Open-label-udvidelsesundersøgelse af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
4. marts 2026 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.
En open-label-udvidelsesundersøgelse til at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, der deltog i en anden undersøgelse af WVE-N531
Dette er en fase 2 open-label extension (OLE) undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik (PD) gennem potentiel efterforskningsbiomarkør (er) af intravenøs (IV) WVE-N531 hos patienter med DMD, der deltog i en anden undersøgelse af WVE-N531.
Alle patienter vil have rullet over fra en tidligere undersøgelse af WVE-N531.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen vil omfatte op til 175 patienter fra planlagte og igangværende WVE-N531-undersøgelser globalt.
Alle patienter vil fortsat modtage 10 mg/kg WVE-N531 IV hver 4. uge (Q4W) gennem uge 96.
Sikkerhedsovervågning vil forekomme i cirka 11 måneder efter den endelige dosis.
Undersøgelsens primære mål er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet for WVE-N531.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
175
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Amman, Jordan
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
Amman, Jordan
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltog i en tidligere undersøgelse af WVE-N531 og har ikke oplevet nogen signifikante toksiciteter på grund af WVE-N531 eller signifikant klinisk forringelse af generel sundhed siden det sidste dosis eller tidlige seponeringsbesøg.
- Bemærk: Hvis der vil være et større end 31-dages kløft mellem den sidste dosis på den forudgående undersøgelse og FD om denne undersøgelse, skal sagen diskuteres mellem efterforskeren og medicinsk monitor.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver klinisk signifikant medicinsk konstatering eller ændring under eller efter deltagelse i den forudgående WVE-N531-undersøgelse, bortset fra DMD, der i efterforskerens dom ville påvirke patientens potentielle sikkerhed for at modtage WVE-N531 eller forstyrre deltagelsen i undersøgelsen.
- Enhver brug af rekreativt stof (inklusive foreskrevne cannabinoider), med undtagelse af alkohol og nikotin, uanset lovlighed, inden for 2 måneder før FD og/eller uvillig til at afstå fra en sådan anvendelse i undersøgelsens varighed.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: WVE-N531
|
WVE-N531 er et antisense oligonukleotid (ASO)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af følgende parametre:
Tidsramme: Tidsramme: Uge 0 til uge 96
|
|
Tidsramme: Uge 0 til uge 96
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0) sammensat score, hvert emne vurderet ved hjælp af en 3 -punkts skala, inklusive:
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
|
|
Ved baseline uge 0 til uge 96
|
|
Ydeevne for den øvre lem (PUL) (version 2.0) (målt ved total score og score af skulderdimension på højt niveau, albue-dimension på mellemniveau, distalt håndled og hånddimension)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
|
Ved baseline uge 0 til uge 96
|
|
|
Stride hastighed 95. centil (SV95C) (indsamlet i 3 uger i træk)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
|
Ved baseline uge 0 til uge 96
|
|
|
Øvre lemproksimal styrke (vurderet med håndholdt myometer målt i kg)
Tidsramme: Ved baseline uge 0 til uge 96
|
Ved baseline uge 0 til uge 96
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. december 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. marts 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. august 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. oktober 2025
Først opslået (Faktiske)
7. oktober 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. marts 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- WVE-N531-002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .