Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie av MRM-3379 hos mannlige deltakere med skjørt X-syndrom

20. august 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2-studie av MRM-3379 hos mannlige deltakere med skjørt X-syndrom

Denne studien er et multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og toleransen for 3 doser av MRM-3379 hos mannlige deltakere med skjørt X-syndrom i alderen 16 til 45 år (inkludert). I tillegg vil en parallell kohort av deltakere i alderen 13 til <16 motta åpen label MRM-3379. Alle deltakerne vil delta i 12 ukers behandling. Studien er også ment som en bevis-av-konseptundersøkelse for å evaluere om MRM-3379 kan forbedre FXS-symptomene

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Rekruttering
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Smith
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92604
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Hovedetterforsker:
          • Sailaja Golla
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Barbara Coffey
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Talboy
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Morris
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Esler
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 42229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Rana Elmaghraby
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Rekruttering
        • Suburban Research Associates
        • Hovedetterforsker:
          • Kristen Dopf
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Victoria Wilkins
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Villig og i stand til å gi signert informert samtykke/samtykke. Der lokale forskrifter tillater inkludering av deltakere som anses som ikke i stand til å gi informert samtykke, må en lovlig autorisert representant gi informert samtykke på deltakerens vegne, og deltakeren må gi samtykke hvis aktuelt.
  • Mann, 13-45 år (inkluderende)
  • Vekt ≥30 kg og BMI mellom 18 og 36 kg/m2 (inkluderende) ved screeningbesøket
  • Diagnose av FX -er med en molekylær genetisk ≥200 CGG -repetisjoner.
  • I stand til å utføre PVT og ORRT av NIH-TCB
  • Ha en jevn omsorgsperson (er) som er villig og i stand til å være til stede regelmessig og pålitelig med deltakeren
  • I stand til å svelge tabletter eller kapsler

Eksklusjonskriterier:

Historien om eller nåværende medisinsk tilstand enn FXS og relaterte problemer som vil plassere deltakeren med høyere risiko fra studiedeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1: Lav dose av MRM-3379
Deltakerne 16-45 år randomisert til denne armen vil motta den lave dosen av MRM-3379
Legemiddel: Lav dose MRM-3379
Muntlig kapsel
Eksperimentell: Arm 2: Midtdose av MRM-3379
Deltakerne 16-45 år randomisert til denne armen vil motta midtdosen av MRM-3379
Legemiddel: Midtdose av MRM-3379
Muntlig kapsel
Eksperimentell: Arm 3: Høy dose av MRM-3379
Deltakerne 16-45 år randomisert til denne armen vil motta den høye dosen av MRM-3379
Legemiddel: Høy dose MRM-3379
Muntlig kapsel
Placebo komparator: Arm 4: Placebo
Deltakerne 16-45 år randomisert til denne armen vil motta placebo
Legemiddel: Placebo
Kapsler tilpasset studiemedisin uten den aktive farmasøytiske ingrediensen
Eksperimentell: ARM 5: Lav dose av MRM-3379 Open-etikett
Deltakerne 13 til <16 år vil motta den lave dosen av MRM-3370 Open-Label
Legemiddel: Lav dose av MRM-3379 Open-etikett
Muntlig kapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppførende bivirkninger og tilbaketrekning på grunn av bivirkninger og tilbaketrekning på grunn av bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ENV-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere