Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van MRM-3379 bij mannelijke deelnemers met het fragiel X-syndroom

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, fase 2-studie van MRM-3379 bij mannelijke deelnemers met fragiel X-syndroom

Deze studie is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van 3 doses MRM-3379 te beoordelen bij mannelijke deelnemers met het Fragile X-syndroom in de leeftijd van 16 tot 45 jaar (inclusief). Bovendien zal een parallel cohort deelnemers van 13 tot <16 jaar open-label MRM-3379 ontvangen. Alle deelnemers nemen deel aan een behandeling van 12 weken. De studie is ook bedoeld als een proof-of-concept-onderzoek om te evalueren of MRM-3379 de FXS-symptomen kan verbeteren

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92604
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sailaja Golla
        • Contact:
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Coffey
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Talboy
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Contact:
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephanie Morris
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • Werving
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Esler
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 42229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rana Elmaghraby
        • Contact:
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Werving
        • Suburban Research Associates
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kristen Dopf
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Nog niet aan het werven
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victoria Wilkins
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming te geven. Wanneer de lokale regelgeving de opname van deelnemers toestaat die geacht worden geen geïnformeerde toestemming te kunnen geven, moet een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger namens de deelnemer geïnformeerde toestemming geven, en moet de deelnemer indien van toepassing toestemming geven.
  • Man, 13-45 jaar oud (inclusief)
  • Gewicht ≥30 kg en BMI tussen 18 en 36 kg/m2 (inclusief) bij het screeningbezoek
  • Diagnose van FX's met een moleculaire genetische ≥200 CGG -herhalingen.
  • In staat om de PVT en ORRT van de NIH-TCB uit te voeren
  • Een consistente verzorger (s) hebben die bereid en in staat is om regelmatig en betrouwbaar aanwezig te zijn met de deelnemer
  • In staat om tabletten of capsules door te slikken

Uitsluitingscriteria:

Geschiedenis van of huidige medische toestand dan FXS en gerelateerde problemen die de deelnemer een hoger risico zouden plaatsen door onderzoeksparticipatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARM 1: Lage dosis MRM-3379
Deelnemers 16-45 jaar oud gerandomiseerd naar deze arm ontvangen de lage dosis MRM-3379
Geneesmiddel: Lage dosis MRM-3379
Orale capsule
Experimenteel: ARM 2: Middelde dosis MRM-3379
Deelnemers 16-45 jaar oud gerandomiseerd naar deze arm ontvangen de middelste dosis MRM-3379
Geneesmiddel: Middelste dosis MRM-3379
Orale capsule
Experimenteel: ARM 3: Hoge dosis MRM-3379
Deelnemers 16-45 jaar oud gerandomiseerd naar deze arm ontvangen de hoge dosis MRM-3379
Geneesmiddel: Hoge dosis MRM-3379
Orale capsule
Placebo-vergelijker: ARM 4: Placebo
Deelnemers van 16 tot 45 jaar die in deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Capsules afgestemd op het onderzoeksgeneesmiddel zonder het actieve farmaceutische ingrediënt
Experimenteel: Arm 5: Lage dosis MRM-3379 open-label
Deelnemers 13 tot <16 jaar oud ontvangen de lage dosis MRM-3370 open-label
Geneesmiddel: Lage dosis MRM-3379 open-label
Orale capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en stopzetting vanwege bijwerkingen en stopzetting vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Basislijn tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 oktober 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENV-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren