Open-label uitbreidingstudie van WVE-N531 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie
4 maart 2026 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.
Een open-label uitbreidingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van WVE-N531 te onderzoeken bij patiënten met Duchenne spierdystrofie die deelnamen aan een andere studie van WVE-N531
Dit is een fase 2 open-label extensieonderzoek (OLE) om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en de farmacodynamiek (PD) op lange termijn te evalueren via potentiële verkennende biomarker(s) van intraveneus (IV) WVE-N531 bij patiënten met DMD die hebben deelgenomen aan een ander onderzoek naar WVE-N531.
Alle patiënten zullen zijn overgestapt van een eerdere studie met WVE-N531.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal maximaal 175 patiënten uit geplande en lopende WVE-N531-onderzoeken wereldwijd omvatten.
Alle patiënten blijven om de 4 weken (Q4W) 10 mg/kg WVE-N531 IV ontvangen tot week 96.
Veiligheidsbewaking zal ongeveer 11 maanden na de laatste dosis plaatsvinden.
Het primaire doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van WVE-N531 te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
175
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amman, Jordanië
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
Amman, Jordanië
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
-
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Nam deel aan een voorafgaande studie van WVE-N531 en heeft geen significante toxiciteiten ervaren als gevolg van WVE-N531 of significante klinische achteruitgang van de algemene gezondheid sinds de laatste dosis of vroege stopzetting.
- Merk op: als er een kloof van meer dan 31 dagen zal zijn tussen de laatste dosis over de eerdere studie en de FD in deze studie, moet de zaak worden besproken tussen de onderzoeker en de medische monitor.
Uitsluitingscriteria:
- Elke klinisch significante medische bevinding of verandering tijdens of na deelname aan het eerdere WVE-N531-onderzoek, anders dan DMD, dat naar het oordeel van de onderzoeker de potentiële veiligheid van de patiënt zou beïnvloeden om WVE-N531 te ontvangen of de deelname aan het onderzoek te verstoren.
- Elk recreatief gebruik van middelen (inclusief voorgeschreven cannabinoïden), met uitzondering van alcohol en nicotine, ongeacht de wettigheid, binnen 2 maanden voorafgaand aan FD en/of niet bereid om te onthouden van dergelijk gebruik voor de duur van de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: WVE-N531
|
WVE-N531 is een antisense-oligonucleotide (ASO)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door de volgende parameters:
Tijdsspanne: Tijdsbestek: week 0 tot en met week 96
|
|
Tijdsbestek: week 0 tot en met week 96
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versie 2.0) Samengestelde score, elk item beoordeeld met behulp van een 3 -puntsschaal, inclusief:
Tijdsspanne: Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
|
Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
|
Prestaties van het bovenste ledemaat (PUL) (versie 2.0) (gemeten met totale score en score van hoog niveau schouderafmeting, elleboogdimensie op middenniveau, distale pols en handdimensie)
Tijdsspanne: Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
|
|
Stride Velocity 95th Centile (SV95C) (verzameld in 3 opeenvolgende weken)
Tijdsspanne: Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
|
|
Proximale kracht van de bovenste ledematen (beoordeeld met een draagbare myometer, gemeten in kilogram)
Tijdsspanne: Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
Bij aanvangweek 0 tot en met week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 december 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 oktober 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 oktober 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- WVE-N531-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .