Öppen etikettförlängningsstudie av WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
4 mars 2026 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.
En öppen etikettförlängningsstudie för att undersöka den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och effekten av WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi som deltog i en annan studie av WVE-N531
Detta är en fas 2 öppen etikettförlängning (OLE) -studie för att utvärdera långsiktig säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik (PD) genom potentiell undersökande biomarkör (er) av intravenös (IV) WVE-N531 hos patienter med DMD som deltog i en annan studie av WVE-N531.
Alla patienter kommer att ha rullat över från en tidigare studie av WVE-N531.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien kommer att inkludera upp till 175 patienter från planerade och pågående WVE-N531-studier globalt.
Alla patienter kommer att fortsätta att få 10 mg/kg WVE-N531 IV var fjärde vecka (Q4W), till och med vecka 96.
Säkerhetsövervakning kommer att ske i cirka 11 månader efter den slutliga dosen.
Studiens primära mål är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för WVE-N531.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
175
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amman, Jordanien
- Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
-
Amman, Jordanien
- The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
-
-
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Deltog i en tidigare studie av WVE-N531 och har inte upplevt några signifikanta toxiciteter på grund av WVE-N531 eller signifikant klinisk försämring av allmän hälsa sedan den senaste dosen eller ett tidigt avbrottsbesök.
- Observera: Om det kommer att finnas ett större gap än 31-dagars mellan den sista dosen i den tidigare studien och FD i denna studie, bör fallet diskuteras mellan utredaren och medicinsk monitor.
Uteslutningskriterier:
- Varje kliniskt signifikant medicinskt resultat eller förändring under eller efter deltagande i den tidigare WVE-N531-studien, utom DMD som, enligt utredarens bedömning, skulle påverka patientens potentiella säkerhet att få WVE-N531 eller störa deltagandet i studien.
- All användning av fritidsämnen (inklusive föreskrivna cannabinoider), med undantag för alkohol och nikotin, oavsett laglighet, inom två månader före FD och/eller ovilliga att avstå från sådan användning under studiens varaktighet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: WVE-N531
|
WVE-N531 är en antisensoligonukleotid (ASO)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedöms av följande parametrar:
Tidsram: Tidsram: vecka 0 till vecka 96
|
|
Tidsram: vecka 0 till vecka 96
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0) Kompositpoäng, varje artikel bedömdes med en 3 -punktsskala, inklusive:
Tidsram: Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
|
Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
|
Prestanda för övre extremiteten (PUL) (version 2.0) (mätt med total poäng och poäng av hög nivå axeldimension, mellannivå armbågdimension, distal handled och handdimension)
Tidsram: Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
|
|
Stride Velocity 95th Centile (SV95C) (samlad på 3 veckor i rad)
Tidsram: Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
|
|
Proximal styrka i övre extremiteten (bedömd av handhållen myometer mätt i kilogram)
Tidsram: Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
Vid baslinjeveckan 0 till vecka 96
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 december 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 oktober 2025
Första postat (Faktisk)
7 oktober 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- WVE-N531-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .