Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzenia w otwartym znaczeniu WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Badanie rozszerzenia otwartego w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne, którzy uczestniczyli w innym badaniu WVE-N531

Jest to badanie rozszerzenia otwartego znaku fazy 2 (OLE) w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki (PD) poprzez potencjalny biomarker (-ów) dożylnego (IV) WVE-N531 u pacjentów z DMD, którzy uczestniczyli w innym badaniu WVE-N531. Wszyscy pacjenci zostaną przetoczone z poprzedniego badania WVE-N531.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie do 175 pacjentów z planowanych i trwających badań WVE-N531 na całym świecie. Wszyscy pacjenci będą nadal otrzymywać 10 mg/kg Wve-N531 IV co 4 tygodnie (Q4W), do 96 tygodnia. Monitorowanie bezpieczeństwa nastąpi przez około 11 miesięcy po ostatecznej dawce. Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji WVE-N531.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

175

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordania
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestniczył we wcześniejszym badaniu WVE-N531 i nie doświadczył żadnych znaczących toksyczności z powodu WVE-N531 lub znaczącego pogorszenia ogólnego stanu zdrowia od ostatniej dawki lub wczesnej wizyty zaprzestania.
  2. Uwaga: jeśli nastąpi ponad 31-dniowa różnica między ostatnią dawką w poprzednim badaniu a FD w tym badaniu, sprawa należy omówić między badaczem a monitorem medycznym.

Kryteria wykluczenia:

  1. Wszelkie klinicznie istotne ustalenia medyczne lub zmiany w trakcie lub po udziale w poprzednim badaniu WVE-N531, inne niż DMD, które w ocenie Badacza mogłyby mieć wpływ na potencjalne bezpieczeństwo pacjenta otrzymującego WVE-N531 lub zakłócać udział w badaniu.
  2. Jakiekolwiek używanie substancji rekreacyjnych (w tym przepisanych kannabinoidów), z wyjątkiem alkoholu i nikotyny, niezależnie od legalności, w ciągu 2 miesięcy przed FD i/lub brak chęci powstrzymania się od takiego używania na czas trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-N531
Lek: WVE-N531
WVE-N531 jest antysensownym oligonukleotydem (ASO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniane na podstawie następujących parametrów:
Ramy czasowe: Ramy czasowe: tydzień od 0 do tygodnia 96
  • Pełne badanie fizykalne, w tym wysokość i waga
  • Objawy życiowe (przez ciśnienie krwi, temperatura i impuls)
  • Testy laboratoryjne bezpieczeństwa (w tym pełna liczba komórek krwi, analiza moczu i chemia kliniczna)
  • EKG (12-leadne pojedyncze śledzenie)
  • Echo (w tym frakcja wyrzutowa lewej komory)
  • Testy funkcji płuc (w tym szczytowe natężenie przepływu, szczytowy przepływ kaszel, przymusowa pojemność witalna i maksymalne ciśnienie wdechowe)
Ramy czasowe: tydzień od 0 do tygodnia 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA) (wersja 2.0), każdy element oceniany za pomocą skali 3 punktowej, w tym:
Ramy czasowe: W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
  • Czas stać (mierzony w sekundach)
  • Czasowy spacer/bieg (mierzony w sekundach)
  • Czterokołowy czas wspinaczki (mierzony na czas, aby wspinać się na 4 schody w sekundy)
W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
Wydajność kończyny górnej (Pul) (wersja 2.0) (mierzona według całkowitego wyniku i wyniku wymiaru barku na wysokim poziomie, wymiaru łokcia na średnim poziomie, dystalnym nadgarstkiem i wymiarem ręcznym)
Ramy czasowe: W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
Stride Velocity 95th centyl (SV95C) (zebrane w ciągu 3 kolejnych tygodni)
Ramy czasowe: W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
Gorazja kończyny górnej (oceniana przez ręczny miometr mierzony w kilogramach)
Ramy czasowe: W odniesieniu od 0 do tygodnia 96
W odniesieniu od 0 do tygodnia 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-N531-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na WVE-N531

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj