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ビーライン：GRIN関連神経発達障害における第3相試験

2026年7月16日 更新者：GRIN Therapeutics, Inc.

多国籍、多施設共同による、オープンラベル第1b相と、ランダム化二重盲検プラセボ対照第3相、さらにオープンラベル延長試験から成る、GRIN関連神経発達症を有する参加者におけるラジプロジルの有効性、安全性、忍容性、薬物動態を評価する研究

研究RAD-GRIN-101の第3相部分は、機能獲得型（GoF）遺伝子変異を有するGRIN関連神経発達障害（GRIN-NDD）患者におけるラジプロジルの有効性と安全性を評価するため、多国籍・多施設共同二重盲検プラセボ対照試験（Part A）及びその後のオープンラベル延長試験（Part B）として実施されます。

本研究では2つのコホートを登録予定です：1つは最小限の可算運動発作（行動症状の有無を問わず）を有する参加者のコホート（第3相コホート1：適格発作コホート）、もう1つは疾患症状を有するが発作がないか、または適格発作コホートで求められる発作数よりも少ない参加者のコホート（第3相コホート2：非適格発作補助コホート）です。

各コホートの参加者は1:1の比率でランダム化され、有効薬（ラジプロジル）またはマッチングプラセボを投与されます（Part A）。Part A完了後、すべての適格参加者（以前プラセボを投与されていた参加者を含む）はオープンラベル延長期（Part B）に進み、ラジプロジルを継続投与することができます。

プラセボ対照部分（Part A）の期間は、第3相コホート1の参加者では約16週間、第3相コホート2の参加者では約28週間と予定されています。

本研究では、ラジプロジルが発作及び非発作症状に及ぼす効果を評価し、安全性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は、パートAにおいてラジプロジルまたはプラセボのいずれかを1：1の比率で割り当てられ、オープンラベル延長試験であるパートBでラジプロジルを受ける機会があります。投与レジメンには、4週間以上の固定滴定スケジュールが含まれます。

この研究は以下の部分に分かれています：

パートA：無作為化、二重盲検、プラセボ対照

  • スクリーニング／観察期間：適格性を評価するため
  • 滴定期間（約4週間）：ラジプロジルまたはプラセボを目標投与量まで滴定
  • 維持期間（パートA）：ラジプロジルまたはプラセボの目標投与量を12週間（第3相コホート1）または24週間（第3相コホート2）維持
  • 漸減および追跡期間：パートBに進まない参加者のための段階的な減量と追跡期間

パートB：オープンラベル安全性追跡期間

  • オープンラベル治療期間：参加者は、参加者が研究から撤退する／撤退させられる、スポンサーが研究を終了する、または市場アクセスが可能になるまで、ラジプロジルの投与を継続します
  • 漸減および追跡期間：研究を離れる参加者のための段階的な減量と追跡観察期間

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • コンタクト：
          • 電話番号：650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University - Harkness
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • まだ募集していません
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78757
        • 募集
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス
        • 募集
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • 主任研究者：
          • Sameer Zuberi
        • コンタクト：
      • London、イギリス、G51 4TF
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Archana Desurkar
  • イタリア
      • Pavia、イタリア
        • 募集
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • 主任研究者：
          • Valentina De Giorgis
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00165
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 主任研究者：
          • Nicola Specchio
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Nicola Pietrafusa
    • Viale Pieraccini
      • Florence、Viale Pieraccini、イタリア、24
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • 主任研究者：
          • Renzo Guerrini
        • コンタクト：
  • オランダ
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ
        • 募集
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Danielle Veenma
        • 副調査官：
          • Suzanna Koudijs
  • スペイン
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • 主任研究者：
          • Angeles Garcia Cazorla
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Juan Lascano Nazareno
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1525
        • 募集
        • University Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Damjan Osredkar
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • ドイツ
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron、フランス、69677
      • Paris、フランス、75743
      • Toulouse、フランス、Cedex 9
        • 募集
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Caroline Hachon Le Camus
  • ベルギー
  • ポーランド
      • Lodz、ポーランド、93-338
        • 募集
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • 主任研究者：
          • Lukasz Przyslo
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

組み入れ基準：

パートA、参加者：

  • NMDA受容体の機能獲得（GoF）をもたらすことが知られているGRIN1、GRIN2A、GRIN2B、またはGRIN2D遺伝子変異を伴うGRIN-NDDと診断されている
  • 第3相コホート1（適格発作コホート）のみ：スクリーニング期間中に週少なくとも1回の特徴的運動発作（CMS）および4回以上のCMS（全般性或いは焦点性）を経験している
  • 少なくとも2種類の標準的抗てんかん薬（ASM）に対する不十分な反応の既往がある
  • 第3相コホート2（非適格発作補助コホート）のみ：重篤な神経発達症状とGRIN-CGI-Sスコア4以上を有する
  • スクリーニング前少なくとも4週間にわたり標準的ASMの安定投与を受けており、研究参加期間中も安定投与を継続する必要がある
  • ケトン食などの非薬物療法を安定して受けており、研究参加期間中も安定を維持する必要がある

パートB：

- 参加者がパートAを完了し、治験責任者及びスポンサーの判断により研究参加を継続する資格がある。

除外基準：

パートA、参加者：

  • 治験責任者またはスポンサーの判断により、参加者の安全な参加または試験薬投与、あるいは試験の実施を妨げまたは危険にさらす臨床的に関連する医学的、神経学的、または精神医学的状態及び／または行動障害（GRIN-NDD関連を含む）を有する
  • スクリーニング時に4種類を超える標準的ASMを投与されている
  • スクリーニング時に体重が5kg未満である

パートB：

- 参加者が、治験責任者またはスポンサーの判断により、参加者の安全な試験薬投与への参加または試験の実施を妨げまたは危険にさらす臨床的に関連する医学的、神経学的、または精神医学的状態及び／または行動障害（GRIN-NDD関連を含む）を有する。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラディプロジル

ラジプロジルの液状懸濁液で、参加者の体重に応じて濃度が異なります。

以下の用量漸増レジメン（1日2回[BID]）が使用されます：

漸増期間 来院1（来院T1）：用量1、来院T2：用量2、来院T3：用量3、来院T4：維持用量。
薬：ラジプロジル
ラディプロジル経口懸濁液
プラセボコンパレーター：プラセボ
ラジプロジル経口懸濁液および用量漸増療法に一致するプラセボの液体懸濁液。
薬：プラセボ
プラセボ対照ラジプロジル経口懸濁液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パートA - 第3相 コホート1（適格発作コホート）：可算運動発作（CMS）
時間枠：12週間
12週間
パートA - 第3相 コホート2（適格発作非補助コホート）：有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および薬物有害反応（ADR）
時間枠：24週間
24週間
パートB - オープンラベル延長試験：有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および有害薬物反応（ADR）
時間枠：2年間の平均
2年間の平均

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パートA - 第3相コホート1（適格発作コホート）：CMSの50%以上の減少が認められた参加者の割合
時間枠：12週間
12週間
パートA - 第3相 コホート1（適格発作コホート）：CMSフリーデイズ
時間枠：12週間
12週間
パートA - 第3相 コホート1（適格発作コホート）：GRIN-NDD特異的 臨床総合印象 - 変化 [CGI-C] 尺度
時間枠：12週間
12週間
A部 - 第3相 コホート1（適格発作コホート）：異常行動チェックリスト-コミュニティ（ABC-2C）易刺激性サブスケール
時間枠：12週間
12週間
パートA - 第3相コホート1（適格発作コホート）：Vineland Adaptive Behavior Scale第3版（VABS-3）日常生活個人サブドメイン
時間枠：12週間
12週間
パートA - 第3相 コホート2（適格発作なし補助コホート）：GRIN-CGI-Cスケール
時間枠：24週間
24週間
パートA - 第3相 コホート2（適格発作なし補助コホート）：ABC-2C易刺激性サブスケール
時間枠：24週間
24週間
パートA - 第3相 コホート2（補助コホートにおける適格発作なし）：VABS-3 日常生活個人下位領域
時間枠：24週間
24週間
パートB - オープンラベル延長試験：CMS頻度
時間枠：平均2年間
平均2年間
パートB - オープンラベル延長試験：CMSフリーデイズ
時間枠：平均2年間
平均2年間
パートB - 非盲検延長試験：ABC-2C易刺激性サブスケール
時間枠：平均2年間
平均2年間
パートB - オープンラベル延長試験：VABS-3 日常生活個人サブドメインスコア
時間枠：平均2年間
平均2年間
PART B - オープンラベル延長試験：GRIN-CGI-Cスケール
時間枠：平均2年間
平均2年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

GRIN Therapeutics, Inc.

協力者

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

捜査官

  • スタディディレクター：Russell Chin、GRIN Therapeutics, Inc.
  • スタディディレクター：Stephen Tisi、GRIN Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年1月5日

一次修了 (推定)

2027年5月1日

研究の完了 (推定)

2028年7月1日

試験登録日

最初に提出

2025年10月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年10月31日

最初の投稿 (実際)

2025年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月16日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Beeline RAD-GRIN-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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