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Confronta - Malattia infiammatoria intestinale pediatrica (PIBD) (COMPARE)

13 aprile 2026 aggiornato da: University of North Carolina, Chapel Hill

Risultati clinici dei farmaci Post Anti-TNF: ricerca dell'efficacia nell'IBD pediatrico

Lo scopo dello studio è di confrontare l'efficacia clinica e la sicurezza dei nuovi farmaci infiammatori dell'intestino infiammatorio (IBD) nei pazienti refrattari del fattore di necrosi antitumorale (TNF) con IBD pediatrico (PIBD). Refrattario significa che non vi è stata alcuna risposta clinica ai farmaci del fattore di necrosi anti-tumore (TNF) o che se vi fosse una risposta, non è più presente. La domanda principale che questo studio mira a rispondere è:

Sono i nuovi farmaci usati per trattare l'IBD altrettanto sicuro ed efficace per il trattamento dell'IBD nei bambini.

I partecipanti prendono già questi nuovi farmaci assegnati dal loro normale fornitore di assistenza sanitaria. Le cure dei partecipanti saranno gestite dal loro normale operatore sanitario come parte delle cure abituali (standard) per coloro che hanno PIBD. Durante l'assunzione di questi farmaci, ai partecipanti verrà chiesto di rispondere periodicamente alle domande sui loro sintomi e sulla salute nel corso dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il confronto è uno studio di coorte osservazionale multicentrico che include componenti prospettici e retrospettivi e due coorti di popolazione di pazienti-malattia di Crohn (CD) e colite ulcerosa (UC). Lo studio assumerà i pazienti con IBD pediatrici che avviano biologici non Anti-TNF e piccole molecole approvate dalla FDA per le popolazioni adulte. Le analisi primarie in ciascuna coorte confronteranno le due classi più frequentemente utilizzate, con tutti gli agenti IL-23 analizzati come una singola classe. I confronti secondari saranno condotti per qualsiasi classe avviata da almeno 50 partecipanti. Gli investigatori eseguiranno anche uno studio di coorte retrospettivo utilizzando i dati EHR estratti dai siti partecipanti.

Gli agenti IL-23 potrebbero essere uno dei seguenti farmaci:

  • VEdolizumab (nome commerciale entyvio ™)
  • Ustekinumab (nome commerciale stelara ™)
  • Risankizumab (nome commerciale Skyrizi ™)
  • Guselkumab (nome commerciale tremfya ™)
  • Mirikizumab (nome commerciale OMVOH ™)
  • Tofacitinib (nome commerciale xeljanz ™)
  • Upadacitinib (nome commerciale RINVOQ ™)

Durante l'assunzione di questi farmaci, i partecipanti (o i proxy dei genitori/caregiver) completeranno i sondaggi sui risultati riportati dal paziente (PRO) al basale, ogni 2 mesi per i primi 12 mesi e ogni 6 mesi durante il 2 ° e il terzo anno di follow-up. I sondaggi raccoglieranno informazioni sulla salute e sul benessere generali dei partecipanti durante l'assunzione di questi farmaci.

Il follow-up clinico si verificherà nel contesto delle cure di routine (ad es. Visite cliniche, incontri di telemedicina) per un minimo di 1 anno e fino a 3 anni dopo la data dell'indice, indipendentemente dal fatto che il partecipante rimanga sul trattamento indice. Lo studio prevede un follow-up relativamente standard per ciascun partecipante, in base alla migliore pratica clinica, consentendo al contempo una variazione naturale.

Lo studio raccoglierà i dati astratti dai grafici medici dei partecipanti iscritti. I dati di base, compresi i potenziali confondenti descritti nel piano di analisi statistica, saranno raccolti da siti in seguito all'iscrizione dei partecipanti o poco dopo. Verranno raccolti dati di follow-up con ogni visita ambulatoriale gastrointestinale (GI), ricovero, chirurgia, colonscopia, test di imaging (risonanza magnetica, TC, ecografia intestinale), test di laboratorio (a meno che non catturati elettronicamente), modifiche ai farmaci IBD ed eventi avversi.

Inoltre, i dati della cartella clinica elettronica strutturata (EHR) sui partecipanti iscritti verranno estratti utilizzando query automatizzate utilizzando il modello PCORNET® PCORNET Common Data Model (CDM) per integrare i moduli del caso di report. L'estrazione dei dati EHR includerà valori di laboratorio, antropometrici, visite (e codici di diagnosi) del dipartimento di emergenza (ED), ricoveri (e codici di diagnosi), prescrizioni di antibiotici/antivirali, date di incontro e codici di diagnosi per eventi di interesse speciale (ad esempio, infezioni, maligna, coaguli ematici).

Lo studio raccolgerà e registrerà eventi avversi dai partecipanti e dai loro caregiver, nonché tramite normali query EHR utilizzando il CDM PCORNET®.

Si prevede che le iscrizioni prospettiche richiederà circa 36 mesi con un follow-up minimo di 12 mesi per ciascun partecipante (massimo di 36 mesi).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Numero di telefono: 833-850-2848
  • Email: COMPARE@dm.duke.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contatto:
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27701
        • Reclutamento
        • Duke Health System
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15222
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Contatto:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Numero di telefono: 412-692-5180

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini con malattia di Crohn (CD) o colite ulcerosa (UC) la cui malattia è refrattaria alla terapia anti-TNF

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età <18 anni di iscrizione allo studio
  • Diagnosi di CD, UC o IBD-U mediante criteri diagnostici standard
  • Precedente non risposta o perdita di risposta a uno o più agenti anti-TNF
  • Pianificare di iniziare il trattamento con uno dei seguenti agenti del comparatore: VEdolizumab (anticorpo α4β7 integrina), ustekinumab (anticorpo anti-IL-12/23), Risankizumab, Guselkumab o Mirikizumab, (IL-23 inibitori), tofacitinib (inibitore di Jak) e upadacit). Saranno anche consentiti e gestiti/analizzati anche i biosimilari o i farmaci generici per uno dei precedenti di cui sopra.
  • Capacità di fornire assenso per bambini, se necessario per linee guida istituzionali normative o locali e il consenso informato dei genitori in inglese o spagnolo

Criteri di esclusione:

  • Prevede di cambiare assistenza in un centro diverso entro 1 anno
  • L'uso precedente di un agente comparatore (vale a dire, saranno ammissibili solo solo i pazienti che iniziano il loro primo farmaco di comparatore come monoterapia a seguito di anti-TNF)
  • Controindicazione a uno qualsiasi dei trattamenti sotto inchiesta
  • Pazienti con UC o IBD-U che hanno subito la colectomia
  • Pazienti con ostomia attuale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Bambini con malattia di Crohn (CD)
Pazienti CD pediatrici che iniziano biologici non-TNF e piccole molecole approvate dalla FDA per le popolazioni adulte
Bambini con colite ulcerosa (UC)
Pazienti pediatrici UC che iniziano biologici non-TNF e piccole molecole approvate dalla FDA per le popolazioni adulte
Analisi della sicurezza retrospettiva
La coorte retrospettiva si è concentrata sulla sicurezza a lungo termine dei biologici non-TNF e delle piccole molecole approvate dalla FDA per le popolazioni adulte in per CD e o UC. I dati sulla cartella clinica elettronica (EHR) (coorte retrospettiva) saranno raccolti da grafici medici ed EHR presso le istituzioni partecipanti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura dell'impatto della malattia di Crohn (CD) sulla vita quotidiana dei pazienti (CD di pancia)
Lasso di tempo: Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Il paziente CD di pancia riportato esito (PRO) è stato sviluppato ed è in fase di convalida. Per la nostra coorte CD, raccoglieremo i dati sia sui professionisti IBD di Tummy-CD che Promis. Se la pancia-CD ha dimostrato di essere un professionista affidabile e valido al momento della nostra analisi dei dati, lo utilizzeremo come nostro professionista principale. Altrimenti, faremo affidamento su Promis IBD Pro. La variazione verrà calcolata come differenza tra i punteggi basali e post-baseline, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità dei sintomi.
Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Misure dell'impatto della colite ulcerosa (UC) sulla vita quotidiana dei pazienti (Tummy UC)
Lasso di tempo: Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Descrizione: Il paziente UC di pancia riportato esito (PRO) è uno strumento di esito riportato dal paziente convalidato progettato per valutare il carico dei sintomi gastrointestinali nei bambini e negli adolescenti con colite ulcerosa (UC). La variazione verrà calcolata come differenza tra i punteggi basali e post-baseline, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità dei sintomi. I punteggi vanno da 0 a 114 con valori più alti che indicano un maggiore onere dei sintomi.
Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Misura del sintomo Promis della malattia dell'intestino irritabile (IBD)
Lasso di tempo: Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Il paziente NIH ha riportato la scala dei sintomi del sistema informativo di misurazione degli esito (Promis) è un professionista specifico della malattia. La convalida precedente della misura IBD Promis ha dimostrato una coerenza interna accettabile (alfa di Cronbach di 0,74), nonché validità discriminatoria e nota dei gruppi. Il punteggio dei sintomi IBD Promis è stato standardizzato in modo tale che un punteggio T di 50 rappresenti il ​​punteggio mediano nella popolazione di IBD pediatrica di riferimento. I punteggi T vanno da 40 a 80 con punteggi più alti che indicano un onere dei sintomi più elevato e una differenza clinicamente importante (MCID) di 5. Non useremo l'IBD PrOMIS per la misura
Baseline, mesi 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Cambiamento del punteggio di interferenza del dolore (Pro) di esito riportato dal paziente PROMIS® pediatrico per la malattia di Crohn e la colite ulcerosa (CD e UC)
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Il sistema informativo di misurazione degli esito ha riferito di pazienti pediatrici (Promis) valuta i domini rilevanti per i bambini e gli adolescenti con CD e UC e il loro punteggio di dolore riportato. I domini PRO pediatrici Promis sono stati standardizzati in modo tale che un punteggio T di 50 rappresenti il ​​punteggio mediano nella popolazione di IBD pediatrica di riferimento con punteggi più alti che indicano un carico sintomo più elevato e una differenza clinicamente importante clinicamente (MCID) di 5.
Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Cambiamento del punteggio di affaticamento Promis® pediatrico per la malattia di Crohn e la colite ulcerosa (CD e UC)
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Il sistema informativo di misurazione degli esito ha riferito di pazienti pediatrici (Promis) valuta i domini rilevanti per i bambini e gli adolescenti con CD e UC e il loro punteggio di affaticamento riportato. I domini PRO pediatrici Promis sono stati standardizzati in modo tale che un punteggio T di 50 rappresenti il ​​punteggio mediano nella popolazione di IBD pediatrica di riferimento con punteggi più alti che indicano un carico sintomo più elevato e una differenza clinicamente importante clinicamente (MCID) di 5.
Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Cambiamento nel punteggio di ansia Promis® pediatrica per la malattia di Crohn e la colite ulcerosa (CD e UC)
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Il sistema informativo di misurazione dei risultati ha riferito di risultati pediatrici (Promis) valuta i domini rilevanti per i bambini e gli adolescenti con CD e UC e il loro punteggio di ansia riportato. I domini PRO pediatrici Promis sono stati standardizzati in modo tale che un punteggio T di 50 rappresenti il ​​punteggio mediano nella popolazione di IBD pediatrica di riferimento con punteggi più alti che indicano un carico sintomo più elevato e una differenza clinicamente importante clinicamente (MCID) di 5.
Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Cambiamento nel punteggio della depressione Promis® pediatrica per la malattia di Crohn e la colite ulcerosa (CD e UC)
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Il sistema informativo di misurazione degli esito ha riferito di pazienti pediatrici (Promis) valuta i domini rilevanti per i bambini e gli adolescenti con CD e UC e il loro punteggio di depressione riportato. I domini PRO pediatrici Promis sono stati standardizzati in modo tale che un punteggio T di 50 rappresenti il ​​punteggio mediano nella popolazione di IBD pediatrica di riferimento con punteggi più alti che indicano un carico sintomo più elevato e una differenza clinicamente importante clinicamente (MCID) di 5.
Basale, mesi 6, 12, 18, 24, 30, 36
Cambiamento del punteggio SPCDAI per la malattia di Crohn
Lasso di tempo: Ogni visita in clinica (basale attraverso il follow-up, fino a 3 anni)
L'indice di attività della malattia di Crohn (SPCDAI) corta è uno strumento validato per valutare l'attività della malattia nei bambini con malattia di Crohn. Si basa su sintomi clinici, risultati dell'esame fisico e valori di laboratorio. I punteggi vanno da 0 a 90, con punteggi più alti che indicano una maggiore attività della malattia. Il risultato verrà misurato come il cambiamento medio del punteggio SPCDAI dal basale al follow-up. I punteggi T ≤15 indicano la remissione,> 15-29 malattia lieve e ≥30 indicano una malattia da moderata a grave
Ogni visita in clinica (basale attraverso il follow-up, fino a 3 anni)
Cambiamento del punteggio di attività di attività di colite ulcerosa pediatrica (PUCAI)
Lasso di tempo: Ogni visita in clinica (basale attraverso il follow-up, fino a 3 anni)
L'indice di colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) è una misura incentrata sul paziente, a 6 elementi che valuta il dolore addominale, le caratteristiche delle feci e il funzionamento del paziente. I punteggi che vanno da 0 a 85 con punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia. Un punto di taglio di <10 indica la remissione, da ≥10 a 34 malattie lievi, ≥35-65 malattia moderata e una malattia grave ≥65. La risposta è definita come una riduzione di ≥ 20 punti.
Ogni visita in clinica (basale attraverso il follow-up, fino a 3 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della concentrazione di calprotectina fecale (CD e UC)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo aver assunto farmaci prescritti per CD o UC
La calprotectina fecale è un biomarcatore non invasivo dell'infiammazione intestinale. I campioni di sgabelli saranno raccolti alla linea di base e alle visite di follow-up. La concentrazione di calprotectina verrà misurata in microgrammi per grammo (µg/g) di feci. Il risultato verrà misurato come il cambiamento medio nella calprotectina fecale dal basale al follow-up. Valori più alti indicano una maggiore infiammazione intestinale. Una soglia di <150 μg/g verrà utilizzata per definire la remissione.
12 mesi dopo aver assunto farmaci prescritti per CD o UC
Numero di partecipanti che vivono eventi avversi (CD e UC)
Lasso di tempo: Dopo la somministrazione di farmaci e ogni 3 mesi, fino a 3 anni
La sicurezza sarà valutata raccogliendo e monitorando tutti gli eventi avversi (eventi avversi) e gli eventi avversi gravi (SAE). Gli eventi avversi saranno classificati secondo i criteri di terminologia comuni per eventi avversi (CTCAE), ove applicabile. Il risultato sarà riassunto come il numero di partecipanti che vivono AE/SAE di grado 2 o superiore.
Dopo la somministrazione di farmaci e ogni 3 mesi, fino a 3 anni
Proporzione di partecipanti che vivono eventi avversi (CD e UC)
Lasso di tempo: Dopo la somministrazione di farmaci e ogni 3 mesi, fino a 3 anni
La sicurezza sarà valutata raccogliendo e monitorando tutti gli eventi avversi (eventi avversi) e gli eventi avversi gravi (SAE). Gli eventi avversi saranno classificati secondo i criteri di terminologia comuni per eventi avversi (CTCAE), ove applicabile. Il risultato sarà riassunto come la proporzione di partecipanti che vivono AE/SAE di grado 2 o superiore.
Dopo la somministrazione di farmaci e ogni 3 mesi, fino a 3 anni
Esplorazione dell'eterogeneità degli effetti del trattamento (HTE) attraverso i sottogruppi clinici (CD e UC)
Lasso di tempo: Basale attraverso follow -up per un massimo di 3 anni
L'eterogeneità degli effetti del trattamento (HTE) sarà valutata per query fenotipo basale che si svolgerà contro la cartella clinica elettronica (EHR) nei siti. Gli effetti del trattamento saranno stimati all'interno di ciascun sottogruppo (CD e UC) e confrontati per valutare i modelli di risposta differenziale. Questa analisi ha lo scopo di identificare la variabilità nella risposta al trattamento.
Basale attraverso follow -up per un massimo di 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Collaboratori

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

30 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Altro identificatore: Duke University Health System IRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati individuali deidentificati che supportano i risultati saranno condivisi a partire da 9 a 36 mesi dopo la pubblicazione, ha fornito all'investigatore che propone di utilizzare i dati ha l'approvazione di un comitato di revisione istituzionale (IRB), del Comitato etico indipendente (IEC) o del Research Ethics Board (REB), per quanto applicabile ed esegue un accordo sull'uso/condivisione dei dati con l'UNC.

Periodo di condivisione IPD

A partire da 9 e continuare per 36 mesi dopo la pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'investigatore ha approvato IRB, IEC o REB e un accordo di utilizzo/condivisione dei dati eseguiti con l'UNC.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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