Compare - Doença Inflamatória Pediátrica (PIBD) (COMPARE)
Resultados Clínicos de Medicamentos Post Anti-TNF: Pesquisando Eficácia em IBD pediátrica
O objetivo do estudo é comparar a eficácia clínica e a segurança de medicamentos mais recentes da doença inflamatória intestinal (DII) em pacientes refratários de fator de necrose antitumoral (TNF) com DII pediátrica (PIBD). Refratário significa que não houve resposta clínica a medicamentos para o fator de necrose antitumoral (TNF) ou que, se houve uma resposta, não está mais presente. A principal questão que este estudo pretende responder é:
São os medicamentos mais recentes usados para tratar a DII igualmente segura e eficaz para o tratamento da DII em crianças.
Os participantes já tomarão esses medicamentos mais recentes, conforme designado pelo seu profissional de saúde. Os cuidados de participantes serão gerenciados pelo seu profissional de saúde regular como parte do atendimento usual (padrão) para aqueles com PIBD. Enquanto tomam esses medicamentos, os participantes serão solicitados a responder perguntas sobre seus sintomas e saúde periodicamente ao longo do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Compare é um estudo de coorte observacional e multicêntrico que inclui componentes prospectivos e retrospectivos e dois coortes populacionais de pacientes (CD) e colite ulcerosa (UC). O estudo recrutará pacientes pediátricos de DII iniciando biológicos não anti-TNF e pequenas moléculas aprovadas pela FDA para populações adultas. As análises principais em cada coorte comparam as duas classes mais usadas, com todos os agentes da IL-23 analisados como uma única classe. As comparações secundárias serão realizadas para quaisquer classes iniciadas por pelo menos 50 participantes. Os investigadores também realizarão um estudo de coorte retrospectivo usando dados de EHR extraídos dos locais participantes.
Os agentes da IL-23 podem ser qualquer um dos seguintes medicamentos:
- Vedolizumab (Nome comercial Entyvio ™)
- Ustekinumab (nome comercial Stelara ™)
- Risankizumab (nome comercial Skyrizi ™)
- Guselkumab (nome comercial Tremfya ™)
- Mirikizumab (nome comercial OMVOH ™)
- Tofacitinib (nome comercial XELJANZ ™)
- Upadacitinib (nome comercial rinvoq ™)
Enquanto tomam esses medicamentos, os participantes (ou proxies de pais/cuidadores) concluirão as pesquisas de resultados relatadas pelo paciente (profissionais) na linha de base, a cada 2 meses nos primeiros 12 meses e a cada 6 meses durante os 2º e 3º ano de acompanhamento. As pesquisas coletarão informações sobre a saúde e o bem-estar geral dos participantes enquanto tomam esses medicamentos.
O acompanhamento clínico ocorrerá no contexto de cuidados de rotina (por exemplo, visitas clínicas, encontros de telessaúde) por um mínimo de 1 ano e até 3 anos após a data do índice, independentemente de o participante permanecer no tratamento do índice. O estudo antecipa o acompanhamento relativamente padrão para cada participante, com base na melhor prática clínica, permitindo variações naturais.
O estudo coletará dados abstraídos dos gráficos médicos dos participantes inscritos. Os dados da linha de base, incluindo possíveis fatores de confusão descritos no Plano de Análise Estatística, serão coletados por sites após a inscrição dos participantes ou logo depois. Os dados de acompanhamento serão coletados com cada visita gastrointestinal (GI) ambulatorial, hospitalização, cirurgia, colonoscopia, teste de imagem (ressonância magnética, TC, ultrassom intestinal), teste de laboratório (a menos que capturado eletronicamente), mudança de medicamentos para DIB e eventos adversos.
Além disso, os dados estruturados do registro eletrônico de saúde (EHR) sobre participantes inscritos serão extraídos usando consultas automatizadas utilizando o Modelo de Dados Comuns do PCORNET® PCORNET (CDM) para suplementar os formulários de relatório de caso. A extração de dados de EHR incluirá valores laboratoriais, antropometria, departamento de emergência (ed) visitas (e códigos de diagnóstico), hospitalizações (e códigos de diagnóstico), prescrições antibióticas/antivirais, encontros de encontros e códigos de diagnóstico para eventos de interesse especial (por exemplo, infecções, malignidade, fragilidades e covas de sangue).
O estudo coletará e registrará eventos adversos dos participantes e seus cuidadores, bem como por consultas regulares de EHR usando o PCORNET® CDM.
Espera-se que a inscrição prospectiva leve aproximadamente 36 meses com um acompanhamento mínimo de 12 meses para cada participante (no máximo 36 meses).
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
- Número de telefone: 833-850-2848
- E-mail: COMPARE@dm.duke.edu
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Recrutamento
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Contato:
- Ajay Gulati, MD
- Número de telefone: 919-962-9900
- E-mail: ajay_gulati@med.unc.edu
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Recrutamento
- Atrium Health
-
Contato:
- Tiffany Linville, MD
- Número de telefone: 704-381-8800
- E-mail: pediatricresearch@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27701
- Recrutamento
- Duke Health System
-
Contato:
- Annette Babu
- Número de telefone: 919-681-8739
- E-mail: annette.babu@duke.edu
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15222
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
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Contato:
- Whitney Sunseri, MD
- Número de telefone: 412-692-5180
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade <18 anos na matrícula do estudo
- Diagnóstico de CD, UC ou IBD-U por critérios de diagnóstico padrão
- Não-resposta anterior ou perda de resposta a um ou mais agentes anti-TNF
- Planejando iniciar o tratamento com qualquer um dos seguintes agentes comparadores: vedolizumab (anticorpo α4β7 integrina), ustekinumab (anticorpo anti-IL-12/23), risankizumab, guselkumab ou mirikizumab, (il-23 inibidores), tibitinab (Jak inabiting (JAKIBIBINIB (JAKIBINIB (JAKIBINIB (JAKIBINIB (JAKIBIBINIB (JAKIBIBINIB (JAKIBIBINIB (IL-23). Biossimilares ou medicamentos genéricos para qualquer um dos itens acima também serão permitidos e manipulados/analisados de maneira idêntica aos criadores.
- Capacidade de fornecer consentimento da criança, se necessário, por diretrizes institucionais regulatórias ou locais, e o consentimento informado dos pais em inglês ou espanhol
Critérios de exclusão:
- Planeja mudar de atendimento para um centro diferente dentro de 1 ano
- Uso anterior de um agente comparador (ou seja, apenas pacientes que iniciam seu primeiro medicamento comparador como monoterapia após o anti-TNF serão elegíveis)
- Contra -indicação a qualquer um dos tratamentos sob investigação
- Pacientes com UC ou IBD-U que foram submetidos a colectomia
- Pacientes com ostomia atual
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Crianças com doença de Crohn (CD)
Pacientes com CD pediátricos iniciando biológicos não anti-TNF e pequenas moléculas que são aprovadas pela FDA para populações de adultos
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Crianças com colite ulcerosa (UC)
Pacientes com UC pediátricos iniciando biológicos não anti-TNF e pequenas moléculas aprovadas pela FDA para populações de adultos
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Análise de segurança retrospectiva
A coorte retrospectiva se concentrou na segurança a longo prazo de biológicos não anti-TNF e pequenas moléculas aprovadas pela FDA para populações adultas para CD e ou UC.
Os dados do registro eletrônico de saúde (EHR) (coorte retrospectiva) serão coletados em gráficos médicos e EHRs nas instituições participantes.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medida da doença de Crohn (CD) Impacto na vida cotidiana dos pacientes (Tummy CD)
Prazo: Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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O Paciente de CD da barriga Relatou Resultouce (PRO) foi desenvolvido e está passando por validação.
Para a nossa coorte de CD, coletaremos dados nos profissionais da Tummy-CD e do PROMIS IBD.
Se a TUMMME-CD for comprovada como um Pro confiável e válido no momento de nossa análise de dados, utilizaremos isso como nosso Pro Primário.
Caso contrário, confiaremos nos profissionais do PROMIS IBD.
A mudança será calculada como a diferença entre os escores de linha de base e pós-linha da linha, com pontuações mais altas refletindo maior gravidade dos sintomas.
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Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Medidas de Colite Ulcerativa (UC) Impacto na vida diária dos pacientes (barriga UC)
Prazo: Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Descrição: O resultado relatado pelo paciente com UC da barriga (PRO) é uma ferramenta de resultado relatada pelo paciente validada projetada para avaliar a carga de sintomas gastrointestinais em crianças e adolescentes com colite ulcerosa (UC).
A mudança será calculada como a diferença entre os escores de linha de base e pós-linha da linha, com pontuações mais altas refletindo maior gravidade dos sintomas.
As pontuações variam de 0 a 114 com valores mais altos, indicando maior carga de sintomas.
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Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Medida de sintoma de promes de doença intestinal irritável (DII)
Prazo: Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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A Escala de Sistemas de Informação de Medição de Medição de Medição de Resultados Relatada NIH (PROMIS) é um Pro específico para a doença.
A validação prévia da Medida PROMIS IBD demonstrou consistência interna aceitável (alfa de Cronbach de 0,74), bem como a validade de grupos discriminativos e conhecidos.
A pontuação dos sintomas da IBD da PROMIS foi padronizada de modo que uma pontuação T de 50 represente a pontuação mediana na população pediátrica de referência.
Os escores T variam de 40 a 80, com pontuações mais altas, indicando uma carga de sintomas mais alta e uma diferença clinicamente importante mínima (MCID) de 5. Não usaremos o PROMIS IBD para medida de UC
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Base, meses 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Mudança no desfecho pediátrico do Promis® relatado pelo paciente (Pro) Score de interferência da dor para a doença de Crohn e a colite ulcerosa (CD e UC)
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatado (PROMIS) relatado pelo paciente pediátrico avalia domínios relevantes para crianças e adolescentes com CD e UC e seu escore de dor relatado.
Os domínios de profissionais pediátricos promissores foram padronizados de modo que uma pontuação T de 50 represente a pontuação mediana na população pediátrica de referência, com pontuações mais altas, indicando maior carga de sintomas e diferença clinicamente importante (MCID) de 5.
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Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Mudança na pontuação de fadiga Pediatric Promis® para a doença de Crohn e colite ulcerosa (CD e UC)
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatado (PROMIS) relatado por pacientes pediátricos avalia domínios relevantes para crianças e adolescentes com CD e UC e seu escore de fadiga relatado.
Os domínios de profissionais pediátricos promissores foram padronizados de modo que uma pontuação T de 50 represente a pontuação mediana na população pediátrica de referência, com pontuações mais altas, indicando maior carga de sintomas e diferença clinicamente importante (MCID) de 5.
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Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Mudança na pontuação de ansiedade Pediatric Promis® para a doença de Crohn e colite ulcerosa (CD e UC)
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatado (PROMIS) relatado por pacientes pediátricos avalia domínios relevantes para crianças e adolescentes com CD e UC e seu escore de ansiedade relatada.
Os domínios de profissionais pediátricos promissores foram padronizados de modo que uma pontuação T de 50 represente a pontuação mediana na população pediátrica de referência, com pontuações mais altas, indicando maior carga de sintomas e diferença clinicamente importante (MCID) de 5.
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Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Mudança na pontuação de depressão Pediatric Promis® para a doença de Crohn e colite ulcerosa (CD e UC)
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatado (PROMIS) relatado pelo paciente pediátrico avalia domínios relevantes para crianças e adolescentes com CD e UC e seu escore de depressão relatado.
Os domínios de profissionais pediátricos promissores foram padronizados de modo que uma pontuação T de 50 represente a pontuação mediana na população pediátrica de referência, com pontuações mais altas, indicando maior carga de sintomas e diferença clinicamente importante (MCID) de 5.
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Linha de base, meses 6, 12, 18, 24, 30, 36
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Mudança na pontuação do SPCDAI para a doença de Crohn
Prazo: Cada visita clínica (linha de base até acompanhamento, até 3 anos)
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O curto Índice de Atividade da Doença Pediátrica de Crohn (SPCDAI) é uma ferramenta validada para avaliar a atividade da doença em crianças com doença de Crohn.
Baseia -se em sintomas clínicos, achados do exame físico e valores laboratoriais.
Os escores variam de 0 a 90, com pontuações mais altas indicando maior atividade da doença.
O resultado será medido como a mudança média na pontuação do SPCDAI da linha de base para o acompanhamento.
Os escores T ≤15 indicam remissão,> 15-29 doenças leves e ≥30 indicam doenças moderadas a graves
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Cada visita clínica (linha de base até acompanhamento, até 3 anos)
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Mudança no Índice de Atividade da Colite Pediátrica (PUCAI) Pontuação
Prazo: Cada visita clínica (linha de base até acompanhamento, até 3 anos)
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O índice de colite ulcerativa pediátrica (PUCAI) é uma medida de 6 itens centrada no paciente, avaliando a dor abdominal, as características das fezes e o funcionamento do paciente.
Pontuações variando de 0 a 85 com pontuações mais altas indicam mais atividade da doença.
Um ponto de corte <10 indica remissão, ≥10 a 34 doenças leves, ≥35-65 doenças moderadas e ≥65 doenças graves.
A resposta é definida como uma redução de ≥ 20 pontos.
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Cada visita clínica (linha de base até acompanhamento, até 3 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na concentração fecal de calprotectina (CD e UC)
Prazo: 12 meses depois de tomar medicação prescrita para CD ou UC
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A calprotectina fecal é um biomarcador não invasivo da inflamação intestinal.
As amostras de fezes serão coletadas nas visitas de linha de base e acompanhamento.
A concentração de calprotectina será medida em microgramas por grama (µg/g) de fezes.
O resultado será medido como a mudança média na calprotectina fecal da linha de base para o acompanhamento.
Valores mais altos indicam maior inflamação intestinal.
Um limiar <150 μg/g será usado para definir a remissão.
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12 meses depois de tomar medicação prescrita para CD ou UC
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Número de participantes experimentando eventos adversos (CD e UC)
Prazo: Após a administração de medicamentos e a cada 3 meses, até 3 anos
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A segurança será avaliada pela coleta e monitoramento de todos os eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs).
Os eventos adversos serão classificados de acordo com os critérios de terminologia comum para eventos adversos (CTCAE), quando aplicável.
O resultado será resumido como o número de participantes com AE/SAE do grau 2 ou superior.
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Após a administração de medicamentos e a cada 3 meses, até 3 anos
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Proporção de participantes sofrendo eventos adversos (CD e UC)
Prazo: Após a administração de medicamentos e a cada 3 meses, até 3 anos
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A segurança será avaliada pela coleta e monitoramento de todos os eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs).
Os eventos adversos serão classificados de acordo com os critérios de terminologia comum para eventos adversos (CTCAE), quando aplicável.
O resultado será resumido como a proporção de participantes com AE/SAE de grau 2 ou superior.
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Após a administração de medicamentos e a cada 3 meses, até 3 anos
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Exploração da heterogeneidade dos efeitos do tratamento (HTE) em subgrupos clínicos (CD e UC)
Prazo: Linha de base através da seguinte -up por até 3 anos
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A heterogeneidade dos efeitos do tratamento (HTE) será avaliada por consulta de fenótipo de linha de base que será executada contra o registro eletrônico de saúde (EHR) nos locais.
Os efeitos do tratamento serão estimados em cada subgrupo (CD e UC) e comparados para avaliar os padrões de resposta diferencial.
Esta análise pretende identificar a variabilidade na resposta ao tratamento.
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Linha de base através da seguinte -up por até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Crianças
- Pediatria
- Upadacitinibe
- Anti-TNF
- DII
- CD
- Tofacitinibe
- Duque
- Ustequinumabe
- UC
- Risanquizumabe
- Guselcumabe
- UNC
- Vedolizumabe
- Universidade da Carolina do Norte
- Resultados relatados pelo paciente (PROs)
- PCORI
- Coorte observacional
- Pesquisa de eficácia comparativa (CER)
- PCORnet
- Mirikizumabe
- Colite ulcerosa, pediátrica
- Doença inflamatória intestinal, pediátrica
- Pibd
- Antagonistas do fator de necrose tumoral
- Agente da IL-23
- Dcri
- Fator de necrose antitumoral (TNF) refratário
- COMPARAR
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 25-2019
- Pro00118431 (Outro identificador: Duke University Health System IRB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .