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Studio di fase 2 di MRM-3379 nei partecipanti maschi con sindrome X fragile

20 agosto 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2 di MRM-3379 in partecipanti maschi con sindrome X fragile

Questo studio è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 3 dosi di MRM-3379 nei partecipanti maschi con sindrome X fragile di età compresa tra 16 e 45 anni (inclusivo). Inoltre, una coorte parallela di partecipanti di età compresa tra 13 e 16 anni riceverà MRM-3379 in aperto. Tutti i partecipanti parteciperanno per 12 settimane di trattamento. Lo studio è inoltre inteso come un'indagine di prova di concetto per valutare se MRM-3379 può migliorare i sintomi di FXS

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Reclutamento
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • Investigatore principale:
          • Christopher Smith
        • Contatto:
        • Contatto:
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92604
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Investigatore principale:
          • Sailaja Golla
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigatore principale:
          • Nicole Tartaglia
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Neurology
        • Investigatore principale:
          • Barbara Coffey
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amy Talboy
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Stephanie Morris
        • Contatto:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • Reclutamento
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amy Esler
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 42229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Rana Elmaghraby
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Reclutamento
        • Suburban Research Associates
        • Investigatore principale:
          • Kristen Dopf
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Non ancora reclutamento
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Investigatore principale:
          • Victoria Wilkins
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Disposto e in grado di fornire consenso/assenso informato firmato. Laddove i regolamenti locali consentano l'inclusione dei partecipanti ritenuti incapaci di fornire il consenso informato, un rappresentante legalmente autorizzato deve fornire il consenso informato per conto del partecipante e il partecipante deve fornire il consenso se applicabile.
  • Maschio, 13-45 anni (inclusivo)
  • Peso ≥30 kg e BMI tra 18 e 36 kg/m2 (inclusivo) alla visita di screening
  • Diagnosi di FXS con un genetico molecolare ≥200 ripetizioni CGG.
  • In grado di eseguire il PVT e ORRT del NIH-TCB
  • Avere un caregiver coerente che è disposto e in grado di essere presente regolarmente e in modo affidabile con il partecipante
  • In grado di deglutire compresse o capsule

Criteri di esclusione:

Storia o condizioni mediche attuali diverse da FXS e questioni correlate che posizionerebbero il partecipante a rischio più elevato dalla partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: dose bassa di MRM-3379
I partecipanti di età compresa tra 16 e 45 anni randomizzati in questo braccio riceveranno la dose bassa di MRM-3379
Droga: Bassa dose di MRM-3379
Capsula orale
Sperimentale: Braccio 2: dose centrale di MRM-3379
I partecipanti di 16-45 anni randomizzati a questo braccio riceveranno la dose media di MRM-3379
Droga: Dose media di MRM-3379
Capsula orale
Sperimentale: Braccio 3: dose elevata di MRM-3379
I partecipanti di 16-45 anni randomizzati a questo braccio riceveranno l'alta dose di MRM-3379
Droga: Alta dose di MRM-3379
Capsula orale
Comparatore placebo: Braccio 4: Placebo
I partecipanti di età compresa tra 16 e 45 anni randomizzati in questo braccio riceveranno Placebo
Droga: Placebo
Capsule abbinate al farmaco in studio senza il principio attivo farmaceutico
Sperimentale: Braccio 5: dose bassa di MRM-3379 in aperto
I partecipanti da 13 a <16 anni riceveranno la bassa dose di MRM-3370 Open Emeric
Droga: Bassa dose di MRM-3379 Open Emerical
Capsula orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento e sospensione dovuta a eventi avversi e sospensione dovuta a eventi avversi
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
Base alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENV-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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