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Estudio de fase 2 de MRM-3379 en participantes masculinos con síndrome de X frágil

20 de agosto de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 2 de MRM-3379 en participantes masculinos con síndrome de X frágil

Este estudio es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 3 dosis de MRM-3379 en participantes masculinos con síndrome x frágil de 16 a 45 años (inclusive). Además, una cohorte paralela de participantes de 13 a <16 recibirá MRM-3379 abierta. Todos los participantes participarán durante 12 semanas de tratamiento. El estudio también se pretende como una investigación de prueba de concepto para evaluar si MRM-3379 puede mejorar los síntomas de FXS

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Reclutamiento
        • Southwest Autism Research & Resource Center
        • Investigador principal:
          • Christopher Smith
        • Contacto:
        • Contacto:
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92604
        • Reclutamiento
        • Amnova Clinical Research, LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gary Feldman
        • Contacto:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Investigador principal:
          • Sailaja Golla
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Nicole Tartaglia
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Neurology
        • Investigador principal:
          • Barbara Coffey
        • Contacto:
          • Dr. Barbara Coffey
          • Número de teléfono: 305-243-2759
          • Correo electrónico: bjc134@miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amy Talboy
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Stephanie Morris
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • UMass Memorial Health
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Isha Jalnapurkar
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Contacto:
          • Brittany Faanes
          • Número de teléfono: 612-625-5929
          • Correo electrónico: Grego318@umn.edu
        • Investigador principal:
          • Amy Esler
        • Contacto:
          • Rachel Floersch
          • Número de teléfono: 612-626-8424
          • Correo electrónico: Floer013@umn.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 42229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Rana Elmaghraby
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Reclutamiento
        • Suburban Research Associates
        • Investigador principal:
          • Kristen Dopf
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Aún no reclutando
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Investigador principal:
          • Victoria Wilkins
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado firmado. Cuando las regulaciones locales permitan la inclusión de los participantes considerados incapaces de proporcionar consentimiento informado, un representante legalmente autorizado debe proporcionar consentimiento informado en nombre del participante, y el participante debe proporcionar asentimiento si corresponde.
  • Hombre, 13-45 años de edad (inclusive)
  • Peso ≥30 kg y un IMC entre 18 y 36 kg/m2 (inclusive) en la visita de detección
  • Diagnóstico de FXS con repeticiones genéticas moleculares ≥200 CGG.
  • Capaz de realizar el PVT y el ORRT del NIH-TCB
  • Tener un cuidador (s) consistente que esté dispuesto y capaz de estar presente de manera regular y confiable con el participante
  • Capaz de tragar tabletas o cápsulas

Criterios de exclusión:

Historial o condición médica actual distinta del FXS y problemas relacionados que pondrían al participante en mayor riesgo de participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 1: dosis baja de MRM-3379
Los participantes de 16 a 45 años de edad al azar a este brazo recibirán la dosis baja de MRM-3379
Droga: Dosis baja de MRM-3379
Cápsula oral
Experimental: Brazo 2: dosis media de MRM-3379
Los participantes de 16 a 45 años de edad al azar a este brazo recibirán la dosis media de MRM-3379
Droga: Dosis media de MRM-3379
Cápsula oral
Experimental: Brazo 3: dosis alta de MRM-3379
Los participantes de 16 a 45 años de edad al azar a este brazo recibirán la dosis alta de MRM-3379
Droga: Dosis alta de MRM-3379
Cápsula oral
Comparador de placebos: Brazo 4: placebo
Los participantes de 16 a 45 años de edad aleatorizados a este brazo recibirán placebo
Droga: Placebo
Cápsulas emparejadas con el fármaco del estudio sin el ingrediente farmacéutico activo
Experimental: Grupo 5: dosis baja de MRM-3379 de etiqueta abierta
Los participantes de 13 a <16 años de edad recibirán la dosis baja de MRM-3370 Open Label
Droga: Dosis baja de MRM-3379 Abierta
Cápsula oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento y la retirada debido a eventos adversos y retirada debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Línea de base a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

7 de octubre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ENV-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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