 3 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fekal calprotectinkonsentrasjon (CD og UC)
Tidsramme: 12 måneder etter etter å ha tatt foreskrevet medisiner for CD eller UC
Fekalt calprotectin er en ikke -invasiv biomarkør for tarmbetennelse. Avføringsprøver vil bli samlet ved baseline og oppfølgingsbesøk. Kalprotectinkonsentrasjon vil bli målt i mikrogram per gram (ug/g) avføring. Utfallet vil bli målt som den gjennomsnittlige endringen i fekal calprotectin fra baseline til oppfølging. Høyere verdier indikerer større tarmbetennelse. En terskel på <150 μg/g vil bli brukt til å definere remisjon.
12 måneder etter etter å ha tatt foreskrevet medisiner for CD eller UC
Antall deltakere som opplever bivirkninger (CD og UC)
Tidsramme: Etter medisineradministrasjon og hver tredje måned, opptil 3 år
Sikkerhet vil bli vurdert ved å samle og overvåke alle bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE). Bivirkninger vil bli gradert i henhold til de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger (CTCAE), der det er aktuelt. Utfallet vil bli oppsummert som antall deltakere som opplever AE/SAE i klasse 2 eller høyere.
Etter medisineradministrasjon og hver tredje måned, opptil 3 år
Andel deltakere som opplever bivirkninger (CD og UC)
Tidsramme: Etter medisineradministrasjon og hver tredje måned, opptil 3 år
Sikkerhet vil bli vurdert ved å samle og overvåke alle bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE). Bivirkninger vil bli gradert i henhold til de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger (CTCAE), der det er aktuelt. Utfallet vil bli oppsummert som andelen deltakere som opplever AE/SAE i klasse 2 eller høyere.
Etter medisineradministrasjon og hver tredje måned, opptil 3 år
Utforsking av heterogenitet av behandlingseffekter (HTE) på tvers av kliniske undergrupper (CD og UC)
Tidsramme: Baseline gjennom oppfølging i opptil 3 år
Heterogenitet av behandlingseffekter (HTE) vil bli evaluert per baseline fenotype -spørring som vil kjøres mot den elektroniske helsejournalen (EHR) på nettsteder. Behandlingseffekter vil bli estimert innenfor hver undergruppe (CD og UC) og sammenlignet for å vurdere differensialresponsmønstre. Denne analysen er ment å identifisere variabilitet i behandlingsresponsen.
Baseline gjennom oppfølging i opptil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Samarbeidspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2025

Først lagt ut (Faktiske)

30. september 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Annen identifikator: Duke University Health System IRB)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Deidentifiserte individuelle data som støtter resultatene vil bli delt fra og med 9 til 36 måneder etter publisering forutsatt at etterforskeren som foreslår å bruke dataene har godkjenning fra et institusjonelt gjennomgangsstyre (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) eller Research Ethics Board (REB), som aktuelt, og utfører en databruk/delingsavtale med UNC.

IPD-delingstidsramme

begynnelsen 9 og fortsetter i 36 måneder etter publisering

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etterforskeren har godkjent IRB, IEC eller REB og en utført databruk/delingsavtale med UNC.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere