Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 MRM-3379 u mężczyzn uczestników z delikatnym zespołem X

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie fazy 2 MRM-3379 u mężczyzn z zespołem kruchym X

To badanie jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji 3 dawek MRM-3379 u mężczyzn wśród uczestników z zespołem kruchym X w wieku od 16 do 45 (włącznie). Ponadto równoległa grupa uczestników w wieku od 13 do <16 lat otrzyma otwartą markę MRM-3379. Wszyscy uczestnicy będą uczestniczyć przez 12 tygodni leczenia. Badanie jest również przeznaczone jako badanie dowodu koncepcyjnego w celu oceny, czy MRM-3379 może poprawić objawy FXS

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92604
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Główny śledczy:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Neurology
        • Główny śledczy:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 42229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Rekrutacyjny
        • Suburban Research Associates
        • Główny śledczy:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Główny śledczy:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Chętne i zdolne do udzielenia podpisanej świadomej zgody/zgody. Jeżeli lokalne przepisy zezwalają na włączenie uczestników uznanych za niezdolnego do udzielenia świadomej zgody, prawnie upoważniony przedstawiciel musi udzielić świadomej zgody na imieniu uczestnika, a uczestnik musi wyrazić zgodę, jeśli dotyczy.
  • Mężczyzna, 13-45 lat (włącznie)
  • Waga ≥30 kg i BMI między 18 a 36 kg/m2 (włączającą) podczas wizyty przesiewowej
  • Diagnoza FX z molekularnymi genetycznymi ≥200 powtórzeń CGG.
  • W stanie wykonać PVT i ORRT NIH-TCB
  • Mieć konsekwentnego opiekuna, który jest chętny i może być obecny regularnie i niezawodnie z uczestnikiem
  • W stanie przełknąć tabletki lub kapsułki

Kryteria wykluczenia:

Historia lub obecny stan zdrowia inny niż FXS i powiązane problemy, które narażałyby uczestnika na większe ryzyko w związku z udziałem w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: Niska dawka MRM-3379
Uczestnicy w wieku 16–45 lat losowo przydzielone do tego ramienia otrzymają niską dawkę MRM-3379
Lek: Niska dawka MRM-3379
Kapsułka doustna
Eksperymentalny: Arm 2: Środkowa dawka MRM-3379
Uczestnicy w wieku 16–45 lat losowo przybywają do tego ramienia, otrzymają środkową dawkę MRM-3379
Lek: Średnia dawka MRM-3379
Doustna kapsułka
Eksperymentalny: Arm 3: Wysoka dawka MRM-3379
Uczestnicy w wieku 16–45 lat losowo przybywają do tego ramienia, otrzymają wysoką dawkę MRM-3379
Lek: Wysoka dawka MRM-3379
Doustna kapsułka
Komparator placebo: Arm 4: placebo
Uczestnicy w wieku 16-45 lat losowo przybywają do tego ramienia, otrzymają placebo
Lek: Placebo
Kapsułki dopasowane do badanego leku bez aktywnego składnika farmaceutycznego
Eksperymentalny: Arm 5: Niska dawka MRM-3379 Otwarta label
Uczestnicy w wieku od 13 do 16 lat otrzymają niską dawkę MRM-3370 Otwarty label
Lek: Niska dawka MRM-3379 Otwarta
Doustna kapsułka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie i ciężkość niepożądanych zdarzeń i wycofania się z powodu zdarzeń niepożądanych i wycofania z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Linia odniesienia do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENV-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj