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Studio di estensione in aperto di WVE-N531 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

4 marzo 2026 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di estensione in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia a lungo termine di WVE-N531 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno partecipato a un altro studio di WVE-N531

Questo è uno studio di estensione di etichetta aperta (OLE) di Fase 2 per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica (PD) attraverso potenziali biomarcatori esplorativi di WVE-N531 per via endovenosa (IV) nei pazienti con DMD che hanno partecipato a un altro studio di WVE-N531. Tutti i pazienti si sono ribaltati da un precedente studio di WVE-N531.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio includerà fino a 175 pazienti da studi WVE-N531 pianificati e in corso a livello globale. Tutti i pazienti continueranno a ricevere 10 mg/kg WVE-N531 IV ogni 4 settimane (Q4W), fino alla settimana 96. Il monitoraggio della sicurezza avverrà per circa 11 mesi dopo la dose finale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di WVE-N531.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

175

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giordania
      • Amman, Giordania
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Giordania
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Regno Unito
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Ha partecipato a uno studio precedente di WVE-N531 e non ha sperimentato tossicità significative dovute a WVE-N531 o significativo deterioramento clinico della salute generale dall'ultima dose o visita di interruzione precoce.
  2. Da notare: se ci sarà un divario maggiore di 31 giorni tra l'ultima dose nello studio precedente e la FD in questo studio, il caso dovrebbe essere discusso tra l'investigatore e il monitor medico.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi risultato o cambiamento medico clinicamente significativo durante o dopo la partecipazione allo studio WVE-N531 precedente, diverso dal DMD che, nel giudizio dell'investigatore, influirebbe sulla potenziale sicurezza del paziente a ricevere WVE-N531 o interferiremo con la partecipazione allo studio.
  2. Qualsiasi uso di sostanze ricreative (compresi i cannabinoidi prescritti), ad eccezione dell'alcol e della nicotina, indipendentemente dalla legalità, entro 2 mesi prima di FD e/o non disposto ad astenersi da tale uso per la durata dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: WVE-N531
Droga: WVE-N531
WVE-N531 è un oligonucleotide antisenso (ASO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi relativi al trattamento come valutato dai seguenti parametri:
Lasso di tempo: Lasso di tempo: Settimana da 0 alla settimana 96
  • Esame fisico completo, tra cui altezza e peso
  • Segni vitali (tramite pressione sanguigna, temperatura e impulso)
  • Test di laboratorio di sicurezza (compresa la conta delle cellule del sangue completa, l'analisi delle urine e la chimica clinica)
  • ECG (12- tracing singolo di piombo)
  • Eco (compresa la frazione di eiezione ventricolare sinistra)
  • Test della funzione polmonare (compresi la portata del picco, il flusso di picco della tosse, la capacità vitale forzata e la massima pressione inspiratoria)
Lasso di tempo: Settimana da 0 alla settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (versione 2.0) Punte composito, ogni elemento valutato utilizzando una scala di 3 punti, tra cui:
Lasso di tempo: Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
  • Tempo per stare in piedi (misurato in secondi)
  • Cammina/corsa a tempo di 10 metri (misurato in secondi)
  • Tempo di scalata a quattro scale (misurato in tempo per salire su 4 scale in pochi secondi)
Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) (misurato per punteggio totale e punteggio di dimensione della spalla di alto livello, dimensione del gomito di livello medio, polso distale e dimensione della mano)
Lasso di tempo: Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Velocità di Stride 95 ° centesimo (SV95C) (raccolta in 3 settimane consecutive)
Lasso di tempo: Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Resistenza prossimale dell'arto superiore (valutata mediante myometer portatile misurata in chilogrammi)
Lasso di tempo: Alla settimana di base da 0 alla settimana 96
Alla settimana di base da 0 alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-N531-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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