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比较 - 小儿炎症性肠病（PIBD） (COMPARE)

2026年4月13日 更新者：University of North Carolina, Chapel Hill

抗TNF后药物的临床结果：小儿IBD的研究有效性

该研究的目的是比较抗肿瘤坏死因子（TNF）儿童IBD（PIBD）抗肿瘤坏死因子（TNF）难治患者的临床效率和安全性。 难治性意味着对抗肿瘤坏死因子（TNF）药物没有临床反应，或者如果有反应，则不再存在。 该研究旨在回答的主要问题是：

是用于治疗IBD的较新药物与儿童治疗IBD一样有效。

参与者已经将其定期医疗保健提供者指定的这些新药物服用。参与者的护理将由其常规医疗保健提供者作为对PIBD患者的常规（标准）护理的一部分进行管理。 在服用这些药物时，将要求参与者在研究过程中定期回答有关其症状和健康的问题。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

比较是一项多中心的观察队列研究，其中包括前瞻性和回顾性成分以及两个患者人群 - 康德氏病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）。 这项研究将招募儿科IBD患者，启动非抗TNF生物制剂和小分子，这些分子是FDA批准的。 每个队列中的主要分析将比较两个最常用的类别，所有IL-23代理都被分析为一个类。 将对至少50名参与者发起的任何课程进行次要比较。 研究人员还将使用从参与地点提取的EHR数据进行回顾性队列研究。

IL-23代理可以是以下任何药物：

  • Vedolizumab（商品名Entyvio™）
  • Ustekinumab（商品名Stelara™）
  • risankizumab（商业名称Skyrizi™）
  • Guselkumab（商品名称Tremfya™）
  • Mirikizumab（商品名OMVOH™）
  • tofacitinib（商品名Xeljanz™）
  • upadacitinib（商品名rinvoq™）

在服用这些药物时，参与者（或父母/照顾者的代理人）将在基线时完成患者报告的结果调查（PROS），在最初的12个月内每2个月，每6个月，在随访的第二和第3年中每6个月。 这些调查将在服用这些药物时收集有关参与者的一般健康和福祉的信息。

临床随访将在常规护理的背景下（例如诊所就诊，远程医疗）至少1年，并且在指数日期后长达3年，无论参与者是否继续进行指数待遇。 该研究预计，基于最佳临床实践，同时预计每个参与者都相对标准的随访，同时允许自然变化。

该研究将从注册参与者的医学图表中收集数据。 基线数据，包括统计分析计划中描述的潜在混杂因素，将由参与者入学或此后不久的网站收集。 随访数据将在每个门诊胃肠道（GI）访问，住院，手术，结肠镜检查，成像测试（MRI，CT，肠超声检查），实验室测试（除非电子捕获），IBD药物变化和不良事件中收集。

此外，将使用PCORNET®PCORNET公共数据模型（CDM）来补充案例报告表格的自动查询来提取有关注册参与者的结构化电子健康记录（EHR）数据。 EHR数据提取将包括实验室价值，人类计量学，急诊科（ED）访问（和诊断代码），住院（和诊断代码），抗生素/抗病毒处方，遭遇日期以及特殊兴趣事件的诊断代码（例如，感染，恶性肿瘤，血凝块）。

该研究将收集并记录参与者及其护理人员的不良事件，以及使用PCORNET®CDM的常规EHR查询。

预期入学率预计将需要大约36个月的时间，每个参与者的最小随访（最多36个月）。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

1100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • 电话号码：833-850-2848
  • 邮箱：COMPARE@dm.duke.edu

学习地点

  • 美国
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • 招聘中
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 接触：
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
      • Durham、North Carolina、美国、27701
        • 招聘中
        • Duke Health System
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15222
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • 接触：
          • Whitney Sunseri, MD
          • 电话号码：412-692-5180

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

克罗恩病（CD）或溃疡性结肠炎（UC）的儿童，其疾病对抗TNF治疗难治性

描述

纳入标准：

  • 年龄<18岁时入学
  • 根据标准诊断标准诊断CD，UC或IBD-U
  • 先前的无响应或对一种或多种抗TNF药物的反应丧失
  • Planning to initiate treatment with any of the following comparator agents: vedolizumab (α4β7 integrin antibody), ustekinumab (anti-IL-12/23 antibody), risankizumab, guselkumab, or mirikizumab, (IL-23 inhibitors), tofacitinib (JAK inhibitor), and upadacitinib (JAK inhibitor). 以上任何一种的生物仿制药或通用药物也将以与发起者相同的方式进行/分析。
  • 如果需要根据法规或地方机构准则，有能力提供儿童同意，并获得英语或西班牙语的父母知情同意

排除标准：

  • 计划在1年内将护理更改为其他中心
  • 事先使用比较剂（即，仅开始使用第一次比较药物作为抗TNF后的单一疗法的患者才有资格）
  • 禁忌任何正在调查的治疗方法
  • 接受结肠切除术的UC或IBD-U的患者
  • 当前造口术的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
克罗恩病（CD）的儿童
儿科CD患者启动非抗TNF生物制剂和小型分子，这些分子是FDA批准的
溃疡性结肠炎儿童（UC）
儿科UC患者启动非抗TNF生物制剂和小分子，这些分子是FDA批准的
回顾性安全分析
回顾性队列的重点是非抗TNF生物制剂和小分子的长期安全性，这些分子是FDA批准的，用于CD和UC的成年种群。 电子健康记录（EHR）数据（回顾性队列）将从参与机构的医疗图表和EHR中收集。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
克罗恩病（CD）对患者日常生活的影响（肚子CD）
大体时间：基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
肚子CD患者报告的结果（PRO）已开发并正在经过验证。 对于我们的CD队列，我们​​将收集有关腹部CD和Promis IBD专业人士的数据。 如果在我们的数据分析之时证明腹部CD是可靠且有效的PRO，我们将利用它作为我们的主要Pro。 否则，我们将依靠Promis IBD专业人士。 变化将计算为基线和基线后分数之间的差异，得分较高，反映出症状的严重程度更高。
基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
溃疡性结肠炎（UC）对患者日常生活的影响（腹部UC）
大体时间：基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
描述：腹部UC患者报告的结果（PRO）是经过验证的经患者报告的结果工具，旨在评估儿童和青少年溃疡性结肠炎（UC）的胃肠道症状负担。 变化将计算为基线和基线后分数之间的差异，得分较高，反映出症状的严重程度更高。 分数范围从0到114，值较高，表明症状负担更大。
基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
Promis症状的肠易激疾病（IBD）
大体时间：基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
NIH患者报告了结果测量信息系统（Promis）症状量表是一种特异性疾病的PR。 事先验证Promis IBD度量已表明可接受的内部一致性（Cronbach的alpha为0.74），以及歧视性和已知群体的有效性。 Promis IBD症状评分已被标准化，因此T分数为50代表参考儿科IBD人群中的中位数。 T分数从40到80，得分较高，表明症状负担更高，最小临床重要差异（MCID）为5。我们不会使用Promis IBD来衡量UC
基线，第2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
小儿Promis®患者报告的结果的变化（Pro）Crohn病和溃疡性结肠炎的疼痛干扰评分（CD和UC）
大体时间：基线，第6、12、12、18、24、30、36
小儿患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）评估了与CD和UC的儿童和青少年有关的领域及其报告的疼痛评分。 Promis小儿Pros域已被标准化，以使得t得分为50，代表参考儿科IBD人群的中值评分，得分较高，表明症状负担更高，临床上重要的差异最小（MCID）为5。
基线，第6、12、12、18、24、30、36
克罗恩病和溃疡性结肠炎的小儿Promis®疲劳评分的变化（CD和UC）
大体时间：基线，第6、12、12、18、24、30、36
小儿患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）评估了与CD和UC的儿童和青少年有关的领域及其报告的疲劳评分。 Promis小儿Pros域已被标准化，以使得t得分为50，代表参考儿科IBD人群的中值评分，得分较高，表明症状负担更高，临床上重要的差异最小（MCID）为5。
基线，第6、12、12、18、24、30、36
克罗恩病和溃疡性结肠炎的小儿Promis®焦虑评分的变化（CD和UC）
大体时间：基线，第6、12、12、18、24、30、36
小儿患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）评估了与CD和UC的儿童和青少年有关的领域及其所报道的焦虑评分。 Promis小儿Pros域已被标准化，以使得t得分为50，代表参考儿科IBD人群的中值评分，得分较高，表明症状负担更高，临床上重要的差异最小（MCID）为5。
基线，第6、12、12、18、24、30、36
克罗恩病和溃疡性结肠炎的小儿Promis®抑郁评分的变化（CD和UC）
大体时间：基线，第6、12、12、18、24、30、36
小儿患者报告的结果测量信息系统（Promis）评估了与CD和UC的儿童和青少年有关的领域及其报告的抑郁评分。 Promis小儿Pros域已被标准化，以使得t得分为50，代表参考儿科IBD人群的中值评分，得分较高，表明症状负担更高，临床上重要的差异最小（MCID）为5。
基线，第6、12、12、18、24、30、36
克罗恩病的SPCDAI分数变化
大体时间：每次诊所访问（通过随访的基线，最多3年）
小儿克罗恩病活动指数（SPCDAI）是评估克罗恩病儿童疾病活动的有效工具。 它基于临床症状，体格检查结果和实验室值。 分数从0到90，得分较高，表明疾病活性更大。 结果将被衡量为从基线到随访的SPCDAI得分的平均变化。 T分数≤15表示缓解> 15-29轻度疾病，≥30表示中度至重度疾病
每次诊所访问（通过随访的基线，最多3年）
小儿溃疡性结肠炎活性指数（PUCAI）评分的变化
大体时间：每次诊所访问（通过随访的基线，最多3年）
小儿溃疡性结肠炎指数（PUCAI）是一种以患者为中心的，6项评估腹痛，粪便特征和患者功能的方法。 得分范围为0-85，得分较高，表明疾病活动更多。 小于10的切点表明缓解，≥10至34种轻度疾病，≥35-65中度疾病和≥65种严重疾病。 响应定义为降低≥20点。
每次诊所访问（通过随访的基线，最多3年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
粪便钙卫蛋白浓度的变化（CD和UC）
大体时间：服用CD或UC的处方药后12个月
粪便钙染色素是肠炎的无创生物标志物。 粪便样品将在基线和随访时收集。 钙骨蛋白浓度将以每克（µg/g）的粪便中的微克测量。 结果将被衡量为从基线到随访的粪便钙染色素的平均变化。 较高的值表明肠道炎症更大。 小于150μg/g的阈值将用于定义缓解。
服用CD或UC的处方药后12个月
经历不良事件的参与者数量（CD和UC）
大体时间：在药物管理和每3个月后，最多3年
安全将通过收集和监视所有不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）来评估安全性。 不良事件将根据适用的不良事件（CTCAE）的共同术语标准进行评分。 结果将总结为经历2年级或更高级AE/SAE的参与者数量。
在药物管理和每3个月后，最多3年
发生不良事件的参与者的比例（CD和UC）
大体时间：在药物管理和每3个月后，最多3年
安全将通过收集和监视所有不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）来评估安全性。 不良事件将根据适用的不良事件（CTCAE）的共同术语标准进行评分。 结果将总结为经历2年级或更高级AE/SAE的参与者的比例。
在药物管理和每3个月后，最多3年
探索临床亚组的治疗效果（HTE）的异质性（CD和UC）
大体时间：基线通过跟随 - 最多3年
每个基线表型查询将评估治疗效果的异质性（HTE），该查询将与位点的电子健康记录（EHR）相对。 将在每个亚组（CD和UC）中估算治疗效果，并比较评估差异反应模式。 该分析旨在确定治疗反应的变异性。
基线通过跟随 - 最多3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of North Carolina, Chapel Hill

合作者

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

调查人员

  • 首席研究员：Michael D Kappelman, MD、Universty of North Carolina, Chapel Hill

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年11月1日

初级完成 (估计的)

2028年9月1日

研究完成 (估计的)

2028年9月1日

研究注册日期

首次提交

2025年9月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年9月19日

首次发布 (实际的)

2025年9月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月13日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 25-2019
  • Pro00118431 (其他标识符：Duke University Health System IRB)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在发布后的9到36个月内，将从9到36个月开始共享支持结果的个人数据，该调查人员建议使用该数据的数据已获得机构审查委员会（IRB），独立伦理委员会（IEC）或研究伦理委员会（REB）的批准，如适用，并与UND执行数据使用/共享协议。

IPD 共享时间框架

从9开始，在出版后继续36个月

IPD 共享访问标准

研究人员已批准IRB，IEC或REB，并与UNC一起执行的数据使用/共享协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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