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MRM-3379 在患有脆性 X 综合征的男性参与者中的 2 期研究

2026年8月20日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRM-3379的随机，双盲，安慰剂对照，2阶段研究

这项研究是一项多中心，双盲，随机，安慰剂对照的研究，可评估3剂MRM-3379的安全性和耐受性在16至45岁（包括）的男性参与者中。 此外，13至<16岁的参与者平行队列将获得开放标签的MRM-3379。 所有参与者将参加12周的治疗。 该研究还旨在作为概念证明调查，以评估MRM-3379是否可以改善FXS症状

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
    • California
      • Irvine、California、美国、92604
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • 首席研究员：
          • Sailaja Golla
        • 接触：
        • 接触：
      • Sacramento、California、美国、95817
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • Neurology
        • 首席研究员：
          • Barbara Coffey
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amy Talboy
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • 首席研究员：
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • 接触：
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 招聘中
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Stephanie Morris
        • 接触：
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • 招聘中
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amy Esler
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、42229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 首席研究员：
          • Rana Elmaghraby
        • 接触：
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • 招聘中
        • Suburban Research Associates
        • 首席研究员：
          • Kristen Dopf
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • 尚未招聘
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • 首席研究员：
          • Victoria Wilkins
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 愿意并且能够提供已签署的知情同意/同意。 如果地方法规允许被视为无法提供知情同意的参与者，则具有合法授权的代表必须代表参与者提供知情同意，并且参与者必须同意（如果适用）。
  • 男性，13-45岁（包括）
  • 筛查时的重量≥30kg和BMI在18至36 kg/m2之间（包括）
  • 分子遗传≥200CGG重复的FX诊断。
  • 能够执行NIH-TCB的PVT和ORRT
  • 拥有一名一致的照顾者，他们愿意和能够定期与参与者一起出席
  • 能够吞咽平板电脑或胶囊

排除标准：

除了FXS以外的其他医疗状况或当前医疗状况以及相关问题，这将使参与者在研究参与中处于较高的风险

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：手臂1：低剂量MRM-3379
随机分配到该组的 16-45 岁参与者将接受低剂量的 MRM-3379
药品：低剂量的MRM-3379
口腔胶囊
实验性的：手臂2：MRM-3379的中剂量
随机分配到该组的 16-45 岁参与者将接受中等剂量的 MRM-3379
药品：MRM-3379的中剂量
口腔胶囊
实验性的：手臂3：高剂量MRM-3379
随机分配到该组的 16-45 岁参与者将接受高剂量的 MRM-3379
药品：高剂量的MRM-3379
口服胶囊
安慰剂比较：第 4 组：安慰剂
参与者16-45岁的年龄随机分配给该部门
药品：安慰剂
与不含活性药物成分的研究药物相匹配的胶囊
实验性的：手臂5：低剂量MRM-3379开放标签
参与者13至16岁将获得低剂量的MRM-3370开放标签
药品：低剂量 MRM-3379 开放标签
口腔胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗中出现的不良事件的发生率和严重程度以及因不良事件而停药和因不良事件而停药
大体时间：基线到第12周
基线到第12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年11月22日

初级完成 (估计的)

2027年10月1日

研究完成 (估计的)

2027年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年10月2日

首先提交符合 QC 标准的

2025年10月2日

首次发布 (实际的)

2025年10月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月20日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ENV-202

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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