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WVE-N531 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签延伸研究

2026年3月4日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

一项开放标签延伸研究，旨在调查 WVE-N531 对参与另一项 WVE-N531 研究的杜氏肌营养不良症患者的长期安全性、耐受性、药代动力学和疗效

这是一项2阶段开放标签扩展（OLE）研究，可通过静脉内（IV）WVE-N531的潜在探索性生物标志物（S）评估参与WVE-N531的另一项研究的DMD患者的长期安全性，耐受性，功效，药代动力学（PD）（PD）。 所有患者都将从先前对WVE-N531的研究中卷起。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将包括全球计划和正在进行的WVE-N531研究的175名患者。 在第96周，所有患者将继续每4周（Q4W）接受10 mg/kg WVE-N531 IV（Q4W）。 最终剂量后大约11个月进行安全监测。 该研究的主要目的是评估WVE-N531的长期安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

175

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 约旦
      • Amman、约旦
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman、约旦
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • 英国
    • Oxford
      • Headington、Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 自WVE-N531或自上次剂量或早期终止访问以来，由于WVE-N531或严重的一般健康临床恶化而没有经历过任何明显的毒性。
  2. 值得注意的是：如果先前研究的最后剂量与本研究的 FD 之间存在超过 31 天的差距，则研究者和医疗监察员应讨论该病例。

排除标准：

  1. 除DMD以外，在参与先前的WVE-N531研究期间或之后，任何具有临床意义的医学发现或变化，在研究人员的判断下，将影响患者接受WVE-N531的潜在安全性或干扰参与研究。
  2. 任何休闲药物使用（包括规定的大麻素），除了酒精和尼古丁（不论合法性如何），在FD前2个月内和/或不愿意在研究期间不愿使用这种使用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：WVE-N531
药品：WVE-N531
WVE-N531 是一种反义寡核苷酸 (ASO)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过以下参数评估的患有治疗相关不良事件的参与者数量：
大体时间：时间范围：第0周至第96周
  • 完整的体格检查，包括身高和体重
  • 生命体征（通过血压，温度和脉搏）
  • 安全实验室测试（包括完整的血细胞计数，尿液分析和临床化学）
  • 心电图（12-铅单个跟踪）
  • 回声（包括左心室射血分数）
  • 肺功能测试（包括峰值流量，咳嗽峰流，强迫生命力和最大灵感压力）
时间范围：第0周至第96周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
北极星动态评估（NSAA）（2.0 版）综合评分，每个项目采用 3 分制进行评估，包括：
大体时间：在基线周第0周至第96周
  • 站立时间（以秒为单位）
  • 定时10米步/跑（以秒为单位）
  • 四台攀登时间（以秒为单位爬上4个楼梯的时间）
在基线周第0周至第96周
上肢（PUL）（版本2.0）的性能（通过高水平的肩部尺寸，中级肘部尺寸，远端手腕和手部尺寸来衡量）
大体时间：在基线周第0周至第96周
在基线周第0周至第96周
步幅速度95世纪（SV95C）（连续3周内收集）
大体时间：在基线周第0周至第96周
在基线周第0周至第96周
上肢近端强度（通过以千克测量的手持式肌表评估）
大体时间：在基线周第0周至第96周
在基线周第0周至第96周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Wave Life Sciences Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月28日

初级完成 (估计的)

2029年3月1日

研究完成 (估计的)

2029年3月1日

研究注册日期

首次提交

2025年8月14日

首先提交符合 QC 标准的

2025年10月3日

首次发布 (实际的)

2025年10月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月4日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WVE-N531-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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