Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie prodloužení s otevřenou značkou WVE-N531 u pacientů s duchenne svalovou dystrofií

4. března 2026 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Studie prodloužení s otevřeným označením pro zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti WVE-N531 u pacientů s duchennovou svalovou dystrofií, kteří se účastnili další studie WVE-N531

Jedná se o studii s otevřeným labelem (OLE) fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky (PD) prostřednictvím potenciálního průzkumného biomarkeru (a) intravenózního (IV) WVE-N531 u pacientů s DMD, kteří se účastnili jiné studie WVE-N531. Všichni pacienti se budou převrátit z předchozí studie WVE-N531.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude zahrnovat až 175 pacientů z plánovaných a probíhajících studií WVE-N531 po celém světě. Všichni pacienti budou i nadále dostávat 10 mg/kg WVE-N531 IV každé 4 týdny (Q4W) do 96. týdne. Monitorování bezpečnosti dojde přibližně 11 měsíců po konečné dávce. Primárním cílem studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost WVE-N531.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

175

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordán
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Spojené království
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zúčastnil se předchozí studie WVE-N531 a nezažil žádnou významnou toxicitu v důsledku WVE-N531 nebo významného klinického zhoršení obecného zdraví od poslední návštěvy dávky nebo včasného přerušení.
  2. Poznámka: Pokud bude mezi poslední dávkou v předchozí studii a FD v této studii existovat větší než 31denní mezera, měl by být případ projednán mezi vyšetřovatelem a lékařským monitorem.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Jakékoli klinicky významné lékařské zjištění nebo změny během nebo po účasti na předchozí studii WVE-N531, kromě DMD, která by podle rozsudku vyšetřovatele ovlivnila potenciální bezpečnost pacienta k přijetí WVE-N531 nebo zasahoval do účasti na studii.
  2. Jakékoli rekreační užívání látky (včetně předepsaných kanabinoidů), s výjimkou alkoholu a nikotinu, bez ohledu na legalitu, do 2 měsíců před FD a/nebo neochotným se zdržet takového použití po celou dobu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-N531
Lék: WVE-N531
WVE-N531 je antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi souvisejícími s léčbou, jak jsou hodnoceny následujícími parametry:
Časové okno: Časový rámec: Týden 0 až 96 týdnů
  • Kompletní fyzické vyšetření, včetně výšky a hmotnosti
  • Vitální příznaky (prostřednictvím krevního tlaku, teploty a pulsu)
  • Bezpečnostní laboratorní testy (včetně úplného počtu krvinek, analýzy moči a klinické chemie)
  • EKG (12- olovo jednorázové trasování)
  • Echo (včetně ejekční frakce levé komory)
  • Testy plicních funkcí (včetně špičkového průtoku, špičkového toku kašle, nucené vitální kapacity a maximálního inspiračního tlaku)
Časový rámec: Týden 0 až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ambulantní hodnocení North Star (NSAA) (verze 2.0) kompozitní skóre, každá položka hodnocena pomocí 3 bodové stupnice, včetně:
Časové okno: Na začátku týdne 0 až 96
  • Čas na postavení (měřeno v sekundách)
  • Načasovaná 10 metrů chůze/běh (měřeno v sekundách)
  • Doba stoupání čtyř sekcí (měřeno v čase pro stoupání 4 schodů během několika sekund)
Na začátku týdne 0 až 96
Výkon horní končetiny (PUL) (verze 2.0) (měřeno celkovým skóre a skóre rozměru ramene s vysokou úrovní, dimenzí loktů na střední úrovni, distální zápěstí a rozměr ruky)
Časové okno: Na začátku týdne 0 až 96
Na začátku týdne 0 až 96
Rychlost Stride 95. Centile (SV95C) (shromážděné za 3 po sobě jdoucí týdny)
Časové okno: Na začátku týdne 0 až 96
Na začátku týdne 0 až 96
Proximální pevnost horní končetiny (hodnoceno ručním myometrem měřeno v kilogramech)
Časové okno: Na začátku týdne 0 až 96
Na začátku týdne 0 až 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-N531-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WVE-N531

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit