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취약 X 증후군 남성 참가자를 대상으로 한 MRM-3379의 2상 연구

2026년 8월 20일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

연약한 X 증후군을 가진 남성 참가자에서 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, MRM-3379의 2 단계 연구

이 연구는 16 세에서 45 세 사이의 연약한 X 증후군을 가진 남성 참가자 (포함)에서 3 회 용량의 MRM-3379의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 다기관, 이중 맹검, 무작위 위약 대조 연구입니다. 또한 13 세에서 <16 세의 참가자의 병렬 코호트는 오픈 라벨 MRM-3379를받습니다. 모든 참가자는 12 주간의 치료를 위해 참여합니다. 이 연구는 또한 MRM-3379가 FXS 증상을 향상시킬 수 있는지 여부를 평가하기위한 개념 증명 조사로 의도 된 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85006
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92604
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • 수석 연구원:
          • Sailaja Golla
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • Neurology
        • 수석 연구원:
          • Barbara Coffey
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amy Talboy
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Stephanie Morris
        • 연락하다:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
        • 모병
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amy Esler
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 42229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Rana Elmaghraby
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, 미국, 19063
        • 모병
        • Suburban Research Associates
        • 수석 연구원:
          • Kristen Dopf
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • 아직 모집하지 않음
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • 수석 연구원:
          • Victoria Wilkins
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서명 된 사전 동의/동의를 기꺼이 제공 할 수 있습니다. 현지 규정이 참가자가 사전 동의를 제공 할 수없는 것으로 간주되는 경우, 법적으로 승인 된 대리인은 참가자를 대신하여 사전 동의를 제공해야하며, 참가자는 해당되는 경우 동의를 제공해야합니다.
  • 남성, 13-45 세 (포함)
  • 스크리닝 방문시 18 내지 36 kg/m2 (포함) 사이의 체중 ≥30 kg 및 BMI
  • 분자 유전자 ≥200 CGG 반복으로 FX의 진단.
  • NIH-TCB의 PVT 및 ORRT를 수행 할 수 있습니다.
  • 참가자와 정기적이고 안정적으로 기꺼이 참석할 수있는 일관된 간병인이 있습니다.
  • 정제 또는 캡슐을 삼킬 수 있습니다

제외 기준:

FXS 이외의 과거의 병력 및 참가자가 연구 참여로 인한 위험이 높아지는 관련 문제

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 1 : MRM-3379의 저용량
이 팔에 무작위로 배정된 16~45세 참가자는 저용량 MRM-3379를 투여받게 됩니다.
의약품: MRM-3379의 저용량
구강 캡슐
실험적: 팔 2 : MRM-3379의 중간 복용량
이 팔에 무작위로 표시된 16-45 세의 참가자는 MRM-3379의 중간 복용량을 받게됩니다.
의약품: MRM-3379의 중간 용량
구강 캡슐
실험적: 팔 3 : MRM-3379의 고용량
이 팔에 무작위로 표시된 16-45 세의 참가자는 MRM-3379의 고용량을 받게됩니다.
의약품: MRM-3379의 고용량
구강 캡슐
위약 비교기: 팔 4 : 위약
16-45 세이 팔에 무작위로 표시된 참가자는 위약을 받게됩니다.
의약품: 위약
활성 제약 성분 없이 연구 약물에 일치하는 캡슐
실험적: 팔 5 : MRM-3379의 저용량 오픈 라벨
참가자 13 세에서 <16 세
의약품: 저용량 MRM-3379 오픈 라벨
경구 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용으로 인한 부작용 및 철수의 부작용 및 철수의 발병 및 심각성
기간: 기준선 12 주
기준선 12 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 11월 22일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 10월 2일

처음 게시됨 (실제)

2025년 10월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENV-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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