Estudio de extensión de etiqueta abierta de WVE-N531 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
4 de marzo de 2026 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Un estudio de extensión abierta para investigar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de WVE-N531 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que participaron en otro estudio de WVE-N531
Este es un estudio de extensión abierta de fase 2 (OLE) para evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica (EP) a través de posibles biomarcadores exploratorios de WVE-N531 intravenosos (IV) en pacientes con DMS que participaron en otro estudio de WVE-N531.
Todos los pacientes habrán dado la vuelta de un estudio previo de WVE-N531.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio incluirá hasta 175 pacientes de estudios WVE-N531 planificados y en curso a nivel mundial.
Todos los pacientes continuarán recibiendo 10 mg/kg de WVE-N531 IV cada 4 semanas (Q4W), hasta la semana 96.
El monitoreo de seguridad ocurrirá durante aproximadamente 11 meses después de la dosis final.
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de WVE-N531.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
175
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Amman, Jordán
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
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Amman, Jordán
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
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Oxford
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Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participó en un estudio previo de WVE-N531 y no ha experimentado ninguna toxicidad significativa debido a WVE-N531 ni un deterioro clínico significativo de la salud general desde la última dosis o la visita de interrupción temprana.
- Es de destacar: si habrá un intervalo mayor de 31 días entre la última dosis del estudio anterior y la DF de este estudio, el caso debe discutirse entre el investigador y el monitor médico.
Criterios de exclusión:
- Cualquier hallazgo médico o cambio clínicamente significativo durante o después de la participación en el estudio WVE-N531 anterior, aparte de DMD que, a juicio del investigador, afectaría la seguridad potencial del paciente para recibir WVE-N531 o interferir con la participación en el estudio.
- Cualquier uso de sustancias recreativas (incluidos los cannabinoides prescritos), con la excepción del alcohol y la nicotina, independientemente de la legalidad, dentro de los 2 meses previos al FD y/o no está dispuesto a abstenerse de dicho uso durante la duración del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: WVE-N531
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WVE-N531 es un oligonucleótido antisentido (ASO)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante los siguientes parámetros:
Periodo de tiempo: Marco de tiempo: Semana 0 a Semana 96
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Marco de tiempo: Semana 0 a Semana 96
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación compuesta de la Evaluación Ambulatoria de North Star (NSAA) (Versión 2.0), cada elemento se evalúa mediante una escala de 3 puntos, que incluye:
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta la semana 96
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Desde la semana 0 hasta la semana 96
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Rendimiento de la extremidad superior (PUL) (Versión 2.0) (medida por la puntuación total y la puntuación de la dimensión del hombro de alto nivel, la dimensión del codo de nivel medio, la muñeca distal y la dimensión de la mano)
Periodo de tiempo: Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Velocidad de zancada 95 Centilo (SV95C) (recolectado en 3 semanas consecutivas)
Periodo de tiempo: Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Resistencia proximal de la extremidad superior (evaluado por el miómetro de mano medido en kilogramos)
Periodo de tiempo: Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Al inicio de la semana 0 a la semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
7 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- WVE-N531-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .