Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie med åpen label av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

4. mars 2026 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En åpen utvidelsesstudie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekt av WVE-N531 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som deltok i en annen studie av WVE-N531

Dette er en fase 2 åpen extension (OLE) -studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk (PD) gjennom potensielle undersøkende biomarkør (er) av intravenøs (IV) WVE-N531 hos pasienter med DMD som deltok i en annen studie av WVE-N-N-N531. Alle pasienter vil ha rullet over fra en tidligere studie av WVE-N531.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil omfatte opptil 175 pasienter fra planlagte og pågående WVE-N531-studier globalt. Alle pasienter vil fortsette å motta 10 mg/kg WVE-N531 IV hver fjerde uke (Q4W), gjennom uke 96. Sikkerhetsovervåking vil skje i omtrent 11 måneder etter den endelige dosen. Hovedmålet med studien er å evaluere langsiktig sikkerhet og toleranse av WVE-N531.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

175

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordan
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Storbritannia
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltatt i en tidligere studie av WVE-N531 og har ikke opplevd noen signifikante toksisiteter på grunn av WVE-N531 eller betydelig klinisk forverring av generell helse siden forrige dose eller tidlig avsluttet besøk.
  2. Merk: Hvis det vil være et større enn 31-dagers gap mellom den siste dosen på den forrige studien og FD på denne studien, bør saken diskuteres mellom etterforskeren og medisinsk skjerm.

Eksklusjonskriterier:

  1. Ethvert klinisk signifikant medisinsk funn eller endring under eller etter deltakelse i den tidligere WVE-N531-studien, annet enn DMD som etter etterforskerens dom vil påvirke pasientens potensielle sikkerhet for å motta WVE-N531 eller forstyrre deltakelsen i studien.
  2. Eventuell bruk av rekreasjon stoff (inkludert foreskrevne cannabinoider), med unntak av alkohol og nikotin, uavhengig av lovlighet, innen 2 måneder før FD og/eller uvillig til å avstå fra slik bruk i løpet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: WVE-N531
Legemiddel: WVE-N531
WVE-N531 er et antisense-oligonukleotid (ASO)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av følgende parametere:
Tidsramme: Tidsramme: Uke 0 til uke 96
  • Fullstendig fysisk undersøkelse, inkludert høyde og vekt
  • Vitale tegn (via blodtrykk, temperatur og puls)
  • Sikkerhetslaboratorietester (inkludert komplett telling av blodceller, urinalyse og klinisk kjemi)
  • EKG (12- LEDE SING SPØRING)
  • Ekko (inkludert utkastingsfraksjon fra venstre ventrikkel)
  • Lungefunksjonstester (inkludert toppstrømningshastighet, hoste toppstrøm, tvungen vital kapasitet og maksimalt inspirasjonstrykk)
Tidsramme: Uke 0 til uke 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versjon 2.0) sammensatt poengsum, hvert element vurdert ved hjelp av en 3 -punkts skala, inkludert:
Tidsramme: På Baseline Week 0 til uke 96
  • Tid til å stå (målt i sekunder)
  • Tidsbestemt 10-meters gange/løp (målt på sekunder)
  • Fire-trailer klatringstid (målt i tide til å klatre opp 4 trapper på sekunder)
På Baseline Week 0 til uke 96
Ytelsen til øvre lem (PUL) (versjon 2.0) (målt etter total score og poengsum for høynivå skulderdimensjon, mellomnivå albuedimensjon, distalt håndledd og hånddimensjon)
Tidsramme: På Baseline Week 0 til uke 96
På Baseline Week 0 til uke 96
Stridehastighet 95. centile (SV95C) (samlet i 3 uker på rad)
Tidsramme: På Baseline Week 0 til uke 96
På Baseline Week 0 til uke 96
Øvre lem proksimal styrke (vurdert med håndholdt myometer målt i kilo)
Tidsramme: På Baseline Week 0 til uke 96
På Baseline Week 0 til uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-N531-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere