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Étude de phase 2 sur le MRM-3379 chez des participants masculins atteints du syndrome du X fragile

20 août 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, phase 2 de MRM-3379 chez les participants masculins atteints du syndrome X fragile

Cette étude est une étude multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de 3 doses de MRM-3379 chez les participants masculins atteints du syndrome X fragile de 16 à 45 ans (inclusif). De plus, une cohorte parallèle de participants âgés de 13 à <16 recevra un MRM-3379 ouvert. Tous les participants participeront pendant 12 semaines de traitement. L'étude est également destinée à une enquête de preuve de concept pour évaluer si le MRM-3379 peut améliorer les symptômes du FXS

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92604
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Chercheur principal:
          • Sailaja Golla
        • Contact:
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Chercheur principal:
          • Nicole Tartaglia
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Neurology
        • Chercheur principal:
          • Barbara Coffey
        • Contact:
          • Dr. Barbara Coffey
          • Numéro de téléphone: 305-243-2759
          • E-mail: bjc134@miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amy Talboy
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Contact:
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Morris
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Recrutement
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amy Esler
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 42229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Rana Elmaghraby
        • Contact:
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Recrutement
        • Suburban Research Associates
        • Chercheur principal:
          • Kristen Dopf
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Pas encore de recrutement
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Chercheur principal:
          • Victoria Wilkins
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Disposé et capable de fournir un consentement / assentiment éclairé signé. Lorsque les réglementations locales permettent l'inclusion des participants jugés incapables de donner un consentement éclairé, un représentant légalement autorisé doit fournir un consentement éclairé au nom du participant et le participant doit fournir un droit le cas échéant.
  • Homme, 13-45 ans (inclus)
  • Poids ≥30 kg et IMC compris entre 18 et 36 kg/m2 (inclus) lors de la visite de dépistage
  • Diagnostic du FXS avec une génétique moléculaire ≥200 répétitions CGG.
  • Capable d'effectuer le Pvt et l'ORRT du NIH-TCB
  • Avoir un ou des soignants cohérents qui sont disposés et capables d'être présents régulièrement et de manière fiable avec le participant
  • Capable d'avaler des comprimés ou des capsules

Critères d'exclusion:

Antécédents ou conditions médicales actuelles autres que les FXS et les problèmes connexes qui placeraient le participant à un risque plus élevé de la participation de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ARM 1: faible dose de MRM-3379
Les participants âgés de 16 à 45 ans randomisés dans ce bras recevront la faible dose de MRM-3379.
Médicament: Faible dose de MRM-3379
Capsule orale
Expérimental: ARM 2: Dose centrale de MRM-3379
Les participants de 16 à 45 ans randomisés pour ce bras recevront la dose intermédiaire de MRM-3379
Médicament: Dose centrale de MRM-3379
Gélule orale
Expérimental: ARM 3: dose élevée de MRM-3379
Les participants de 16 à 45 ans randomisés pour ce bras recevront la dose élevée de MRM-3379
Médicament: Dose élevée de MRM-3379
Capsule orale
Comparateur placebo: Bras 4: placebo
Les participants de 16 à 45 ans randomisés pour ce bras recevront un placebo
Médicament: Placebo
Capsules adaptées au médicament à l'étude sans l'ingrédient pharmaceutique actif
Expérimental: ARM 5: Basse dose de MRM-3379 Open Abrol
Les participants de 13 à <16 ans recevront la faible dose de MRM-3370 Open Babel
Médicament: Faible dose de MRM-3379 ouverte
Capsule orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement et arrêt dû à des événements indésirables et arrêt dû à des événements indésirables
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
Base de référence jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2025

Première publication (Réel)

7 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ENV-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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