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デュシェンヌ筋ジストロフィー患者におけるWVE-N531のオープンラベル拡張研究

2026年3月4日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

WVE-N531の別の研究に参加したデュシェンヌ筋ジストロフィー患者における長期の安全性、忍容性、薬物動態、およびWVE-N531の有効性を調査するためのオープンラベル拡張研究

これは、WVE-N531の別の研究に参加したDMD患者の静脈内（IV）WVE-N531の潜在的な探索バイオマーカー（S）の潜在的な探索バイオマーカーを通じて、長期の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および薬力学（PD）を評価するための第2相オープンラベル拡張（OLE）研究です。 すべての患者は、WVE-N531の以前の研究から転がっています。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究には、世界中で計画および進行中のWVE-N531研究から最大175人の患者が含まれます。 すべての患者は、96週目まで、4週間（Q4W）ごとに10 mg/kg WVE-N531 IVを受け続けます。 安全性監視は、最終用量の約11か月間発生します。 この研究の主な目的は、WVE-N531の長期的な安全性と忍容性を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

175

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
    • Oxford
      • Headington、Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • ヨルダン
      • Amman、ヨルダン
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman、ヨルダン
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. WVE-N531の以前の研究に参加し、WVE-N531または前回の用量または早期中止訪問以降の一般的な健康の有意な臨床的劣化により、著しい毒性を経験していません。
  2. 注意：前の研究の最後の投与とこの研究のFDの間に31日を超えるギャップがある場合、その症例について治験責任医師とメディカルモニターの間で話し合う必要があります。

除外基準：

  1. 調査員の判断において、WVE-N531を受け取るか、研究への参加を妨害する患者の潜在的な安全性に影響を与えるDMD以外の、以前のWVE-N531研究への参加中または後の臨床的に重要な医療所見または変化。
  2. 合法性に関係なく、FDの2か月以内に、および/または研究期間中にそのような使用を控えることを嫌がらない、合法性に関係なく、レクリエーション物質の使用（処方カンナビノイドを含む）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：WVE-N531
薬：WVE-N531
WVE-N531 はアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
次のパラメーターで評価されている治療関連の有害事象の参加者の数：
時間枠：時間枠：第0週から96週目
  • 身長と体重を含む完全な身体検査
  • バイタルサイン（血圧、温度、脈動による）
  • 安全性臨床検査（全血球数、尿検査、臨床化学を含む）
  • ECG（12-リードシングルトレース）
  • エコー（左心室駆出率を含む）
  • 肺機能検査（ピーク流量、咳のピーク流、強制能力、最大吸気圧力を含む）
時間枠：第0週から96週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (バージョン 2.0) 複合スコア。各項目は次の 3 点スケールを使用して評価されます。
時間枠：ベースライン 0 週目から 96 週目まで
  • 立つ時間（秒で測定）
  • 10メートルの散歩/走行（秒で測定）タイミング
  • 4段昇降時間（4段を秒単位で登る時間を計測）
ベースライン 0 週目から 96 週目まで
上肢のパフォーマンス（PUL）（バージョン2.0）（高レベルの肩の寸法の合計スコアとスコアで測定、中レベルの肘の寸法、遠位手首、手節）
時間枠：ベースライン週0から96週目
ベースライン週0から96週目
Stride Velocity 95th Centile（SV95C）（3週間連続で収集）
時間枠：ベースライン週0から96週目
ベースライン週0から96週目
上肢の近位強度（キログラムで測定されたハンドヘルドmyメーターで評価）
時間枠：ベースライン週0から96週目
ベースライン週0から96週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Wave Life Sciences Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月28日

一次修了 (推定)

2029年3月1日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2025年8月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年10月3日

最初の投稿 (実際)

2025年10月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月4日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WVE-N531-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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