Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie av MRM-3379 hos manliga deltagare med bräckligt X-syndrom

20 augusti 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 2-studie av MRM-3379 hos manliga deltagare med bräckligt X-syndrom

Denna studie är en multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för 3 doser av MRM-3379 hos manliga deltagare med bräckligt X-syndrom i åldrarna 16 till 45 (inklusive). Dessutom kommer en parallell kohort av deltagare 13 till <16 att få öppen etikett MRM-3379. Alla deltagare kommer att delta i 12 veckors behandling. Studien är också avsedd som en proof-of-concept-utredning för att utvärdera om MRM-3379 kan förbättra FXS-symtom

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92604
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Huvudutredare:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Neurology
        • Huvudutredare:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • Rekrytering
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 42229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
        • Rekrytering
        • Suburban Research Associates
        • Huvudutredare:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Har inte rekryterat ännu
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Huvudutredare:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Villig och kunna tillhandahålla undertecknat informerat samtycke/samtycke. När lokala föreskrifter tillåter inkludering av deltagare som inte kan ge informerat samtycke, måste en juridiskt auktoriserad representant ge informerat samtycke för deltagarens vägnar, och deltagaren måste ge samtycke om tillämpligt.
  • Man, 13-45 års ålder (inklusive)
  • Vikt ≥30 kg och BMI mellan 18 och 36 kg/m2 (inklusive) vid screeningbesöket
  • Diagnos av FXS med en molekylär genetisk ≥200 CGG -repetitioner.
  • Kunna utföra NIH-TCB: s pvt och orrt
  • Har en konsekvent vårdgivare som är villig och kan vara närvarande regelbundet och pålitligt med deltagaren
  • Kunna svälja tabletter eller kapslar

Uteslutningskriterier:

Historik om eller nuvarande medicinskt tillstånd annat än FXS och relaterade frågor som skulle göra deltagaren med högre risk från studiedeltagande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ARM 1: Låg dos av MRM-3379
Deltagarna 16-45 års ålder randomiserad till denna arm kommer att få den låga dosen av MRM-3379
Läkemedel: Låg dos av MRM-3379
Oral kapsel
Experimentell: Arm 2: Middle Dose of MRM-3379
Deltagarna 16-45 års ålder randomiserad till denna arm kommer att få den mellersta dosen av MRM-3379
Läkemedel: Mittdos av MRM-3379
Oral kapsel
Experimentell: ARM 3: Hög dos av MRM-3379
Deltagarna 16-45 års ålder randomiserad till denna arm kommer att få den höga dosen av MRM-3379
Läkemedel: Hög dos av MRM-3379
Oral kapsel
Placebo-jämförare: Arm 4: placebo
Deltagarna 16-45 års ålder randomiserad till denna arm kommer att få placebo
Läkemedel: Placebo
Kapslar matchade för att studera läkemedel utan den aktiva farmaceutiska ingrediensen
Experimentell: ARM 5: Låg dos av MRM-3379 öppen etikett
Deltagarna 13 till <16 års ålder kommer att få den låga dosen av MRM-3370 Open-Label
Läkemedel: Låg dos av MRM-3379 öppen etikett
Oral kapsel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar av behandling och tillbakadragande på grund av biverkningar och tillbakadragande på grund av biverkningar
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Baslinje till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 november 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2025

Första postat (Faktisk)

7 oktober 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ENV-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera