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Étude d'extension ouverte de WVE-N531 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

4 mars 2026 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude d'extension ouverte pour étudier l'innocuité à long terme, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité de WVE-N531 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui a participé à une autre étude de WVE-N531

Il s'agit d'une étude d'extension de la phase 2 en ouverture (OLE) pour évaluer la sécurité à long terme, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) par le biais de biomarqueurs exploratoires potentiels de DMD intraveineux (IV) WVE-N531 chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude de WVE-N531. Tous les patients auront remonté une étude précédente sur WVE-N531.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprendra jusqu'à 175 patients des études WVE-N531 planifiées et en cours dans le monde. Tous les patients continueront de recevoir 10 mg / kg WVE-N531 IV toutes les 4 semaines (Q4W), jusqu'à la semaine 96. La surveillance de la sécurité aura lieu pendant environ 11 mois après la dose finale. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de WVE-N531.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

175

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordan
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Royaume-Uni
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. A participé à une étude antérieure de WVE-N531 et n'a subi aucune toxicité significative due à la WVE-N531 ou à une détérioration clinique significative de la santé générale depuis la dernière dose ou une visite anticipée.
  2. Il convient de noter: s'il y aura un écart supérieur à 31 jours entre la dernière dose de l'étude antérieure et la FD sur cette étude, le cas devrait être discuté entre l'investigateur et le moniteur médical.

Critères d'exclusion:

  1. Tout résultat médical ou changement cliniquement significatif pendant ou après la participation à l'étude WVE-N531 antérieure, autre que la DMD qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la sécurité potentielle du patient recevant WVE-N531 ou interférerait avec la participation à l'étude.
  2. Toute consommation de substances récréative (y compris les cannabinoïdes prescrits), à l'exception de l'alcool et de la nicotine, quelle que soit la légalité, dans les 2 mois précédant la FD et / ou ne voulant pas s'abstenir d'une telle utilisation pendant la durée de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: WVE-N531
Médicament: WVE-N531
WVE-N531 est un oligonucléotide antisens (ASO)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalué par les paramètres suivants :
Délai: Période : Semaine 0 à la semaine 96
  • Examen physique complet, y compris la taille et le poids
  • Signes vitaux (via la pression artérielle, la température et le pouls)
  • Tests de laboratoire de sécurité (y compris le nombre complet de cellules sanguines, l'analyse d'urine et la chimie clinique)
  • ECG (tracé unique de plomb)
  • Écho (y compris la fraction d'éjection ventriculaire gauche)
  • Tests de la fonction pulmonaire (y compris le débit de pointe, le débit de pointe de la toux, la capacité vitale forcée et la pression inspiratoire maximale)
Période : Semaine 0 à la semaine 96

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0) Score composite, chaque élément évalué à l'aide d'une échelle de 3 points, notamment:
Délai: À la semaine de base 0 à la semaine 96
  • Il est temps de se tenir debout (mesuré en secondes)
  • Marche/course chronométrée de 10 mètres (mesurée en secondes)
  • Temps de montée à quatre étages (mesuré à temps pour monter 4 escaliers en quelques secondes)
À la semaine de base 0 à la semaine 96
Performance du membre supérieur (Pul) (version 2.0) (mesurée par score total et score de dimension d'épaule de niveau élevé, dimension de coude de niveau intermédiaire, poignet distal et dimension de la main)
Délai: À la semaine de base 0 à la semaine 96
À la semaine de base 0 à la semaine 96
STRIE VELOCITY 95th centile (SV95C) (collecté en 3 semaines consécutives)
Délai: À la semaine de base 0 à la semaine 96
À la semaine de base 0 à la semaine 96
Force proximale des membres supérieurs (évalué par un myomètre portable mesuré en kilogrammes)
Délai: Au départ, de la semaine 0 à la semaine 96
Au départ, de la semaine 0 à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2025

Première publication (Réel)

7 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-N531-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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