Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af MRM-3379 hos mandlige deltagere med skrøbeligt X-syndrom

20. august 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fase 2-undersøgelse af MRM-3379 hos mandlige deltagere med skrøbeligt X-syndrom

Denne undersøgelse er en multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​3 doser af MRM-3379 hos mandlige deltagere med skrøbelig X-syndrom i alderen 16 til 45 år (inklusive). Derudover modtager en parallel kohort af deltagere i alderen 13 til <16 åben mærket MRM-3379. Alle deltagere deltager i 12 ugers behandling. Undersøgelsen er også beregnet som en proof-of-concept-undersøgelse for at evaluere, om MRM-3379 kan forbedre FXS-symptomer

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92604
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Ledende efterforsker:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 42229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Rekruttering
        • Suburban Research Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke. Hvor lokale forskrifter tillader inkludering af deltagere, der anses for at være ude af stand til at give informeret samtykke, skal en lovligt autoriseret repræsentant give informeret samtykke til deltagerens vegne, og deltageren skal give samtykke, hvis relevant.
  • Mand, 13-45 år (inklusive)
  • Vægt ≥30 kg og BMI mellem 18 og 36 kg/m2 (inklusive) ved screeningsbesøget
  • Diagnose af FX'er med en molekylær genetisk ≥200 CGG -gentagelser.
  • I stand til at udføre PVT og ORRT for NIH-TCB
  • Har en konsekvent plejeperson (er), der er villig og i stand til at være til stede regelmæssigt og pålideligt med deltageren
  • I stand til at sluge tabletter eller kapsler

Ekskluderingskriterier:

Historie om eller den aktuelle medicinske tilstand bortset fra FXS og relaterede problemer, der ville placere deltageren i højere risiko fra undersøgelsesdeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARM 1: Lav dosis af MRM-3379
Deltagerne 16-45 år randomiseret til denne arm vil modtage den lave dosis af MRM-3379
Medicin: Lav dosis af MRM-3379
Oral kapsel
Eksperimentel: ARM 2: Mellemdosis af MRM-3379
Deltagerne 16-45 år randomiseret til denne arm vil modtage den midterste dosis af MRM-3379
Medicin: Mellemdosis af MRM-3379
Oral kapsel
Eksperimentel: ARM 3: Høj dosis af MRM-3379
Deltagerne 16-45 år randomiseret til denne arm vil modtage den høje dosis af MRM-3379
Medicin: Høj dosis af MRM-3379
Oral kapsel
Placebo komparator: Arm 4: Placebo
Deltagerne 16-45 år randomiseret til denne arm vil modtage placebo
Medicin: Placebo
Kapsler matchet til studielægemiddel uden den aktive farmaceutiske ingrediens
Eksperimentel: ARM 5: Lav dosis af MRM-3379 Open-Label
Deltagerne 13 til <16 år modtager den lave dosis af MRM-3370 open-label
Medicin: Lav dosis af MRM-3379 open-label
Oral kapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsvækkende bivirkninger og tilbagetrækning på grund af bivirkninger og tilbagetrækning på grund af bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

7. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENV-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner