Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label-udvidelsesundersøgelse af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

4. marts 2026 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

En open-label-udvidelsesundersøgelse til at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der deltog i en anden undersøgelse af WVE-N531

Dette er en fase 2 open-label extension (OLE) undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik (PD) gennem potentiel efterforskningsbiomarkør (er) af intravenøs (IV) WVE-N531 hos patienter med DMD, der deltog i en anden undersøgelse af WVE-N531. Alle patienter vil have rullet over fra en tidligere undersøgelse af WVE-N531.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte op til 175 patienter fra planlagte og igangværende WVE-N531-undersøgelser globalt. Alle patienter vil fortsat modtage 10 mg/kg WVE-N531 IV hver 4. uge (Q4W) gennem uge 96. Sikkerhedsovervågning vil forekomme i cirka 11 måneder efter den endelige dosis. Undersøgelsens primære mål er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet for WVE-N531.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

175

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordan
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltog i en tidligere undersøgelse af WVE-N531 og har ikke oplevet nogen signifikante toksiciteter på grund af WVE-N531 eller signifikant klinisk forringelse af generel sundhed siden det sidste dosis eller tidlige seponeringsbesøg.
  2. Bemærk: Hvis der vil være et større end 31-dages kløft mellem den sidste dosis på den forudgående undersøgelse og FD om denne undersøgelse, skal sagen diskuteres mellem efterforskeren og medicinsk monitor.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver klinisk signifikant medicinsk konstatering eller ændring under eller efter deltagelse i den forudgående WVE-N531-undersøgelse, bortset fra DMD, der i efterforskerens dom ville påvirke patientens potentielle sikkerhed for at modtage WVE-N531 eller forstyrre deltagelsen i undersøgelsen.
  2. Enhver brug af rekreativt stof (inklusive foreskrevne cannabinoider), med undtagelse af alkohol og nikotin, uanset lovlighed, inden for 2 måneder før FD og/eller uvillig til at afstå fra en sådan anvendelse i undersøgelsens varighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: WVE-N531
Medicin: WVE-N531
WVE-N531 er et antisense oligonukleotid (ASO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af følgende parametre:
Tidsramme: Tidsramme: Uge 0 til uge 96
  • Komplet fysisk undersøgelse, inklusive højde og vægt
  • Vital Signs (via blodtryk, temperatur og puls)
  • Sikkerhedslaboratorietest (inklusive komplet blodlegemer, urinalyse og klinisk kemi)
  • EKG (12- Lead Single Tracing)
  • Echo (inklusive venstre ventrikulær ejektionsfraktion)
  • Pulmonal funktionstest (inklusive spidsstrømningshastighed, hoste topstrøm, tvungen vital kapacitet og maksimalt inspirerende tryk)
Tidsramme: Uge 0 til uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0) sammensat score, hvert emne vurderet ved hjælp af en 3 -punkts skala, inklusive:
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
  • Tid til at stå (målt på få sekunder)
  • Tidsbestemt 10 meter gåtur/løb (målt på få sekunder)
  • Fire-trappes stigningstid (målt i tide til at klatre 4 trapper på få sekunder)
Ved baseline uge 0 til uge 96
Ydeevne for den øvre lem (PUL) (version 2.0) (målt ved total score og score af skulderdimension på højt niveau, albue-dimension på mellemniveau, distalt håndled og hånddimension)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
Ved baseline uge 0 til uge 96
Stride hastighed 95. centil (SV95C) (indsamlet i 3 uger i træk)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
Ved baseline uge 0 til uge 96
Øvre lemproksimal styrke (vurderet med håndholdt myometer målt i kg)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
Ved baseline uge 0 til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

7. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-N531-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med WVE-N531

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner