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脆弱なX症候群の男性参加者におけるMRM-3379のフェーズ2研究

2026年8月20日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

脆弱なX症候群の男性参加者におけるMRM-3379の無作為化、二重盲検プラセボ対照、第2相研究

この研究は、16〜45歳（包括的）の脆弱なX症候群の男性参加者における3回のMRM-3379の安全性と忍容性を評価するための多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究です。 さらに、13歳から<16歳の参加者の並行コホートには、オープンラベルMRM-3379が受けられます。 すべての参加者は、12週間の治療に参加します。 この研究は、MRM-3379がFXS症状を改善できるかどうかを評価するための概念実証調査としても意図されています

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • 募集
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • 主任研究者：
          • Christopher Smith
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92604
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • 主任研究者：
          • Sailaja Golla
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • Neurology
        • 主任研究者：
          • Barbara Coffey
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amy Talboy
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • 主任研究者：
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Stephanie Morris
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • UMass Memorial Health
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Isha Jalnapurkar
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
        • 募集
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amy Esler
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、42229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 主任研究者：
          • Rana Elmaghraby
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
        • 募集
        • Suburban Research Associates
        • 主任研究者：
          • Kristen Dopf
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • まだ募集していません
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • 主任研究者：
          • Victoria Wilkins
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 署名されたインフォームドコンセント/同意を喜んで提供することができます。 地元の規制がインフォームドコンセントを提供できないとみなされる参加者を含めることを許可している場合、法的に許可された代表者は参加者に代わってインフォームドコンセントを提供する必要があり、参加者は該当する場合は同意を提供する必要があります。
  • 男性、13-45歳（包括的）
  • スクリーニング訪問時の18〜36 kg/m2（包括的）の間の重量≥30kgおよびBMI
  • 分子遺伝的≥200CGG繰り返しによるFXSの診断。
  • NIH-TCBのPVTとORRTを実行できる
  • 参加者と定期的かつ確実に存在することをいとわない一貫した介護者がいる
  • 錠剤またはカプセルを飲み込むことができます

除外基準：

FXS 以外の病歴または現在の病状および関連する問題により、研究参加により参加者がより高いリスクにさらされる可能性がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム1：MRM-3379の低用量
この腕に無作為化された16〜45歳の参加者は、MRM-3379の低用量を受け取ります
薬：MRM-3379の低用量
経口カプセル
実験的：ARM 2：MRM-3379の中用量
この腕に無作為化された16〜45歳の参加者は、MRM-3379の中用量を受け取ります
薬：MRM-3379の中用量
経口カプセル
実験的：アーム 3: 高用量の MRM-3379
この腕に無作為化された16〜45歳の参加者は、MRM-3379の高用量を受け取ります
薬：高用量のMRM-3379
経口カプセル
プラセボコンパレーター：アーム4：プラセボ
この腕に無作為化された16〜45歳の参加者は、プラセボを受け取ります
薬：プラセボ
医薬品有効成分を含まない治験薬に適合したカプセル
実験的：ARM 5：MRM-3379オープンラベルの低用量
参加者13〜16歳未満は、MRM-3370オープンラベルの低用量を受け取ります
薬：低用量のMRM-3379オープンラベル
経口カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率と重症度、および有害事象による中止と有害事象による中止
時間枠：ベースラインから 12 週目まで
ベースラインから 12 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年11月22日

一次修了 (推定)

2027年10月1日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年10月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年10月2日

最初の投稿 (実際)

2025年10月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月20日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENV-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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