Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 Исследование MRM-3379 у участников-мужчин с хрупким синдромом X

20 августа 2026 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, фаза 2 исследование MRM-3379 у участников мужского пола с хрупким синдромом X

Это исследование представляет собой многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и переносимости 3 доз MRM-3379 у участников мужского пола с хрупким X-синдромом в возрасте от 16 до 45 лет (включительно). Кроме того, параллельная когорта участников в возрасте от 13 до <16 до <16 получит открытую марку MRM-3379. Все участники будут участвовать в течение 12 недель лечения. Исследование также предназначено в качестве исследования проверки концепции, чтобы оценить, может ли MRM-3379 улучшить симптомы FXS

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Рекрутинг
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • Главный следователь:
          • Christopher Smith
        • Контакт:
        • Контакт:
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
        • Рекрутинг
        • Amnova Clinical Research, LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gary Feldman
        • Контакт:
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Главный следователь:
          • Sailaja Golla
        • Контакт:
          • Adrienne Moore
          • Номер телефона: 714-288-7456
          • Электронная почта: Adrienne.Moore@choc.org
        • Контакт:
          • Stanley Friers
          • Номер телефона: (714) 288-7683
          • Электронная почта: Stanley.Friers@choc.org
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • UC Davis MIND Institute
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Randi Hagerman
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Главный следователь:
          • Nicole Tartaglia
        • Контакт:
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • Neurology
        • Главный следователь:
          • Barbara Coffey
        • Контакт:
          • Dr. Barbara Coffey
          • Номер телефона: 305-243-2759
          • Электронная почта: bjc134@miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Контакт:
          • Robin Vinson
          • Номер телефона: 404-778-8533
          • Электронная почта: robin.vinson@emory.edu
        • Главный следователь:
          • Amy Talboy
        • Контакт:
          • Nadia Ali
          • Номер телефона: 404-778-8613
          • Электронная почта: nadia.ali@emory.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Главный следователь:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Контакт:
          • Lorelai Konen
          • Номер телефона: 312-942-2815
          • Электронная почта: Lorelai_Konen@rush.edu
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Stephanie Morris
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Lisa Prock
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Рекрутинг
        • UMass Memorial Health
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Isha Jalnapurkar
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Контакт:
          • Brittany Faanes
          • Номер телефона: 612-625-5929
          • Электронная почта: Grego318@umn.edu
        • Главный следователь:
          • Amy Esler
        • Контакт:
          • Rachel Floersch
          • Номер телефона: 612-626-8424
          • Электронная почта: Floer013@umn.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 42229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Главный следователь:
          • Rana Elmaghraby
        • Контакт:
          • Hannah Sachs
          • Номер телефона: 513-803-1150
          • Электронная почта: Hannah.Sachs@cchmc.org
        • Контакт:
          • Priya Ramesh
          • Номер телефона: 513-636-4433
          • Электронная почта: Priya.Ramesh@cchmc.org
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Рекрутинг
        • Suburban Research Associates
        • Главный следователь:
          • Kristen Dopf
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Еще не набирают
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Главный следователь:
          • Victoria Wilkins
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Желание и способность предоставить подписанное информированное согласие/согласие. В тех случаях, когда местные правила позволяют включать участников, которые считают неспособными предоставить информированное согласие, юридически уполномоченный представитель должен предоставить информированное согласие от имени участника, и участник должен предоставить согласие, если это применимо.
  • Мужчина, 13-45 лет (включительно)
  • Вес ≥30 кг и ИМТ от 18 до 36 кг/м2 (включительно) при посещении скрининга
  • Диагностика FXS с молекулярным генетическим ≥200 повторениями CGG.
  • Способен выполнять PVT и ORRT NIH-TCB
  • Иметь последовательный опекун (ы), который готов и способен регулярно и надежно присутствовать с участником
  • Возможность глотать таблетки или капсулы

Критерии исключения:

История или текущего заболевания, кроме FXS, и связанных с ними вопросов, которые поставит участника с более высоким риском из -за участия в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: низкая доза MRM-3379.
Участники 16-45 лет, рандомизированное в этом руке, получит низкую дозу MRM-3379
Лекарство: Низкая доза MRM-3379
Оральная капсула
Экспериментальный: Рука 2: средняя доза MRM-3379
Участники 16-45 лет, рандомизированное в эту руку, получит среднюю дозу MRM-3379
Лекарство: Средняя доза MRM-3379
Оральная капсула
Экспериментальный: Рука 3: Высокая доза MRM-3379
Участники 16-45 лет, рандомизированное в этом руке, получит высокую дозу MRM-3379
Лекарство: Высокая доза MRM-3379
Оральная капсула
Плацебо Компаратор: Рука 4: плацебо
Участники 16-45 лет, рандомизированное в эту руку, получат плацебо
Лекарство: Плацебо
Капсулы, соответствующие исследуемому лекарственному средству без активного фармацевтического ингредиента
Экспериментальный: Группа 5: низкая доза открытого препарата MRM-3379.
Участники от 13 до <16 лет получат низкую дозу MRM-3370 Open-Label
Лекарство: Низкая доза MRM-3379 открытой маркировки
Оральная капсула

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений и снятия лечения из-за нежелательных явлений и снятия средств из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Базовая линия до 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 октября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ENV-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться