Estudo de extensão aberto de WVE-N531 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
4 de março de 2026 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Um estudo de extensão de etiqueta aberta para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia de longo prazo de WVE-N531 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne que participaram de outro estudo da WVE-N531
Este é um estudo de extensão aberto (OLE) de Fase 2 para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica (PD) por meio de potenciais biomarcadores exploratórios de WVE-N531 intravenoso (IV) em pacientes com DMD que participaram de outro estudo de WVE-N531.
Todos os pacientes terão passado de um estudo anterior do WVE-N531.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo incluirá até 175 pacientes de estudos planejados e contínuos de WVE-N531 em todo o mundo.
Todos os pacientes continuarão a receber 10 mg/kg WVE-N531 IV a cada 4 semanas (Q4W), até a semana 96.
O monitoramento de segurança ocorrerá por aproximadamente 11 meses após a dose final.
O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do WVE-N531.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
175
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Amman, Jordânia
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
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Amman, Jordânia
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
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Oxford
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Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participou de um estudo anterior do WVE-N531 e não experimentou toxicidades significativas devido ao WVE-N531 ou à deterioração clínica significativa da saúde geral desde a última dose ou visita precoce da descontinuação.
- Nota: Se houver uma lacuna superior a 31 dias entre a última dose no estudo anterior e a DF neste estudo, o caso deverá ser discutido entre o investigador e o monitor médico.
Critérios de exclusão:
- Qualquer achado ou alteração médica clinicamente significativa durante ou após a participação no estudo anterior do WVE-N531, exceto DMD que, no julgamento do investigador, afetaria a segurança potencial do paciente para receber WVE-N531 ou interferir na participação no estudo.
- Qualquer uso de substâncias recreativas (incluindo canabinóides prescritos), com exceção do álcool e da nicotina, independentemente da legalidade, dentro de 2 meses antes da DF e/ou não querendo abster -se de esse uso durante a duração do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: WVE-N531
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WVE-N531 é um oligonucleotídeo antisense (ASO)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelos seguintes parâmetros:
Prazo: Prazo: Semana 0 a semana 96
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Prazo: Semana 0 a semana 96
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação Ambulatorial do Norte (NSAA) (versão 2.0) Pontuação composta, cada item avaliado usando uma escala de 3 pontos, incluindo:
Prazo: Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Desempenho do Membro Superior (PUL) (Versão 2.0) (medido pela pontuação total e pontuação da dimensão do ombro de alto nível, Dimensão do Cotovelo de Nível Médio, Dimensão Distal do Punho e da Mão)
Prazo: Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Velocidade do STRIDE 95º centil (SV95C) (coletado em 3 semanas consecutivas)
Prazo: Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Resistência proximal do membro superior (avaliado pelo meu myômetro portátil medido em quilogramas)
Prazo: Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Na semana de linha de base 0 a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2025
Primeira postagem (Real)
7 de outubro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de março de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- WVE-N531-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .