Расширение открытой маркировки WVE-N531 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
4 марта 2026 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.
Расширение открытой марки для изучения долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности WVE-N531 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые участвовали в другом исследовании WVE-N531
Это исследование фазы 2 разгибания (OLE) для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики (PD) посредством потенциального исследовательского биомаркера (S) внутривенного (IV) WVE-N531 у пациентов с DMD, которые участвовали в другом исследовании WVENOUS (IV) WVE-N531.
Все пациенты будут перевернуться из предыдущего исследования WVE-N531.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В исследование примут участие до 175 пациентов из запланированных и текущих исследований WVE-N531 по всему миру.
Все пациенты будут продолжать получать 10 мг/кг WVE-N531 внутривенно каждые 4 недели (Q4W) до 96-й недели.
Мониторинг безопасности будет осуществляться в течение примерно 11 месяцев после приема последней дозы.
Основная цель исследования — оценить долгосрочную безопасность и переносимость WVE-N531.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
175
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amman, Иордания
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
Amman, Иордания
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
-
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участвовал в предыдущем исследовании WVE-N531 и не испытывал каких-либо значительных токсических эффектов, вызванных WVE-N531, или значительного клинического ухудшения общего состояния здоровья с момента приема последней дозы или визита для досрочного прекращения приема.
- Следует отметить: если между последней дозой в предыдущем исследовании и FD будет более 31-дневного разрыва, и FD следует обсуждать случай, между исследователем и медицинским монитором следует обсудить случай.
Критерии исключения:
- Любые клинически значимые медицинские выводы или изменения во время или после участия в предыдущем исследовании WVE-N531, кроме DMD, которое, по суждению исследователя, повлияет на потенциальную безопасность пациента, чтобы получить WVE-N531 или вмешиваться в участие в исследовании.
- Любое развлекательное употребление психоактивных веществ (включая предписанные каннабиноиды), за исключением алкоголя и никотина, независимо от законности, в течение 2 месяцев до FD и/или не желая воздерживаться от такого использования в течение всего исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ВВЭ-N531
|
WVE-N531 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, оцениваемое по следующим параметрам:
Временное ограничение: Временные рамки: неделя с 0 до недели 96
|
|
Временные рамки: неделя с 0 до недели 96
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Амбулаторная оценка North Star (NSAA) (версия 2.0) Композитная оценка, каждый предмет оценивается с использованием 3 -балльной шкалы, включая:
Временное ограничение: На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
|
На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
|
Функциональность верхней конечности (PUL) (версия 2.0) (измеряется по общему баллу и баллам высокого уровня плеча, среднего уровня локтя, дистального запястья и размера кисти)
Временное ограничение: На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
|
|
Скорость шага, 95-й центиль (SV95C) (сбор в течение 3 недель подряд)
Временное ограничение: Исходно с 0-й по 96-ю неделю.
|
Исходно с 0-й по 96-ю неделю.
|
|
|
Проксимальная сила верхних конечностей (оценивается портативным миометром, измеряется в килограммах)
Временное ограничение: На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
На базовой неделе с 0 по неделю 96
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 октября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 октября 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-N531-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .