Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämför - pediatrisk inflammatorisk tarmsjukdom (PIBD) (COMPARE)

13 april 2026 uppdaterad av: University of North Carolina, Chapel Hill

Kliniska resultat av mediciner efter anti-TNF: Forskning av effektiviteten i pediatrisk IBD

Syftet med studien är att jämföra den kliniska effektiviteten och säkerheten för nyare inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) -mediciner vid anti-tumörnekrosfaktor (TNF) eldfasta patienter med pediatrisk IBD (PIBD). Eldfasta innebär att det inte fanns något kliniskt svar på antitumörnekrosfaktor (TNF) läkemedel eller att om det fanns ett svar, är det inte längre närvarande. Den huvudsakliga frågan som denna studie syftar till att besvara är:

Är de nyare medicinerna som används för att behandla IBD lika säkra och effektiva för att behandla IBD hos barn.

Deltagarna kommer redan att ta dessa nyare mediciner som tilldelats av sin regelbundna vårdgivare. Deltagarnas vård kommer att hanteras av deras vanliga vårdgivare som en del av vanlig (standard) vård för dem med PIBD. När de tar dessa mediciner kommer deltagarna att uppmanas att svara på frågor om sina symtom och hälsa med jämna mellanrum under studiens gång.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Jämför är en multicenter, observationskohortstudie som inkluderar både prospektiva och retrospektiva komponenter och två patientpopulationskohorter-Crohns sjukdom (CD) och ulcerös colitis (UC). Studien kommer att rekrytera pediatriska IBD-patienter som initierar icke-anti-TNF-biologik och små molekyler som är FDA-godkända för vuxna populationer. De primära analyserna i varje kohort kommer att jämföra de två mest använda klasserna, med alla IL-23-medel analyserade som en enda klass. Sekundära jämförelser kommer att genomföras för alla klasser som initieras av minst 50 deltagare. Utredarna kommer också att utföra en retrospektiv kohortstudie med EHR -data extraherade från deltagande webbplatser.

IL-23-agenter kan vara något av följande mediciner:

  • Vedolizumab (handelsnamn Entyvio ™)
  • Ustekinumab (handelsnamn Stelara ™)
  • Risankizumab (handelsnamn Skyrizi ™)
  • Guselkumab (handelsnamn Tremfya ™)
  • Mirikizumab (handelsnamn OmvOH ™)
  • Tofacitinib (handelsnamn Xeljanz ™)
  • Upadacitinib (handelsnamn Rinvoq ™)

Medan de tar dessa mediciner kommer deltagarna (eller förälder/vårdgivare) att genomföra patientrapporterade resultatundersökningar (PRO) vid baslinjen, varannan månad under de första 12 månaderna och var sjätte månad under det 2: a och 3: e år av uppföljning. Undersökningarna kommer att samla in information om deltagarnas allmänna hälsa och välbefinnande medan de tar dessa mediciner.

Klinisk uppföljning kommer att ske i samband med rutinvård (t.ex. klinikbesök, telehälsa möten) i minst 1 år och upp till 3 år efter indexdatum, oavsett om deltagaren förblir på indexbehandlingen. Studien räknar med relativt standard uppföljning för varje deltagare, baserad på bästa kliniska praxis, samtidigt som man möjliggör naturlig variation.

Studien kommer att samla in data abstraherade från de medicinska diagrammen från inskrivna deltagare. Baslinjedata, inklusive potentiella konfunder som beskrivs i den statistiska analysplanen, kommer att samlas in av webbplatser vid deltagarnas registrering eller kort därefter. Uppföljningsdata kommer att samlas in med varje poliklinisk gastrointestinal (GI) besök, sjukhusvistelse, kirurgi, koloskopi, avbildningstest (MRI, CT, tarm ultraljud), laboratorietest (såvida inte elektroniskt fångat), IBD-medicinering förändras och biverkningar.

Dessutom kommer strukturerade elektroniska hälsoregistreringsdata (EHR) om inskrivna deltagare att extraheras med hjälp av automatiserade frågor som använder PCORNET® PCORNET Common Data Model (CDM) för att komplettera fallrapportformulär. EHR -datauttag kommer att inkludera laboratorievärden, antropometrics, akutmottagningsbesök (och diagnoskoder), sjukhusinläggningar (och diagnoskoder), antibiotikum/antivirala recept, mötsdatum och diagnoskoder för händelser av specialintresse (t.ex. infektioner, malignitet, blodproppar).

Studien kommer att samla in och spela in biverkningar från deltagarna och deras vårdgivare, samt via regelbundna EHR -frågor med PCORNET® CDM.

Prospektiv registrering förväntas ta cirka 36 månader med en minsta uppföljning på 12 månader för varje deltagare (högst 36 månader).

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Telefonnummer: 833-850-2848
  • E-post: COMPARE@dm.duke.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27701
        • Rekrytering
        • Duke Health System
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15222
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Telefonnummer: 412-692-5180

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn med Crohns sjukdom (CD) eller ulcerös kolit (UC) vars sjukdom är eldfast mot anti-TNF-terapi

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Ålder <18 år vid studieregistrering
  • Diagnos av CD, UC eller IBD-U enligt standarddiagnostiska kriterier
  • Tidigare icke-svar eller förlust av svar på en eller flera anti-TNF-medel
  • Planerar att initiera behandling med något av följande komparatormedel: vedolizumab (a4p7-integrinantikropp), ustekinumab (anti-IL-12/23-antikropp), risankizumab, guselkumab eller mirikizumab, (IL-23-hämmare), tofacitinib (Jakitor) och uppadakitin. Biosimilars eller generiska mediciner för något av ovanstående kommer också att tillåtas och hanteras/analyseras på ett identiskt sätt till upphovsmän.
  • Möjlighet att tillhandahålla barn samtycke, om det behövs per reglering eller lokala institutionella riktlinjer, och föräldrainformerat samtycke på engelska eller spanska

Uteslutningskriterier:

  • Planerar att ändra vård till ett annat centrum inom ett år
  • Tidigare användning av ett komparatormedel (dvs. endast patienter som startar sin första komparatormedicinering som monoterapi efter anti-TNF kommer att vara berättigade)
  • Kontraindikation till någon av de behandlingar som undersöks
  • Patienter med UC eller IBD-U som har genomgått kolektomi
  • Patienter med aktuell stomi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Barn med Crohns sjukdom (CD)
Pediatriska CD-patienter som initierar icke-anti-TNF-biologik och små molekyler som är FDA-godkända för vuxna populationer
Barn med ulcerös kolit (UC)
Pediatriska UC-patienter som initierar icke-anti-TNF-biologik och små molekyler som är FDA-godkända för vuxna populationer
Retrospektiv säkerhetsanalys
Retrospektiv kohort fokuserade på den långsiktiga säkerheten för icke-anti-TNF-biologik och små molekyler som är FDA-godkända för vuxna populationer för CD och eller UC. Electronic Health Record (EHR) -data (retrospektiv kohort) kommer att samlas in från medicinska diagram och EHR vid deltagande institutioner.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mått på Crohns sjukdom (CD) påverkan på patienternas dagliga liv (mage CD)
Tidsram: Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Magen CD -patienten rapporterade resultat (Pro) har utvecklats och genomgår validering. För vår CD-kohort kommer vi att samla in data om både magen-CD- och PROMIS IBD-proffsen. Om mag-CD har visat sig vara en pålitlig och giltig proffs vid tiden för vår dataanalys, kommer vi att använda detta som vår primära proffs. Annars kommer vi att förlita oss på Promis IBD -proffs. Förändring kommer att beräknas som skillnaden mellan baslinjen och poäng efter baslinjen, med högre poäng som återspeglar större symptomens svårighetsgrad.
Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Mätningar av ulcerös kolit (UC) påverkar patienternas dagliga liv (mage UC)
Tidsram: Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Beskrivning: Magen UC-patienten rapporterade resultat (PRO) är ett validerat patientrapporterat resultatverktyg som är utformat för att bedöma gastrointestinal symptombördan hos barn och ungdomar med ulcerös kolit (UC). Förändring kommer att beräknas som skillnaden mellan baslinjen och poäng efter baslinjen, med högre poäng som återspeglar större symptomens svårighetsgrad. Poäng sträcker sig från 0 till 114 med högre värden som indikerar större symptombörda.
Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Promis -symptommått på irritabel tarmsjukdom (IBD)
Tidsram: Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
NIH-patienten rapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS) Symptomskala är en sjukdomsspecifik pro. Tidigare validering av PROMIS IBD -åtgärden har visat acceptabel intern konsistens (Cronbachs alfa på 0,74), såväl som diskriminerande och kända grupper i gruppen. Promis IBD -symptompoängen har standardiserats så att en T -poäng på 50 representerar medianpoängen i referenspediatriska IBD -populationen. T -poäng sträcker sig från 40 till 80 med högre poäng som indikerar högre symptombörda och en minimal kliniskt viktig skillnad (MCID) på 5. Vi kommer inte att använda Promis IBD för mått på UC
Baslinje, månader 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Förändring i Pediatric Promis® Patientrapporterat resultat (PRO) smärtstillstånd för Crohns sjukdom och ulcerös kolit (CD och UC)
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatric Patient rapporterade resultatmätningssystemet (PROMIS) utvärderar domäner som är relevanta för barn och ungdomar med CD och UC och deras rapporterade smärtpoäng. Promis pediatriska proffsdomäner har standardiserats så att en T -poäng på 50 representerar medianpoängen i referenspediatrisk IBD -population med högre poäng som indikerar högre symptombördan och minimal kliniskt viktig skillnad (MCID) på 5.
Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Förändring i Pediatric Promis® -trötthetsscore för Crohns sjukdom och ulcerös kolit (CD och UC)
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatric Patient rapporterade resultatmätningssystemet för mätning av mätning (PROMIS) bedömer domäner som är relevanta för barn och ungdomar med CD och UC och deras rapporterade trötthetsresultat. Promis pediatriska proffsdomäner har standardiserats så att en T -poäng på 50 representerar medianpoängen i referenspediatrisk IBD -population med högre poäng som indikerar högre symptombördan och minimal kliniskt viktig skillnad (MCID) på 5.
Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Förändring i Pediatric Promis® ångestpoäng för Crohns sjukdom och ulcerös kolit (CD och UC)
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatric Patient rapporterade resultatmätningsinformationssystemet (PROMIS) utvärderar domäner som är relevanta för barn och ungdomar med CD och UC och deras rapporterade ångestpoäng. Promis pediatriska proffsdomäner har standardiserats så att en T -poäng på 50 representerar medianpoängen i referenspediatrisk IBD -population med högre poäng som indikerar högre symptombördan och minimal kliniskt viktig skillnad (MCID) på 5.
Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Förändring i Pediatric Promis® depression poäng för Crohns sjukdom och ulcerös kolit (CD och UC)
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatric Patient rapporterade resultatmätningssystemet för mätning av mätning (PROMIS) bedömer domäner som är relevanta för barn och ungdomar med CD och UC och deras rapporterade depression. Promis pediatriska proffsdomäner har standardiserats så att en T -poäng på 50 representerar medianpoängen i referenspediatrisk IBD -population med högre poäng som indikerar högre symptombördan och minimal kliniskt viktig skillnad (MCID) på 5.
Baslinje, månader 6, 12, 18, 24, 30, 36
Förändring i SPCDAI -poäng för Crohns sjukdom
Tidsram: Varje klinikbesök (baslinje genom uppföljning, upp till 3 år)
Det korta pediatriska Crohns sjukdomsaktivitetsindex (SPCDAI) är ett validerat verktyg för att bedöma sjukdomsaktivitet hos barn med Crohns sjukdom. Det är baserat på kliniska symtom, fysiska undersökningsresultat och laboratorievärden. Poäng sträcker sig från 0 till 90, med högre poäng som indikerar större sjukdomsaktivitet. Resultatet kommer att mätas som den genomsnittliga förändringen i SPCDAI-poäng från baslinje till uppföljning. T-poäng ≤15 indikerar remission,> 15-29 mild sjukdom och ≥30 indikerar måttlig till allvarlig sjukdom
Varje klinikbesök (baslinje genom uppföljning, upp till 3 år)
Förändring i pediatrisk ulcerös kolitaktivitetsindex (Pucai) poäng
Tidsram: Varje klinikbesök (baslinje genom uppföljning, upp till 3 år)
Pediatric Ulcerative Colitis Index (Pucai) är ett patientcentrerat, 6-artikelsätt som bedömer buksmärta, avföringsegenskaper och patientfunktion. Poäng som sträcker sig från 0 - 85 med högre poäng indikerar mer sjukdomsaktivitet. En snittpunkt på <10 indikerar remission, ≥10 till 34 mild sjukdom, ≥35-65 måttlig sjukdom och ≥65 allvarlig sjukdom. Svaret definieras som en minskning med ≥ 20 poäng.
Varje klinikbesök (baslinje genom uppföljning, upp till 3 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i fekal kalprotektinkoncentration (CD och UC)
Tidsram: 12 månader efter efter föreskriven medicinering för CD eller UC
Fekalt kalprotektin är en icke -invasiv biomarkör för tarminflammation. Avföringsprover kommer att samlas in vid baslinjen och uppföljningsbesök. Kalprotektinkoncentration mäts i mikrogram per gram (μg/g) avföring. Resultatet kommer att mätas som den genomsnittliga förändringen i fekal kalprotektin från baslinje till uppföljning. Högre värden indikerar större tarminflammation. En tröskel på <150 μg/g kommer att användas för att definiera remission.
12 månader efter efter föreskriven medicinering för CD eller UC
Antal deltagare som upplever biverkningar (CD och UC)
Tidsram: Efter medicinering administration och var tredje månad, upp till 3 år
Säkerhet kommer att bedömas genom att samla in och övervaka alla biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE). Biverkningar kommer att betygsättas enligt de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar (CTCAE), i förekommande fall. Resultatet kommer att sammanfattas som antalet deltagare som upplever AE/SAE i klass 2 eller högre.
Efter medicinering administration och var tredje månad, upp till 3 år
Andel deltagare som upplever biverkningar (CD och UC)
Tidsram: Efter medicinering administration och var tredje månad, upp till 3 år
Säkerhet kommer att bedömas genom att samla in och övervaka alla biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE). Biverkningar kommer att betygsättas enligt de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar (CTCAE), i förekommande fall. Resultatet kommer att sammanfattas som andelen deltagare som upplever AE/SAE i klass 2 eller högre.
Efter medicinering administration och var tredje månad, upp till 3 år
Utforskning av heterogenitet av behandlingseffekter (HTE) över kliniska undergrupper (CD och UC)
Tidsram: Baslinjen genom uppföljning i upp till 3 år
Heterogenitet av behandlingseffekter (HTE) kommer att utvärderas per baslinjefenotypfråga som kommer att köras mot Electronic Health Record (EHR) på platser. Behandlingseffekter kommer att uppskattas inom varje undergrupp (CD och UC) och jämförs för att bedöma differentiella svarmönster. Denna analys är avsedd att identifiera variation i behandlingssvaret.
Baslinjen genom uppföljning i upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Samarbetspartners

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2025

Första postat (Faktisk)

30 september 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Annan identifierare: Duke University Health System IRB)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Deidentifierade individuella uppgifter som stöder resultaten kommer att delas från och med 9 till 36 månader efter publicering förutsatt att utredaren som föreslår att använda uppgifterna har godkännande från ett institutionellt granskningsnämnd (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) eller Research Ethics Board (REB), i tillämpliga fall och genomför ett dataanvändningsavtal med UNC.

Tidsram för IPD-delning

börjar 9 och fortsätter i 36 månader efter publiceringen

Kriterier för IPD Sharing Access

Utredare har godkänt IRB, IEC eller REB och ett genomförd dataanvändning/delningsavtal med UNC.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera