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Offene Verlängerungsstudie von WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

4. März 2026 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die an einer anderen Studie von WVE-N531 teilnahmen

Dies ist eine Studie zur Open-Label-Erweiterung (OLE) in Phase 2, um die Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und die Pharmakodynamik (PD) durch potenzielle explorative Biomarker (S) von intravenöser (IV) WVE-N531 bei Patienten mit DMD zu bewerten, die in einer anderen Studie in einer anderen Studie in WVE-N-N531 teilnahmen. Alle Patienten werden aus einer früheren Studie mit WVE-N531 übernommen haben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird bis zu 175 Patienten aus geplanten und laufenden WVE-N531-Studien weltweit umfassen. Alle Patienten erhalten bis Woche 96 weiterhin alle 4 Wochen (Q4W) 10 mg/kg WVE-N531 IV. Die Sicherheitsüberwachung erfolgt ungefähr 11 Monate nach der endgültigen Dosis. Das Hauptziel der Studie ist es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von WVE-N531 zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

175

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
      • Amman, Jordanien
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
  • Vereinigtes Königreich
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Nahm an einer früheren Studie mit WVE-N531 teil und hat seit der letzten Dosis oder einem frühen Abbruchbesuch aufgrund von WVE-N531 oder einer signifikanten klinischen Verschlechterung der allgemeinen Gesundheit keine signifikanten Toxizitäten erlebt.
  2. Bemerkenswert: Wenn zwischen der letzten Dosis der vorherigen Studie und der FD in dieser Studie eine Lücke zwischen der letzten Dosis von mehr als 31 Tagen besteht, sollte der Fall zwischen dem Forscher und dem medizinischen Monitor erörtert werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Alle klinisch signifikanten medizinischen Befund oder Veränderungen während oder nach Teilnahme an der vorherigen WVE-N531-Studie, außer der DMD, die beim Urteil des Ermittlers die potenzielle Sicherheit des Patienten beeinflussen, WVE-N531 zu erhalten oder die Teilnahme an der Studie zu stören.
  2. Jeglicher Freizeitkonsum von Substanzen (einschließlich verschriebener Cannabinoide), mit Ausnahme von Alkohol und Nikotin, unabhängig von der Legalität, innerhalb von 2 Monaten vor der FD und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf einen solchen Konsum zu verzichten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WVE-N531
Arzneimittel: WVE-N531
WVE-N531 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand der folgenden Parameter:
Zeitfenster: Zeitrahmen: Woche 0 bis Woche 96
  • Vollständige körperliche Untersuchung, einschließlich Größe und Gewicht
  • Vitalfunktionen (über Blutdruck, Temperatur und Impuls)
  • Sicherheitslabortests (einschließlich vollständiger Blutkörperchenzahl, Urinanalyse und klinischer Chemie)
  • EKG (12-Kanal-Einzelverfolgung)
  • ECHO (einschließlich linksventrikulärer Ejektionsfraktion)
  • Lungenfunktionstests (einschließlich Spitzenströmungsrate, Hustenspitzenfluss, erzwungene Vitalkapazität und maximaler inspirierender Druck)
Zeitrahmen: Woche 0 bis Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Version 2.0) Verbundwerte, die jeweils mit einer 3 -Punkte -Skala bewertet wurde, einschließlich:
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
  • Standzeit (gemessen in Sekunden)
  • Zeitgesteuerter 10-Meter-Spaziergang/Lauf (gemessen in Sekunden)
  • Vier-Stair-Kletterzeit (gemessen, um 4 Treppen in Sekunden zu steigen)
Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Leistung der oberen Extremität (PUL) (Version 2.0) (gemessen anhand der Gesamtpunktzahl und der Punktzahl der oberen Schulterdimension, der mittleren Ellenbogendimension, des distalen Handgelenks und der Handdimension)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Schrittgeschwindigkeit 95. Zentil (SV95C) (in 3 aufeinanderfolgenden Wochen erhoben)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Proximale Stärke der oberen Extremität (bewertet durch das in Kilogramm gemessene Handheld -Myometer)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96
Zu Studienbeginn Woche 0 bis Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-N531-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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