- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT07198113
- Originalversuch
Vergleichen - pädiatrische entzündliche Darmerkrankung (PIBD) (COMPARE)
Klinische Ergebnisse von Medikamenten nach Anti-TNF: Erforschung der Wirksamkeit bei pädiatrischer IBD
Der Zweck der Studie ist es, die klinische Wirksamkeit und Sicherheit neuerer entzündlicher Darmerkrankungen (IBD) in refraktären Patienten mit pädiatrischer IBD (PIBD) mit pädiatrischen IBD (PIBD) zu vergleichen. Refraktär bedeutet, dass es keine klinische Reaktion auf Antitumor-Nekrose-Faktor (TNF) -Medikamente gab oder dass es nicht mehr vorhanden ist, wenn es eine Reaktion gab. Die Hauptfrage, die diese Studie beantworten soll, lautet:
Sind die neueren Medikamente zur Behandlung von IBD genauso sicher und wirksam für die Behandlung von IBD bei Kindern.
Die Teilnehmer werden diese neueren Medikamente bereits von ihrem regulären Gesundheitsdienstleister einnehmen. Die Versorgung der Teilnehmer wird von ihrem regulären Gesundheitsdienstleister im Rahmen der üblichen (Standard-) Pflege für Personen mit PIBD verwaltet. Während der Einnahme dieser Medikamente werden die Teilnehmer gebeten, Fragen zu ihren Symptomen und Gesundheit im Laufe der Studie regelmäßig zu beantworten.
Studienübersicht
Status
Detaillierte Beschreibung
Compare ist eine multizentrische Studie mit Beobachtungskohorten, die sowohl prospektive als auch retrospektive Komponenten sowie zwei Kohorten der Patientenpopulation (CD) (CD) und Colitis ulcerosa (UC) umfasst. In der Studie werden pädiatrische IBD-Patienten rekrutiert, die nicht Anti-TNF-Biologika und kleine Moleküle initiieren, die von der FDA für erwachsene Populationen zugelassen sind. Die primären Analysen in jeder Kohorte vergleichen die beiden am häufigsten verwendeten Klassen, wobei alle IL-23-Agenten als einzelne Klasse analysiert werden. Sekundäre Vergleiche werden für alle von mindestens 50 Teilnehmern eingeleiteten Klassen durchgeführt. Die Forscher werden auch eine retrospektive Kohortenstudie unter Verwendung von EHR -Daten durchführen, die von teilnehmenden Stellen extrahiert wurden.
IL-23-Wirkstoffe könnten eines der folgenden Medikamente sein:
- Vedolizumab (Handelsname Entyvio ™)
- Ustekinumab (Handelsname Stelara ™)
- Risankizumab (Handelsname Skyrizi ™)
- Guselkumab (Handelsname Tremfya ™)
- Mirikizumab (Handelsname Omvoh ™)
- Tofacitinib (Handelsname Xeljanz ™)
- Upadacitinib (Handelsname Rinvoq ™)
Während der Einnahme dieser Medikamente werden die Teilnehmer (oder Eltern/Pflegepersonen) in den ersten 12 Monaten alle 2 Monate und alle 6 Monate während der zweiten und 3. Jahre der Nachuntersuchung alle 2 Monate und alle 6 Monate alle 6 Monate zu Studienbeginn (Profis) zu Studienbeginn abgeschlossen. Die Umfragen sammeln Informationen über die allgemeine Gesundheit und das Wohlbefinden der Teilnehmer bei der Einnahme dieser Medikamente.
Die klinische Follow-up erfolgt im Zusammenhang mit der routinemäßigen Versorgung (z. B. Klinikbesuche, Telemealth-Begegnungen) für mindestens 1 Jahr und bis zu 3 Jahre nach dem Indexdatum, unabhängig davon, ob der Teilnehmer an der Indexbehandlung bleibt. Die Studie erwartet für jeden Teilnehmer eine relativ Standard-Follow-up, die auf der besten klinischen Praxis basiert und gleichzeitig natürliche Variationen ermöglicht.
Die Studie sammelt Daten, die aus den medizinischen Diagrammen der eingeschriebenen Teilnehmer abstrahiert wurden. Basisdaten, einschließlich potenzieller Störfaktoren, die im statistischen Analyseplan beschrieben wurden, werden von Stellen nach Teilnehmerstaat oder kurz danach gesammelt. Follow-up-Daten werden mit jedem ambulanten Magen-Darm-Besuch (GI), Krankenhausaufenthalt, Operation, Koloskopie, Bildgebungstest (MRT, CT, Darm-Ultraschall), Labortest (sofern elektronisch erfasst), IBD-Medikamentenänderungen und unerwünschten Ereignissen erfasst.
Darüber hinaus werden strukturierte elektronische Gesundheitsdaten (EHR) zu eingeschriebenen Teilnehmern mit automatisierten Abfragen mit dem PCORNet® PCORNet Common Data Model (CDM) extrahiert, um Fallberichtsformulare zu ergänzen. Die EHR -Datenextraktion umfasst Laborwerte, Anthropometrie, Besuche (und Diagnosekodizes), Krankenhausaufenthalte (und Diagnosekodizes), Antibiotika/Antivire -Rezepte, Begegnungstermine und Diagnosecodes für Ereignisse (z. B. Infektionen, Malignität, Blutklammern).
Die Studie sammelt und zeichnet unerwünschte Ereignisse von Teilnehmern und ihren Pflegepersonen sowie über regelmäßige EHR -Abfragen unter Verwendung des CDM von PCORNet® auf.
Die prospektive Einschreibung wird voraussichtlich ca. 36 Monate dauern, wobei für jeden Teilnehmer eine minimale Follow-up von 12 Monaten (maximal 36 Monate) ist.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
- Telefonnummer: 833-850-2848
- E-Mail: COMPARE@dm.duke.edu
Studienorte
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- Rekrutierung
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Kontakt:
- Ajay Gulati, MD
- Telefonnummer: 919-962-9900
- E-Mail: ajay_gulati@med.unc.edu
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
- Rekrutierung
- Atrium Health
-
Kontakt:
- Tiffany Linville, MD
- Telefonnummer: 704-381-8800
- E-Mail: pediatricresearch@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27701
- Rekrutierung
- Duke Health System
-
Kontakt:
- Annette Babu
- Telefonnummer: 919-681-8739
- E-Mail: annette.babu@duke.edu
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15222
- Rekrutierung
- University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
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Kontakt:
- Whitney Sunseri, MD
- Telefonnummer: 412-692-5180
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter <18 Jahre bei der Studieneinschreibung
- Diagnose von CD-, UC- oder IBD-U nach Standarddiagnosekriterien
- Vorherige Nichtantwort oder Verlust der Reaktion auf einen oder mehrere Anti-TNF-Wirkstoffe
- Planning to initiate treatment with any of the following comparator agents: vedolizumab (α4β7 integrin antibody), ustekinumab (anti-IL-12/23 antibody), risankizumab, guselkumab, or mirikizumab, (IL-23 inhibitors), tofacitinib (JAK inhibitor), and upadacitinib (JAK inhibitor). Biosimilars oder generische Medikamente für eines der oben genannten sind ebenfalls zulässig und behandelt/analysiert.
- Fähigkeit zur Erteilung eines Kindes, falls erforderlich
Ausschlusskriterien:
- Pläne, die Versorgung innerhalb von 1 Jahr in ein anderes Zentrum zu ändern
- Vorherige Verwendung eines Komparators (d. H. Nur Patienten, die ihr erstes Vergleichsmedikament als Monotherapie nach Anti-TNF starten, sind berechtigt)
- Kontraindikation gegen eine der untersuchten Behandlungen
- Patienten mit UC oder IBD-U, die eine Kolektomie durchlaufen haben
- Patienten mit aktueller Ostomie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Kinder mit Morbus Crohn (CD)
Pädiatrische CD-Patienten initiieren Nicht-Anti-TNF
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Kinder mit Colitis ulcerosa (UC)
Pädiatrische UC-Patienten initiieren Nicht-Anti-TNF-Biologika und kleine Moleküle, die von der FDA für erwachsene Populationen zugelassen sind
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Retrospektive Sicherheitsanalyse
Eine retrospektive Kohorte konzentrierte sich auf die langfristige Sicherheit von Nicht-Anti-TNF-Biologika und kleinen Molekülen, die für adulte Populationen für CD und oder UC von der FDA zugelassen sind.
EHR -Daten (Electronic Health Record) (retrospektive Kohorte) werden aus medizinischen Diagrammen und EHRs an teilnehmenden Institutionen gesammelt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Maß für den Einfluss der Krankheit (CD) Morbus Crohn auf das tägliche Leben der Patienten (Bauch CD)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Der Tummy -CD -Patient berichtete, dass das Ergebnis (PRO) entwickelt wurde und wird eine Validierung unterzogen.
Für unsere CD-Kohorte sammeln wir Daten sowohl zum Tummy-CD- als auch über die Promis IBD-Profis.
Wenn sich Tummy-CD zum Zeitpunkt unserer Datenanalyse als zuverlässiger und gültiges Profi erwiesen hat, werden wir dies als unser primäres Profi verwenden.
Andernfalls werden wir uns auf Promis IBD Profis verlassen.
Die Veränderung wird als Differenz zwischen Basis- und Post-Baseline-Scores berechnet, wobei höhere Werte eine stärkere Schwere der Symptome widerspiegeln.
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Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Messungen der Colitis ulcerosa (UC) Auswirkungen auf das tägliche Leben der Patienten (Bauch UC)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Beschreibung: Der von Tummy UC Patient gemeldete Ergebnis (PRO) ist ein validiertes, von Patienten gemeldetes Ergebnis-Tool zur Beurteilung der Magen-Darm-Symptombelastung bei Kindern und Jugendlichen mit Colitis ulcerosa (UC).
Die Veränderung wird als Differenz zwischen Basis- und Post-Baseline-Scores berechnet, wobei höhere Werte eine stärkere Schwere der Symptome widerspiegeln.
Die Bewertungen reichen von 0 bis 114, wobei höhere Werte auf eine höhere Symptombelastung hinweisen.
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Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Promis Symptom Maß für Reizdarmkrankheiten (IBD)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Der von der NIH-Patienten berichtete Patient berichtete, dass die Symptome Skala (Outcome Messungsinformationssystem) ein krankheitsspezifisches Profi ist.
Die vorherige Validierung des Promis IBD -Maßes hat eine akzeptable interne Konsistenz (Cronbachs Alpha von 0,74) sowie diskriminative und bekannte Gruppenvalidität gezeigt.
Der Promis IBD -Symptom -Score wurde so standardisiert, dass ein T -Score von 50 den mittleren Score in der pädiatrischen IBD -Bevölkerung der Referenz darstellt.
Die T -Scores reichen von 40 bis 80 mit höheren Werten, die eine höhere Symptombelastung und einen minimalen klinisch wichtigen Unterschied (MCID) von 5 anzeigen. Wir werden das Promis -IBD für das Maß von UC nicht verwenden
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Grundlinie, Monate 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Veränderung des pädiatrischen Promis®-Patienten mit Patienten mit dem Patienten mit dem Patienten mit dem Schmerzinterferenz bei Morbus Crohn und Colitis ulcerosa (CD und UC)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Der pädiatrische Patient berichtete, dass das Outcome -Messungsinformationssystem (Promis) die für Kinder und Jugendliche mit CD und UC relevanten Domänen und deren gemeldete Schmerzbewertung bewertet.
Promis Pediatric Pros -Domänen wurden so standardisiert, dass ein T -Score von 50 den mittleren Score in der pädiatrischen IBD -Population von Referenz darstellt, was auf höhere Symptome belastet und minimal klinisch wichtige Differenz (MCID) von 5 aufweist.
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Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Veränderung des pädiatrischen Promis® -Ermüdungswerts für Morbus Crohn und Colitis ulcerosa (CD und UC)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Pädiatrische Patienten berichteten, dass das Ergebnis des Ergebnismessinformationssystems (Promis) die für Kinder und Jugendliche mit CD und UC relevanten Domänen und deren gemeldete Ermüdung bewertet.
Promis Pediatric Pros -Domänen wurden so standardisiert, dass ein T -Score von 50 den mittleren Score in der pädiatrischen IBD -Population von Referenz darstellt, was auf höhere Symptome belastet und minimal klinisch wichtige Differenz (MCID) von 5 aufweist.
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Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Veränderung des pädiatrischen Promis® -Anxiety -Scores für Morbus Crohn und Colitis ulcerosa (CD und UC)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Der pädiatrische Patient berichtete, dass das Outcome -Messungsinformationssystem (Promis) Domänen bewertet, die für Kinder und Jugendliche mit CD und UC und deren gemeldete Angstbewertung relevant sind.
Promis Pediatric Pros -Domänen wurden so standardisiert, dass ein T -Score von 50 den mittleren Score in der pädiatrischen IBD -Population von Referenz darstellt, was auf höhere Symptome belastet und minimal klinisch wichtige Differenz (MCID) von 5 aufweist.
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Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Änderung des pädiatrischen Promis® -Depressionswerts bei Morbus Crohn und Colitis ulcerosa (CD und UC)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Der pädiatrische Patient berichtete, dass das Outcome -Messungsinformationssystem (Promis) die für Kinder und Jugendliche mit CD und UC relevanten Domänen und deren gemeldete Depressions -Score bewertet.
Promis Pediatric Pros -Domänen wurden so standardisiert, dass ein T -Score von 50 den mittleren Score in der pädiatrischen IBD -Population von Referenz darstellt, was auf höhere Symptome belastet und minimal klinisch wichtige Differenz (MCID) von 5 aufweist.
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Grundlinie, Monate 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Änderung des SPCDAI -Scores für Morbus Crohn
Zeitfenster: Jede Klinikbesuch (Grundlinie durch Follow-up, bis zu 3 Jahre)
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Der kurze pädiatrische Crohn -Krankheitsaktivitätsindex (SPCDAI) ist ein validiertes Instrument zur Beurteilung der Krankheitsaktivität bei Kindern mit Morbus Crohn.
Es basiert auf klinischen Symptomen, Erkenntnissen der körperlichen Untersuchung und Laborwerten.
Die Werte reichen von 0 bis 90, wobei höhere Werte auf eine größere Krankheitsaktivität hinweisen.
Das Ergebnis wird als mittlere Änderung des SPCDAI-Scores von der Basislinie zur Nachuntersuchung gemessen.
T-Werte ≤ 15 zeigen eine Remission an,> 15-29 leichte Erkrankungen und ≥ 30 zeigen eine mittelschwere bis schwere Erkrankung an
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Jede Klinikbesuch (Grundlinie durch Follow-up, bis zu 3 Jahre)
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Veränderung des pucAI -Score (pädiatrischer ulcerosa Colitis Aktivitätsindex) (PUCAI)
Zeitfenster: Jede Klinikbesuch (Grundlinie durch Follow-up, bis zu 3 Jahre)
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Der pädiatrische Colitisindex ulcerosa (PUCAI) ist eine patientenorientierte 6-Punkte-Maßnahme zur Bewertung von Bauchschmerzen, Stuhleigenschaften und Patientenfunktionen.
Die Werte im Bereich von 0 bis 85 mit höheren Werten weisen auf mehr Krankheitsaktivität hin.
Ein Schnittpunkt von <10 zeigt eine Remission, ≥ 10 bis 34 leichte Erkrankungen, ≥ 35-65 mittelschwere Erkrankungen und ≥ 65 schwere Erkrankungen.
Die Antwort ist definiert als eine Reduzierung von ≥ 20 Punkten.
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Jede Klinikbesuch (Grundlinie durch Follow-up, bis zu 3 Jahre)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Fäkalkalprotektinkonzentration (CD und UC)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Einnahme verschriebener Medikamente für CD oder UC
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Fäkal -Calprotectin ist ein nichtinvasiver Biomarker für Darmentzündungen.
Stuhlproben werden zu Studienbeginn und Follow-up-Besuchen gesammelt.
Die Calprotectin -Konzentration wird in Mikrogramm pro Gramm (µg/g) Stuhl gemessen.
Das Ergebnis wird als mittlere Änderung des Fäkal-Calprotektins von der Grundlinie zur Nachuntersuchung gemessen.
Höhere Werte weisen auf eine höhere Darmentzündung hin.
Ein Schwellenwert von <150 μg/g wird verwendet, um die Remission zu definieren.
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12 Monate nach der Einnahme verschriebener Medikamente für CD oder UC
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (CD und UC)
Zeitfenster: Nach der Verabreichung von Medikamenten und alle 3 Monate bis zu 3 Jahre
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Die Sicherheit wird bewertet, indem alle unerwünschten Ereignisse (AES) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) gesammelt und überwacht werden.
Unglückliche Ereignisse werden nach den gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE), gegebenenfalls zutreffend, bewertet.
Das Ergebnis wird zusammengefasst, wenn die Anzahl der Teilnehmer mit AE/SAE von Grad 2 oder höher erfährt.
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Nach der Verabreichung von Medikamenten und alle 3 Monate bis zu 3 Jahre
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Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (CD und UC)
Zeitfenster: Nach der Verabreichung von Medikamenten und alle 3 Monate bis zu 3 Jahre
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Die Sicherheit wird bewertet, indem alle unerwünschten Ereignisse (AES) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) gesammelt und überwacht werden.
Unglückliche Ereignisse werden nach den gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE), gegebenenfalls zutreffend, bewertet.
Das Ergebnis wird als Anteil der Teilnehmer mit AE/SAE von Grad 2 oder höher zusammengefasst.
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Nach der Verabreichung von Medikamenten und alle 3 Monate bis zu 3 Jahre
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Untersuchung der Heterogenität der Behandlungseffekte (HTE) über klinische Untergruppen (CD und UC)
Zeitfenster: Grundlinie durch Follow -up für bis zu 3 Jahre
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Die Heterogenität der Behandlungseffekte (HTE) wird nach Abfrage zur Phänotyp -Basis -Abfrage bewertet, die an Standorten gegen den elektronischen Gesundheitsakten (EHR) durchgeführt wird.
Die Behandlungseffekte werden in jeder Untergruppe (CD und UC) geschätzt und mit der Bewertung der unterschiedlichen Reaktionsmuster verglichen.
Diese Analyse soll die Variabilität des Behandlungsangebots identifizieren.
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Grundlinie durch Follow -up für bis zu 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
- Kinder
- Pädiatrie
- Upadacitinib
- Anti-TNF
- IBD
- CD
- Tofacitinib
- Herzog
- Ustekinumab
- UC
- Risankizumab
- Guselkumab
- UNC
- Vedolizumab
- Universität von North Carolina
- Patientenberichtete Ergebnisse (PROs)
- PCORI
- Beobachtungskohorte
- Vergleichende Wirksamkeitsforschung (CER)
- PCORnet
- Mirikizumab
- Colitis ulcerosa, Kinder
- Entzündliche Darmerkrankungen, Kinderkrankheiten
- PIBD
- Tumornekrose -Faktor -Antagonisten
- IL-23 Agent
- DCRI
- Anti-Tumor-Nekrosefaktor (TNF) refraktär
- VERGLEICHEN
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 25-2019
- Pro00118431 (Andere Kennung: Duke University Health System IRB)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur Entzündliche Darmerkrankungen
-
University of ArkansasBeendetPädiatrische Patienten mit SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Vereinigte Staaten