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Duchenne 근이영양증 환자에서 WVE-N531의 오픈 라벨 연장 연구

2026년 3월 4일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-N531의 다른 연구에 참여한 Duchenne 근이영양증 환자에서 WVE-N531의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 WVE-N531의 효능을 조사하기위한 개방형 연장 연구

이것은 WVE-N531의 다른 연구에 참여한 DMD 환자에서 잠재적 인 탐색 적 바이오 마커 (IV) WVE-N531을 통해 장기 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학 (PD)을 평가하기위한 2 단계 오픈 라벨 확장 (OLE) 연구입니다. 모든 환자는 WVE-N531의 이전 연구에서 넘어 졌을 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에는 전 세계적으로 계획되고 진행중인 WVE-N531 연구에서 최대 175 명의 환자가 포함됩니다. 모든 환자는 96 주까지 4 주마다 (Q4W)마다 10 mg/kg WVE-N531 IV를 계속받습니다. 안전 모니터링은 최종 복용량 후 약 11 개월 동안 발생합니다. 이 연구의 주요 목표는 WVE-N531의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

175

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Oxford
      • Headington, Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 요르단
      • Amman, 요르단
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, 요르단
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. WVE-N531의 이전 연구에 참여했으며 마지막 복용량 또는 조기 중단 방문 이후 WVE-N531 또는 일반 건강의 상당한 임상 악화로 인해 상당한 독성을 경험하지 못했습니다.
  2. 참고 : 이전 연구에서 마지막 복용량 과이 연구에서 FD 사이에 31 일 이상 간격이있을 경우, 사례는 조사자와 의료 모니터간에 논의되어야합니다.

제외 기준 :

  1. DMD를 제외하고 이전 WVE-N531 연구에 참여하는 동안 또는 참여 후 임상적으로 중요한 의학적 소견 또는 변화로 연구자가 판단할 때 WVE-N531을 투여받는 환자의 잠재적 안전성에 영향을 미치거나 연구 참여를 방해할 수 있는 모든 임상적으로 중요한 의학적 소견 또는 변화.
  2. 적법성에 관계없이 FD 전 2개월 이내에 알코올과 니코틴을 제외한 모든 기분 전환 물질 사용(처방된 칸나비노이드 포함) 및/또는 연구 기간 동안 그러한 사용을 자제할 의사가 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: WVE-N531
의약품: WVE-N531
WVE-N531은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
다음 매개변수로 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수:
기간: 시간 프레임 : 0 주 ~ 주 96
  • 키, 몸무게 등 신체검사 완료
  • 활력 징후 (혈압, 온도 및 맥박을 통한)
  • 안전 실험실 검사 (완전한 혈액 세포 수, 소변 검사 및 임상 화학 포함)
  • ECG (12- 리드 싱글 트레이싱)
  • 에코 (좌심실 배출 분율 포함)
  • 폐 기능 시험 (피크 유량, 기침 피크 흐름, 강제 활력 용량 및 최대 흡기 압력 포함)
시간 프레임 : 0 주 ~ 주 96

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
North Star Ampulatory Assessment (NSAA) (버전 2.0) 복합 점수, 각 항목은 다음을 포함하여 3 점 척도를 사용하여 평가되었습니다.
기간: 기준선 0 주에서 96 주까지
  • 서 있는 시간(초 단위로 측정)
  • 시간 10 미터 도보/달리기 (몇 초 만에 측정)
  • 4 단계 등반 시간 (초 시간에 4 개의 계단을 오르기까지 측정)
기준선 0 주에서 96 주까지
상지 (PUL)의 성능 (버전 2.0) (총 점수 및 높은 수준의 어깨 차원, 중간 잎 팔꿈치 치수, 원위 손목 및 손 치수의 점수로 측정)
기간: 기준선 0 주에서 96 주까지
기준선 0 주에서 96 주까지
스트라이드 속도 95 번째 센틸 (SV95C) (3 주 연속 수집)
기간: 기준선 0 주에서 96 주까지
기준선 0 주에서 96 주까지
상지 근위 근력(킬로그램 단위로 측정한 휴대용 근력계로 평가)
기간: 기준선 0 주에서 96 주까지
기준선 0 주에서 96 주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 28일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 10월 3일

처음 게시됨 (실제)

2025년 10월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-N531-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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