Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Beeline: En fase 3-studie i GRIN-relatert nevro-utviklingsforstyrrelse

16. juli 2026 oppdatert av: GRIN Therapeutics, Inc.

En multinasjonal, multicenter-studie med en åpen fase 1b og en randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert fase 3 etterfulgt av en åpen forlengelse for å vurdere effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av Radiprodil hos deltakere med GRIN-relatert nevro-utviklingsforstyrrelse

Fase 3-delen av studie RAD-GRIN-101 er en multinasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert studie etterfulgt av en åpen utvidelsesperiode for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til radiprodil hos deltakere med GRIN-relatert nevro-utviklingsforstyrrelse (GRIN-NDD) med en gain-of-function (GoF) genetisk variant.

Denne studien vil inkludere to kohorter: en kohort av deltakere med et minimalt antall tellbare motoriske anfall (med eller uten atferdsmessige symptomer) (Fase 3 Kohort 1: Kvalifiserende Anfall Kohort); og en andre kohort med sykdomssymptomer, men uten anfall eller færre anfall enn det som kreves for Kvalifiserende Anfall Kohort (Fase 3 Kohort 2: Uten Kvalifiserende Anfall Hjelpe Kohort).

Deltakere i hver kohort vil bli randomisert 1:1 til å motta aktivt legemiddel (radiprodil) eller tilsvarende placebo (Del A). Etter fullføring av Del A kan alle kvalifiserte deltakere (inkludert de som tidligere fikk placebo) fortsette inn i den åpne utvidelsesperioden (Del B) for å motta radiprodil.

Den placebo-kontrollerte delen forventes å være omtrent 16 uker for deltakere i Fase 3 Kohort 1 og 28 uker for deltakere i Fase 3 Kohort 2.

Studien vil evaluere effekten av radiprodil på anfall og ikke-anfallssymptomer og vurdere sikkerhet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere tildeles i et 1:1-forhold til å motta enten radiprodil eller placebo under del A med mulighet til å motta radiprodil i den åpne utvidelsen, del B. Doseringsregimet inkluderer en fast titreringsplan over 4 uker.

Denne studien er delt inn i følgende deler:

Del A: Randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert

  • Screening/observasjonsperiode: For å vurdere kvalifikasjoner
  • Titreringsperiode (ca. 4 uker): Titrering av radiprodil eller placebo til måldose
  • Vedlikeholdsperiode (del A): Måldose av radiprodil eller placebo opprettholdes i 12 uker (fase 3 kohort 1) eller 24 uker (fase 3 kohort 2)
  • Utfasing og oppfølgingsperiode: Gradvis reduksjon og oppfølgingsperiode for deltakere som ikke går inn i del B

Del B: Åpen etikette sikkerhetsoppfølgingsperiode

  • Åpen etikette behandlingsperiode: Deltakere vil fortsette å motta radiprodil inntil enten deltakeren trekker seg/blir trukket fra studien, sponsor avslutter studien, eller markedsadgang er tilgjengelig
  • Utfasing og oppfølgingsperiode: Gradvis reduksjon og oppfølgingsobservasjonsperiode for deltakere ved studieavslutning

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University - Harkness
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Rekruttering
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, Frankrike, 69677
      • Paris, Frankrike, 75743
      • Toulouse, Frankrike, Cedex 9
        • Rekruttering
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Caroline Hachon Le Camus
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Hovedetterforsker:
          • Valentina De Giorgis
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Italia, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italia, 24
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Hovedetterforsker:
          • Renzo Guerrini
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Danielle Veenma
        • Underetterforsker:
          • Suzanna Koudijs
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Rekruttering
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Hovedetterforsker:
          • Lukasz Przyslo
        • Ta kontakt med:
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
  • Spania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Hovedetterforsker:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Hovedetterforsker:
          • Sameer Zuberi
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Archana Desurkar
  • Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Del A, Deltaker:

  • Diagnostisert med GRIN-NDD med GRIN1, GRIN2A, GRIN2B eller GRIN2D-genvarianter som er kjent for å resultere i GoF (gain-of-function) av NMDA-reseptoren
  • Kun for fase 3 kohort 1 (kvalifiserende anfallskohort): Opplever minst 1 CMS per uke og ≥4 CMS (generaliserte eller fokale) under screening
  • Med historie om utilstrekkelig respons på minst 2 standard anti-anfallsmedisiner (ASM)
  • Kun for fase 3 kohort 2 (uten kvalifiserende anfall hjelpekohort): Med betydelige nevrodevelopmental symptomer og en GRIN-CGI-S score ≥4
  • På stabil dose av standard ASM i minst 4 uker før screening og bør forbli på stabile doser gjennom hele studiedeltakelsen
  • På stabile ikke-farmakologiske behandlinger som ketogen diett og bør forbli stable gjennom hele studiedeltakelsen

Del B:

- Deltakeren har fullført Del A og er kvalifisert til å fortsette studiedeltakelse i henhold til vurderingen fra undersøker og sponsor.

Eksklusjonskriterier:

DEL A, Deltaker:

  • Har klinisk relevante medisinske, nevrologiske eller psykiske tilstander og/eller atferdsforstyrrelser (inkludert de relatert til GRIN-NDD) som vil forhindre eller true deltakerens sikre deltakelse eller studiemedisinadministrasjon eller gjennomføringen av studien i henhold til vurderingen fra undersøker eller sponsor.
  • Mottar >4 standard ASM ved screening
  • Har en kroppsvekt på mindre enn 5 kg ved screening

Del B:

- Deltakeren har klinisk relevante medisinske, nevrologiske eller psykiske tilstander og/eller atferdsforstyrrelser (inkludert de relatert til GRIN-NDD) som vil forhindre eller true deltakerens sikre deltakelse av studiemedisinadministrasjon eller gjennomføringen av studien i henhold til vurderingen fra undersøker eller sponsor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Radiprodil

Flytende oppløsning av radiprodil, i varierende konsentrasjoner avhengig av deltakerens vekt.

Følgende doseøkningsregime (to ganger daglig [BID]) vil bli brukt:

Titrering Periode Besøk 1 (Besøk T1): Dose 1, Besøk T2: Dose 2, Besøk T3: Dose 3, Besøk T4: Vedlikeholds Dose.
Legemiddel: Radiprodil
Radiprodil oral suspensjon
Placebo komparator: Placebo
Flytende suspensjon av placebo som matcher radiprodil oral suspensjon og doseøkningsregime.
Legemiddel: Placebo
Placebo-match radiprodil oral suspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A - Fase 3 Kohort 1 (Kvalifiserende Anfall Kohort): Tellbare motoriske anfall (CMS)
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kohort 2 (Uten kvalifiserende anfall hjelpekohort): Bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og legemiddelbivirkninger (ADRs)
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Del B - Åpen merkeutvidelse: Bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og legemiddelbivirkninger (ADRs)
Tidsramme: Gjennomsnitt på 2 år
Gjennomsnitt på 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A - Fase 3 Kohort 1 (Kvalifiserende Anfallskohort): Andel deltakere med ≥50 % reduksjon i CMS
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kohort 1 (Kvalifiserende Anfall Kohort): CMS-frie dager
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kohort 1 (Kvalifiserende Anfall Kohort): GRIN-NDD-spesifikk Clinical Global Impression - Endring [CGI-C] skala
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kull 1 (Kvalifiserende Anfall Kull): Aberrant Atferdsliste-Samfunn (ABC-2C) irritabilitets subskala
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kohort 1 (Kvalifiserende anfallskohort): Vineland Adaptive Behavior Scale 3. utgave (VABS-3) dagligliv personlig underdomene
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Del A - Fase 3 Kohort 2 (Uten kvalifiserende anfall hjelpekohort): GRIN-CGI-C skala
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Del A - Fase 3 Kohort 2 (Uten kvalifiserende anfallshjelpekohort): ABC-2C irritabilitets subskala
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Del A - Fase 3 Kull 2 (Uten kvalifiserende anfall hjelpekull): VABS-3 dagligliv personlig subdomene
Tidsramme: 24 uker
24 uker
DEL B - Åpen merkeutvidelse: CMS-frekvens
Tidsramme: gjennomsnittlig 2 år
gjennomsnittlig 2 år
DEL B - Åpen merkeutvidelse: CMS-frie dager
Tidsramme: gjennomsnittlig 2 år
gjennomsnittlig 2 år
DEL B - Åpen merkeutvidelse: ABC-2C irritabilitetsskala
Tidsramme: gjennomsnitt på 2 år
gjennomsnitt på 2 år
DEL B - Åpen merkeutvidelse: VABS-3 dagligliv personlig underdomene poengsum
Tidsramme: gjennomsnittlig 2 år
gjennomsnittlig 2 år
DEL B - Åpen merkeutvidelse: GRIN-CGI-C skala
Tidsramme: gjennomsnittlig 2 år
gjennomsnittlig 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Etterforskere

  • Studieleder: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Studieleder: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

4. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere