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Estudo de fase 2 do MRM-3379 em participantes do sexo masculino com síndrome de X frágil

20 de agosto de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, MRM-3379 em participantes do sexo masculino com síndrome X frágil

Este estudo é um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a segurança e a tolerabilidade de 3 doses de MRM-3379 em participantes do sexo masculino com síndrome de X frágil de 16 a 45 anos (inclusive). Além disso, uma coorte paralela de participantes de 13 a <16 receberá MRM-3379 aberta. Todos os participantes participarão por 12 semanas de tratamento. O estudo também se destina a uma investigação de prova de conceito para avaliar se o MRM-3379 pode melhorar os sintomas do FXS

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Recrutamento
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • Investigador principal:
          • Christopher Smith
        • Contato:
        • Contato:
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92604
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Investigador principal:
          • Sailaja Golla
        • Contato:
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Nicole Tartaglia
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Neurology
        • Investigador principal:
          • Barbara Coffey
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amy Talboy
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Contato:
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Stephanie Morris
        • Contato:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amy Esler
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 42229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Rana Elmaghraby
        • Contato:
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Recrutamento
        • Suburban Research Associates
        • Investigador principal:
          • Kristen Dopf
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Ainda não está recrutando
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Investigador principal:
          • Victoria Wilkins
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento/consentimento informado assinado. Quando os regulamentos locais permitem a inclusão dos participantes considerados incapazes de fornecer consentimento informado, um representante legalmente autorizado deve fornecer consentimento informado em nome do participante, e o participante deve fornecer consentimento, se aplicável.
  • Masculino, 13-45 anos de idade (inclusive)
  • Peso ≥30 kg e IMC entre 18 e 36 kg/m2 (inclusive) na visita de exibição
  • Diagnóstico de SXF com genética molecular ≥200 repetições CGG.
  • Capaz de realizar o PVT e o Orrt do NIH-TCB
  • Ter cuidadores consistentes que estejam dispostos e sejam capazes de estar presentes regularmente e de forma confiável com o participante
  • Capaz de engolir comprimidos ou cápsulas

Critérios de exclusão:

História ou condição médica atual que não seja FXS e questões relacionadas que colocariam o participante em maior risco de participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço 1: baixa dose do MRM-3379
Os participantes de 16 a 45 anos de idade randomizados para este braço receberão a dose baixa de MRM-3379
Medicamento: Baixa dose do MRM-3379
Cápsula oral
Experimental: Braço 2: Dose média de MRM-3379
Os participantes de 16 a 45 anos randomizados para este braço receberão a dose média do MRM-3379
Medicamento: Dose média do MRM-3379
Cápsula oral
Experimental: Braço 3: Alta dose de MRM-3379
Os participantes de 16 a 45 anos randomizados para este braço receberão a alta dose do MRM-3379
Medicamento: Alta dose de MRM-3379
Cápsula oral
Comparador de Placebo: Braço 4: placebo
Os participantes de 16 a 45 anos randomizados para este braço receberão placebo
Medicamento: Placebo
Cápsulas combinadas com o medicamento do estudo sem o ingrediente farmacêutico ativo
Experimental: Braço 5: baixa dose de MRM-3379 Open Rockel
Os participantes de 13 a <16 anos receberão a baixa dose do MRM-3370 Open Rockel
Medicamento: Baixa dose de MRM-3379
Cápsula oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento e retirada devido a eventos adversos e retirada devido a eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 12
Linha de base até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de novembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2025

Primeira postagem (Real)

7 de outubro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ENV-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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