Vaiheen 2 MRM-3379: n tutkimus miesten osallistujilla, joilla on herkkä X-oireyhtymä
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 MRM-3379: n tutkimus miehen osallistujilla, joilla on herkkä X-oireyhtymä
Tämä tutkimus on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus arvioidakseen MRM-3379: n 3 annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä miesten osallistujilla, joilla on hauras X-oireyhtymä 16–45-vuotiaita (mukaan lukien).
Lisäksi rinnakkaisryhmä, joka on 13–16-vuotiaita, saa avoimen MRM-3379: n.
Kaikki osallistujat osallistuvat 12 viikon hoitoon.
Tutkimus on myös tarkoitettu konseptitutkimukseksi arvioidakseen, voiko MRM-3379 parantaa FXS-oireita
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Rekrytointi
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
Päätutkija:
- Christopher Smith
-
Ottaa yhteyttä:
- Riley Stark
- Puhelinnumero: 480-351-0567
- Sähköposti: rstark@autismcenter.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Padmaja Lakamsani
- Sähköposti: PLakamsani@autismcenter.org
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92604
- Rekrytointi
- Amnova Clinical Research, LLC
-
Ottaa yhteyttä:
- Maggie Wang
- Puhelinnumero: 949-358-7447
- Sähköposti: maggie@amnovaresearch.com
-
Päätutkija:
- Gary Feldman
-
Ottaa yhteyttä:
- Jannet Guerrero
- Puhelinnumero: 949-861-7479
- Sähköposti: jannet.guerrero@amnovaresearch.com
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
-
Päätutkija:
- Sailaja Golla
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrienne Moore
- Puhelinnumero: 714-288-7456
- Sähköposti: Adrienne.Moore@choc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Stanley Friers
- Puhelinnumero: (714) 288-7683
- Sähköposti: Stanley.Friers@choc.org
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- UC Davis MIND Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Heys
- Puhelinnumero: 916-703-0301
- Sähköposti: meheys@health.ucdavis.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Abigail Borbe
- Puhelinnumero: 916-703-0281
- Sähköposti: amoradelhigareda@health.ucdavis.edu
-
Päätutkija:
- Randi Hagerman
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Päätutkija:
- Nicole Tartaglia
-
Ottaa yhteyttä:
- Nicole Tartaglia
- Puhelinnumero: 720-777-6895
- Sähköposti: Nicole.Tartaglia@childrenscolorado.org
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- Neurology
-
Päätutkija:
- Barbara Coffey
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Barbara Coffey
- Puhelinnumero: 305-243-2759
- Sähköposti: bjc134@miami.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
-
Ottaa yhteyttä:
- Robin Vinson
- Puhelinnumero: 404-778-8533
- Sähköposti: robin.vinson@emory.edu
-
Päätutkija:
- Amy Talboy
-
Ottaa yhteyttä:
- Nadia Ali
- Puhelinnumero: 404-778-8613
- Sähköposti: nadia.ali@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- Rush University Medical Center-Clinical Operation
-
Päätutkija:
- Elizabeth Berry-Kravis
-
Ottaa yhteyttä:
- Lorelai Konen
- Puhelinnumero: 312-942-2815
- Sähköposti: Lorelai_Konen@rush.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Molly Flanagan
- Puhelinnumero: 312-942-1876
- Sähköposti: Molly_L_Flanagan@rush.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
-
Päätutkija:
- Stephanie Morris
-
Ottaa yhteyttä:
- Kennedy Krieger
- Puhelinnumero: 443-923-3850
- Sähköposti: ResearchTrials@KennedyKrieger.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Lisa Prock
-
Ottaa yhteyttä:
- Michelle Coughlin
- Puhelinnumero: 857-218-3842
- Sähköposti: michelle.Coughlin@childrens.harvard.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Katherine Pawlowski
- Puhelinnumero: 857-218-5472
- Sähköposti: Katherine.pawlowski@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- UMass Memorial Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Taylor Merk
- Puhelinnumero: 774-455-4119
- Sähköposti: Taylor.merk@umassmed.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Lauren Venuti
- Puhelinnumero: 774-455-4113
- Sähköposti: Lauren.venuti@umassmed.edu
-
Päätutkija:
- Isha Jalnapurkar
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
- Rekrytointi
- University of Minnesota Department of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Brittany Faanes
- Puhelinnumero: 612-625-5929
- Sähköposti: Grego318@umn.edu
-
Päätutkija:
- Amy Esler
-
Ottaa yhteyttä:
- Rachel Floersch
- Puhelinnumero: 612-626-8424
- Sähköposti: Floer013@umn.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 42229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Päätutkija:
- Rana Elmaghraby
-
Ottaa yhteyttä:
- Hannah Sachs
- Puhelinnumero: 513-803-1150
- Sähköposti: Hannah.Sachs@cchmc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Priya Ramesh
- Puhelinnumero: 513-636-4433
- Sähköposti: Priya.Ramesh@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Rekrytointi
- Suburban Research Associates
-
Päätutkija:
- Kristen Dopf
-
Ottaa yhteyttä:
- Naya Square
- Puhelinnumero: 1128 610-891-9024
- Sähköposti: Nsquare@suburbanresearch.com
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- Ei vielä rekrytointia
- Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
-
Päätutkija:
- Victoria Wilkins
-
Ottaa yhteyttä:
- Peter Farr
- Puhelinnumero: 801-587-2103
- Sähköposti: peter.farrell@hsc.utah.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Karina Mattson
- Puhelinnumero: 801-587- 7573
- Sähköposti: karina.mattson@hsc.utah.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä tarjoamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus/suostumus. Jos paikalliset määräykset sallivat osallistujien sisällyttämisen, jota ei voida antaa tietoon perustuvalle suostumukselle, laillisesti valtuutetun edustajan on annettava tietoinen suostumus osallistujan puolesta, ja osallistujan on annettava suostumus tarvittaessa.
- Mies, 13-45-vuotias (mukaan lukien)
- Paino ≥30 kg ja BMI välillä 18 - 36 kg/m2 (mukaan lukien) seulontavierailulla
- FX: ien diagnoosi, jolla on molekyylin geneettinen ≥200 CGG -toisto.
- Pystyy suorittamaan NIH-TCB: n Pvt ja Orrt
- On johdonmukainen hoitaja (t), jotka ovat halukkaita ja kykeneviä olemaan läsnä säännöllisesti ja luotettavasti osallistujan kanssa
- Pystyy nielemään tabletteja tai kapseleita
Poissulkemiskriteerit:
Muiden kuin FX: ien historia tai nykyinen sairaus ja siihen liittyvät kysymykset, jotka asettaisivat osallistujan suuremman riskin tutkimuksen osallistumisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARM 1: MRM-3379: n pieni annos
Osallistujat 16–45-vuotiaita satunnaistettuja tähän käsivarteen saavat pienen annoksen MRM-3379
|
Oraalinen kapseli
|
|
Kokeellinen: ARM 2: MRM-3379: n keskimmäinen annos
Osallistujat 16–45-vuotiaita satunnaistettuja tähän käsivarteen saavat MRM-3379: n keskimmäisen annoksen
|
Oraalinen kapseli
|
|
Kokeellinen: ARM 3: MRM-3379: n suuri annos
Osallistujat 16-45-vuotiaat satunnaistetut tähän käsivarteen saavat suuren annoksen MRM-3379
|
Oraalinen kapseli
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi 4: lumelääke
Osallistujat 16-45-vuotiaat satunnaistetut tähän käsivarteen saavat lumelääkkeen
|
Kapselit sopivat tutkimuslääkkeeseen ilman vaikuttavaa lääkeainetta
|
|
Kokeellinen: ARM 5: MRM-3379 avoimen annos MRM-3379
Osallistujat 13–16-vuotiaat saavat pienen annoksen MRM-3370 avoimesta
|
Oraalinen kapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys ja vakavuus ja haittavaikutusten ja haittavaikutusten vuoksi vetäytymisen vetäytyminen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
Perustaso viikkoon 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 22. marraskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. lokakuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. lokakuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Henkinen vamma
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Kromosomihäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- X-Linked Intellectual Disability
- Fragile X -syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- ENV-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .