비교 - 소아 염증성 장 질환 (PIBD) (COMPARE)
항 -TNF 후 약물의 임상 결과 : 소아 IBD의 효과 연구
이 연구의 목적은 소아 IBD (PIBD)를 가진 항 종양 괴사 인자 (TNF) 내화 환자에서 새로운 염증성 장 질환 (IBD) 약물의 임상 효과 및 안전성을 비교하는 것입니다. 내화성은 항 종양 괴사 인자 (TNF) 약물에 대한 임상 반응이 없거나 반응이있는 경우 더 이상 존재하지 않음을 의미합니다. 이 연구가 대답하는 주요 질문은 다음과 같습니다.
IBD를 어린이의 IBD 치료에 안전하고 효과적으로 치료하는 데 사용되는 최신 약물입니다.
참가자들은 이미 정기 의료 서비스 제공자가 할당 한이 새로운 의약품을 복용 할 것입니다. 참가자의 치료는 PIBD를 가진 사람들을위한 일반적인 (표준) 치료의 일환으로 일반 의료 제공자가 관리합니다. 이러한 약물을 복용하는 동안 참가자들은 연구 과정에서 주기적으로 증상과 건강에 대한 질문에 답해야합니다.
연구 개요
상태
상세 설명
비교는 전향 적 및 후 향적 구성 요소와 2 개의 환자 집단 코호트 -Crohn 병 (CD) 및 궤양 성 대장염 (UC)을 포함하는 다중 센터 관찰 코호트 연구입니다. 이 연구는 비 안티 -TNF 생물 제제 및 성인 집단에 대해 FDA 승인을받은 소분자를 시작하는 소아 IBD 환자를 모집 할 것입니다. 각 코호트의 주요 분석은 가장 자주 사용되는 두 개의 클래스를 비교할 수 있으며 모든 IL-23 에이전트는 단일 클래스로 분석됩니다. 최소 50 명의 참가자가 시작한 모든 수업에 대해 2 차 비교가 수행됩니다. 연구자들은 또한 참여 사이트에서 추출한 EHR 데이터를 사용하여 후 향적 코호트 연구를 수행 할 것입니다.
IL-23 요원은 다음과 같은 약물 중 하나 일 수 있습니다.
- Vedolizumab (Trade Name Entyvio ™)
- Ustekinumab (Trade Name Stelara ™)
- Risankizumab (무역 명 Skyrizi ™)
- Guselkumab (Trade Name Tremfya ™)
- Mirikizumab (Trade Name Omvoh ™)
- Tofacitinib (무역 명 Xeljanz ™)
- Upadacitinib (상표 이름 Rinvoq ™)
이러한 약물을 복용하는 동안 참가자 (또는 부모/간병인 프록시)는 기준선에서 환자 보고서 결과 설문 조사 (PROS), 처음 12 개월 동안 2 개월마다, 2 년 및 3 년 동안 6 개월마다 2 개월마다 완료합니다. 설문 조사는 이러한 약물을 복용하면서 참가자의 일반적인 건강 및 복지에 대한 정보를 수집합니다.
임상 후속 조치는 참가자가 색인 처리에 남아 있는지 여부에 관계없이 인덱스 날짜 이후 최소 1 년 및 최대 3 년 동안 일상적인 치료 (예 : 클리닉 방문, 원격 건강 만남)의 맥락에서 발생합니다. 이 연구는 최상의 임상 실습을 기반으로 각 참가자에 대한 상대적으로 표준 추적 관찰을 예상하면서 자연 변화를 허용합니다.
이 연구는 등록 된 참가자의 의료 차트에서 추상화 된 데이터를 수집합니다. 통계 분석 계획에 설명 된 잠재적 혼란자를 포함한 기준 데이터는 참가자 등록시 또는 그 후 곧 사이트에서 수집됩니다. 후속 데이터는 각 외래 환자 위장 (GI) 방문, 입원, 수술, 대장 내시경 검사, 영상 검사 (MRI, CT, 장 초음파), 실험실 검사 (전자적으로 포착되지 않는 한), IBD 약물 변경 및 부작용으로 수집됩니다.
또한 등록 된 참가자에 대한 구조화 된 전자 건강 기록 (EHR) 데이터는 PCORNET® PCORNET Common Data Model (CDM)을 사용하여 사례 보고서 양식을 보충하기 위해 자동화 된 쿼리를 사용하여 추출됩니다. EHR 데이터 추출에는 실험실 값, 인류 측정, 응급실 방문 (및 진단 코드), 입원 (및 진단 코드), 항생제/항 바이러스 처방, 만남 날짜 및 특별 관심사 (예 : 감염, 악성, 혈전)에 대한 진단 코드가 포함됩니다.
이 연구는 PCORNET® CDM을 사용한 일반 EHR 쿼리뿐만 아니라 참가자와 간병인의 부작용을 수집하고 기록합니다.
예비 등록은 약 36 개월이 소요될 것으로 예상됩니다. 각 참가자의 최소 12 개월 (최대 36 개월).
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
- 전화번호: 833-850-2848
- 이메일: COMPARE@dm.duke.edu
연구 장소
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- 모병
- University of North Carolina at Chapel Hill
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연락하다:
- Ajay Gulati, MD
- 전화번호: 919-962-9900
- 이메일: ajay_gulati@med.unc.edu
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
- Atrium Health
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연락하다:
- Tiffany Linville, MD
- 전화번호: 704-381-8800
- 이메일: pediatricresearch@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, 미국, 27701
- 모병
- Duke Health System
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연락하다:
- Annette Babu
- 전화번호: 919-681-8739
- 이메일: annette.babu@duke.edu
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15222
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
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연락하다:
- Whitney Sunseri, MD
- 전화번호: 412-692-5180
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준 :
- 학습 등록시 18 세 <18 세
- 표준 진단 기준에 의한 CD, UC 또는 IBD-U의 진단
- 하나 이상의 항 -TNF 에이전트에 대한 사전 비 응답 또는 응답 손실
- Vedolizumab (α4β7 Integrin 항체), Ustekinumab (항 -IL-12/23 항체), Risankizumab, Guselkumab 또는 Mirikizumab, (IL-23 억제제), (IL-23 억제제), tofacitinib (Jak Inhibitor) 및 Upadacitinib (jakitinib) 및 Upadacitinib (Jakitinib). 위의 임의의 것에 대한 바이오시 밀러 또는 제네릭 의약품은 또한 창시자와 동일한 방식으로 허용되고 취급/분석됩니다.
- 규제 또는 지역 기관 지침에 필요한 경우 아동 동의를 제공하는 능력 및 영어 또는 스페인어로 부모의 사전 동의
제외 기준 :
- 1 년 이내에 다른 센터로 치료를 변경할 계획
- 비교 제제의 사전 사용 (즉, 항 -TNF 이후 단일 요법으로 첫 번째 비교기 약물을 시작하는 환자 만 자격이 있습니다)
- 조사중인 치료에 대한 금기
- Colectomy를 겪은 UC 또는 IBD-U 환자
- 현재의 절제술 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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크론 병이있는 어린이 (CD)
성인 집단에 대해 FDA로 승인 된 비 항 -TNF 생물학적 및 소분자를 시작하는 소아 CD 환자
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궤양 성 대장염이있는 어린이 (UC)
비 안티 -TNF 생물 제제 및 성인 집단에 대해 FDA 승인을받는 소 소아 UC 환자
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후 향적 안전 분석
후 향적 코호트는 CD 및 OR UC의 성인 집단에 대해 FDA로 승인 된 비 항 -TNF 생물학적 및 소분자의 장기 안전에 중점을 두었다.
전자 건강 기록 (EHR) 데이터 (후 향적 코호트)는 참여 기관의 의료 차트 및 EHR에서 수집됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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크론 병의 측정 (CD) 환자의 일상 생활에 미치는 영향 (Tummy CD)
기간: 기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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Tummy CD 환자는 결과 (PRO)가 개발되었으며 검증을 받고 있습니다.
우리의 CD 코호트의 경우, 우리는 배 CD와 Promis IBD 프로에 대한 데이터를 수집 할 것입니다.
Tummy-CD가 데이터 분석 시점에 신뢰할 수 있고 유효한 Pro로 입증 된 경우, 우리는 이것을 1 차 Pro로 사용합니다.
그렇지 않으면, 우리는 Promis IBD 프로에 의존 할 것입니다.
변화는 기준선과 기준선 점수의 차이로 계산되며, 더 높은 증상 심각도를 반영하는 점수가 높아집니다.
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기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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궤양 성 대장염 (UC)의 측정 환자의 일상 생활에 영향
기간: 기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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설명 : Tummy UC 환자보고 결과 (PRO)는 궤양 성 대장염 (UC)이있는 어린이 및 청소년의 위장 증상 부담을 평가하기 위해 설계된 검증 된 환자보고 결과 도구입니다.
변화는 기준선과 기준선 점수의 차이로 계산되며, 더 높은 증상 심각도를 반영하는 점수가 높아집니다.
점수는 0에서 114 사이이며 값이 높을수록 증상 부담이 높아집니다.
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기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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짜증나는 대장 질환의 약물 증상 (IBD)
기간: 기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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NIH 환자는보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS) 증상 척도는 질병 특이 적 프로입니다.
PROMIS IBD 측정의 사전 검증은 허용 가능한 내부 일관성 (Cronbach 's Alpha 0.74)과 차별적 및 알려진 그룹의 유효성을 보여 주었다.
PROMIS IBD 증상 점수는 T 점수 50이 기준 소아 IBD 모집단에서 중간 점수를 나타내도록 표준화되었습니다.
T 점수는 40에서 80 사이이며 점수가 높고 증상 부담이 높고 임상 적으로 중요한 차이 (MCID)가 5 점을 나타냅니다. 우리는 UC 측정에 Promis IBD를 사용하지 않을 것입니다.
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기준선, 2 개월, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
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소아 PROMIS® 환자보고 결과 (PRO) Crohn 's Disease 및 궤양 성 대장염 (CD 및 UC)의 통증 간섭 점수의 변화
기간: 기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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소아 환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)은 CD 및 UC 및보고 된 통증 점수를 가진 어린이 및 청소년과 관련된 도메인을 평가했습니다.
PROMIS 소아 프로 프로 도메인은 T 점수 50이 기준 소아 IBD 집단에서 중간 점수를 나타내도록 표준화되어 증상 부담이 높고 임상 적으로 중요한 차이 (5)를 나타냅니다.
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기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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크론 병 및 궤양 성 대장염에 대한 소아 Promis® 피로 점수의 변화 (CD 및 UC)
기간: 기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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소아 환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)은 CD 및 UC 및보고 된 피로 점수를 가진 어린이 및 청소년과 관련된 도메인을 평가했습니다.
PROMIS 소아 프로 프로 도메인은 T 점수 50이 기준 소아 IBD 집단에서 중간 점수를 나타내도록 표준화되어 증상 부담이 높고 임상 적으로 중요한 차이 (5)를 나타냅니다.
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기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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크론 병 및 궤양 성 대장염에 대한 소아 Promis® 불안 점수의 변화 (CD 및 UC)
기간: 기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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소아 환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)은 CD 및 UC 및보고 된 불안 점수를 가진 어린이 및 청소년과 관련된 도메인을 평가했습니다.
PROMIS 소아 프로 프로 도메인은 T 점수 50이 기준 소아 IBD 집단에서 중간 점수를 나타내도록 표준화되어 증상 부담이 높고 임상 적으로 중요한 차이 (5)를 나타냅니다.
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기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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크론 병 및 궤양 성 대장염에 대한 소아 Promis® 우울증 점수의 변화 (CD 및 UC)
기간: 기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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소아 환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)은 CD 및 UC 및보고 된 우울증 점수를 가진 어린이 및 청소년과 관련된 도메인을 평가했습니다.
PROMIS 소아 프로 프로 도메인은 T 점수 50이 기준 소아 IBD 집단에서 중간 점수를 나타내도록 표준화되어 증상 부담이 높고 임상 적으로 중요한 차이 (5)를 나타냅니다.
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기준선, 6 개월, 12, 18, 24, 30, 36
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크론 병에 대한 SPCDAI 점수의 변화
기간: 각 클리닉 방문 (후속 조치를 통한 기준선, 최대 3 년)
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짧은 소아 크론 병 활동 지수 (SPCDAI)는 크론 병이있는 어린이의 질병 활동을 평가하는 검증 된 도구입니다.
임상 증상, 신체 검사 결과 및 실험실 가치를 기반으로합니다.
점수는 0에서 90 사이이며, 점수가 높을수록 질병 활동이 더 높습니다.
결과는 기준선에서 후속 조치로의 SPCDAI 점수의 평균 변화로 측정됩니다.
t 점수 ≤15는 완화,> 15-29 경증 질환을 나타내고 ≥30은 중등도 내지 중증 질환을 나타냅니다.
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각 클리닉 방문 (후속 조치를 통한 기준선, 최대 3 년)
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소아 궤양 성 대장염 활동 지수 (PUCAI) 점수의 변화
기간: 각 클리닉 방문 (후속 조치를 통한 기준선, 최대 3 년)
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소아 궤양 성 대장염 지수 (PUCAI)는 복통, 대변 특성 및 환자 기능을 평가하는 환자 중심의 6 개 항목 측정입니다.
점수가 0-85 인 점수는 더 높은 점수로 더 많은 질병 활동을 나타냅니다.
<10의 컷 포인트는 완화, ≥10 내지 34 경증 질환, ≥35-65 중간 질환 및 ≥65 심각한 질병을 나타냅니다.
응답은 ≥ 20 점의 감소로 정의됩니다.
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각 클리닉 방문 (후속 조치를 통한 기준선, 최대 3 년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대변 칼 프로 테틴 농도의 변화 (CD 및 UC)
기간: CD 또는 UC에 처방 된 약물 복용 후 12 개월 후
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Fecal Calprotectin은 장 염증의 비 침습적 바이오 마커입니다.
대변 샘플은 기준선 및 후속 방문에서 수집됩니다.
칼 프로 테틴 농도는 대변의 그램 당 (µg/g) 당 마이크로 그램으로 측정 될 것이다.
결과는 기준선에서 추적 관찰로의 대변 칼 프로 테틴의 평균 변화로 측정 될 것입니다.
더 높은 값은 장 염증이 더 크다는 것을 나타냅니다.
<150 μg/g의 임계 값은 완화를 정의하는 데 사용됩니다.
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CD 또는 UC에 처방 된 약물 복용 후 12 개월 후
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부작용을 경험하는 참가자 수 (CD 및 UC)
기간: 약물 투여 후 및 3 개월마다, 최대 3 년
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안전은 모든 부작용 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)을 수집하고 모니터링하여 평가됩니다.
부작용은 해당되는 경우 부작용에 대한 일반적인 용어 기준 (CTCAE)에 따라 등급이 매겨집니다.
결과는 2 학년 이상의 AE/SAE를 경험하는 참가자의 수로 요약됩니다.
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약물 투여 후 및 3 개월마다, 최대 3 년
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부작용을 경험하는 참가자의 비율 (CD 및 UC)
기간: 약물 투여 후 및 3 개월마다, 최대 3 년
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안전은 모든 부작용 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)을 수집하고 모니터링하여 평가됩니다.
부작용은 해당되는 경우 부작용에 대한 일반적인 용어 기준 (CTCAE)에 따라 등급이 매겨집니다.
결과는 2 학년 이상의 AE/SAE를 경험하는 참가자의 비율로 요약 될 것입니다.
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약물 투여 후 및 3 개월마다, 최대 3 년
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임상 하위 그룹 (CD 및 UC)에 걸친 치료 효과의 이질성 (HTE)의 탐색
기간: 최대 3 년 동안 추종자를 통한 기준선
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처리 효과 (HTE)의 이질성은 현장의 전자 건강 기록 (EHR)에 대해 실행될 기준 표현형 쿼리 당 평가 될 것입니다.
처리 효과는 각 하위 군 (CD 및 UC) 내에서 추정되고 차등 응답 패턴을 평가하는 데 비교됩니다.
이 분석은 치료 반응의 가변성을 식별하기위한 것입니다.
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최대 3 년 동안 추종자를 통한 기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- 25-2019
- Pro00118431 (기타 식별자: Duke University Health System IRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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