Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-N531: n avoimen laajennustutkimus potilailla, joilla on Duchenne-lihasdystrofia

keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-N531: n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja tehokkuuden tutkimiseksi avoimessa laajennustutkimuksessa Duchennen lihasdystrofian potilailla, jotka osallistuivat toiseen WVE-N531-tutkimukseen

Tämä on vaiheen 2 avoimen laajennus (OLE) -tutkimus pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan (PD) arvioimiseksi potentiaalisella tutkittavalla biomarkkerilla (suonensisäisen WVE-N531: n WVE-N531-potilailla, jotka osallistuivat toiseen WVE-N531: n tutkimukseen. Kaikki potilaat ovat kääntyneet aiemmasta WVE-N531-tutkimuksesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen sisältyy jopa 175 potilasta suunnitellusta ja meneillään olevista WVE-N531-tutkimuksista maailmanlaajuisesti. Kaikki potilaat saavat edelleen 10 mg/kg WVE-N531 IV 4 viikon välein (Q4W), viikolla 96. Turvallisuuden seuranta tapahtuu noin 11 kuukauden ajan lopullisen annoksen jälkeen. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida WVE-N531: n pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

175

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordania
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistunut aiempaan WVE-N531-tutkimukseen eikä ole kokenut merkittäviä toksisuuksia WVE-N531: stä tai yleisen terveyden merkittävän kliinisen heikkenemisen vuoksi viimeisen annoksen tai varhaisen lopettamisvierailun jälkeen.
  2. Huomaa: Jos viimeisen tutkimuksen viimeisen annoksen ja tämän tutkimuksen FD: n välillä on yli 31 päivän aukko, tapaus on keskusteltava tutkijan ja lääketieteellisen näytön välillä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki kliinisesti merkittävät lääketieteelliset havainnot tai muutokset osallistumisen aikana tai sen jälkeen aiemman WVE-N531-tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta DMD: tä, että tutkijan arvioinnissa vaikuttaisi potilaan mahdollinen turvallisuus saada WVE-N531 tai häiritä tutkimuksen osallistumista.
  2. Mahdolliset virkistysaineiden käyttö (mukaan lukien määrätyt kannabinoidit) alkoholia ja nikotiinia lukuun ottamatta laillisuudesta riippumatta 2 kuukautta ennen FD: tä ja/tai haluttomasti pidättäytyä tällaisesta käytöstä tutkimuksen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-N531
Lääke: WVE-N531
WVE-N531 on antisense-oligonukleotidi (ASO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia seuraavien parametrien arvioimilla:
Aikaikkuna: Aikataulu: Viikko 0 - viikko 96
  • Täydellinen fyysinen tutkimus, mukaan lukien korkeus ja paino
  • Elintärkeät merkit (verenpaineen, lämpötilan ja pulssin kautta)
  • Turvallisuuslaboratoriotestit (mukaan lukien täydelliset verisolujen määrä, virtsa -analyysi ja kliininen kemia)
  • EKG (12-lyijy yksittäinen jäljitys)
  • ECHO (mukaan lukien vasemman kammion ejektiofraktio)
  • Keuhkojen toiminnan testit (mukaan lukien huippun virtausnopeus, yskäpiikkivirta, pakotettu elintärkeä kapasiteetti ja maksimaalinen inspiroiva paine)
Aikataulu: Viikko 0 - viikko 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
North Star Ambulanor Assessment (NSAA) (versio 2.0) komposiittipiste, jokainen esine arvioidaan 3 pisteen asteikolla, mukaan lukien:
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
  • Aika seistä (mitattu sekunteina)
  • Ajoitettu 10 metrin kävelymatka/ajo (mitattu sekunteina)
  • Neljän portaiden nousuaika (mitattuna ajoissa kiivetä 4 portaita sekunneissa)
Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Yläraajan (Pul) (versio 2.0) suorituskyky (mitattu korkean tason olkapään mitat, keskitason kyynärpään mitat, distaalinen ranne ja käden mitat).
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Askelopeus 95. sentti (SV95C) (kerätty 3 peräkkäisenä viikossa)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Yläraajojen proksimaalinen lujuus (arvioitu kädessä pidettävällä myometrillä mitattuna kilogrammoina)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96
Lähtötilanteessa viikko 0 - viikko 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 28. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. elokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. lokakuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. lokakuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-N531-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa