Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beeline: En fase 3-studie i GRIN-relateret neuroudviklingsforstyrrelse

16. juli 2026 opdateret af: GRIN Therapeutics, Inc.

En multinational, multicenterundersøgelse med en åben fase 1b og en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase 3 efterfulgt af en åben forlængelse for at vurdere effekt, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af Radiprodil hos deltagere med GRIN-relateret neuroudviklingsforstyrrelse

Fase 3-delen af undersøgelse RAD-GRIN-101 er en multinational, multicentrisk, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse efterfulgt af en åben-label forlængelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af radiprodil hos deltagere med GRIN-relateret neuroudviklingsforstyrrelse (GRIN-NDD) med en gain-of-function (GoF) genetisk variant.

Denne undersøgelse vil inkludere to kohorter: en kohorte af deltagere med et minimalt antal tællelige motoriske anfald (med eller uden adfærdsmæssige symptomer) (Fase 3 Kohorte 1: Kvalificerende Anfald Kohorte); og en anden kohorte med sygdomsymptomer men ingen anfald eller færre anfald end krævet for Kvalificerende Anfald Kohorten (Fase 3 Kohorte 2: Uden Kvalificerende Anfald Støtte Kohorte).

Deltagere i hver kohorte vil blive randomiseret 1:1 til at modtage aktivt lægemiddel (radiprodil) eller matchende placebo (Del A). Efter afslutning af Del A kan alle berettigede deltagere (inklusive dem som tidligere modtog placebo) fortsætte i åben-label forlængelsesperioden (Del B) for at modtage radiprodil.

Den placebo-kontrollerede del forventes at vare cirka 16 uger for deltagere i Fase 3 Kohorte 1 og 28 uger for deltagere i Fase 3 Kohorte 2.

Undersøgelsen vil evaluere effekten af radiprodil på anfald og ikke-anfalds symptomer og vurdere sikkerheden.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne tildeles i et forhold på 1:1 til at modtage enten radiprodil eller placebo under del A med mulighed for at modtage radiprodil i den åbne udvidelse, del B. Doseringsregimet inkluderer en fast titreringsplan over 4 uger.

Denne undersøgelse er opdelt i følgende dele:

Del A: Randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret

  • Screening/observationsperiode: For at vurdere berettigelse
  • Titreringsperiode (cirka 4 uger): Titrering af radiprodil eller placebo til måldosis
  • Vedligeholdelsesperiode (del A): Måldosis af radiprodil eller placebo opretholdes i 12 uger (fase 3 kohorte 1) eller 24 uger (fase 3 kohorte 2)
  • Aftrappende og opfølgningsperiode: Gradvis nedtrapning og opfølgningsperiode for deltagere, der ikke indtræder i del B

Del B: Åben opfølgningsperiode for sikkerhed

  • Åben behandlingsperiode: Deltagerne vil fortsat modtage radiprodil indtil deltageren trækker sig/trækkes fra undersøgelsen, sponsor afslutter undersøgelsen eller markedsadgang er tilgængelig
  • Aftrappende og opfølgningsperiode: Gradvis nedtrapning og opfølgningsobservationsperiode for deltagere ved udtrædelse af undersøgelsen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Ledende efterforsker:
          • Sameer Zuberi
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Archana Desurkar
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University - Harkness
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Rekruttering
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, Frankrig, 69677
      • Paris, Frankrig, 75743
      • Toulouse, Frankrig, Cedex 9
        • Rekruttering
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline Hachon Le Camus
  • Holland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Danielle Veenma
        • Underforsker:
          • Suzanna Koudijs
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Ledende efterforsker:
          • Valentina De Giorgis
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italien, 24
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Ledende efterforsker:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Rekruttering
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Ledende efterforsker:
          • Lukasz Przyslo
        • Kontakt:
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Ledende efterforsker:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del A, Deltager:

  • Diagnosticeret med GRIN-NDD med GRIN1, GRIN2A, GRIN2B eller GRIN2D-genvarianter, der vides at resultere i GoF af NMDA-receptoren
  • Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfald Kohorte) KUN: Oplever mindst 1 CMS om ugen og ≥4 CMS (generaliserede eller fokale) under screening
  • Med historie om utilstrækkelig respons på mindst 2 standard antianfaldsmedikamenter (ASM'er)
  • Fase 3 Kohorte 2 (Uden Kvalificerede Anfald Hjælpekohorte) KUN: Med signifikante neuroudviklingsmæssige symptomer og en GRIN-CGI-S score ≥4
  • På en stabil dosis af standard ASM'er i mindst 4 uger før screening og skal forblive på stabile doser gennem hele studie deltagelsen
  • På stabile ikke-farmakologiske behandlinger såsom ketogen diæt og skal forblive stabile gennem hele studie deltagelsen

Del B:

- Deltager har gennemført Del A og er berettiget til at fortsætte studie deltagelsen ifølge vurderingen fra undersøgeren og sponsor.

Eksklusionskriterier:

DEL A, Deltager:

  • Har klinisk relevante medicinske, neurologiske eller psykiatriske tilstande og/eller adfærdsforstyrrelser (herunder dem relateret til GRIN-NDD), der vil forhindre eller true deltagerens sikre deltagelse eller undersøgelsesmedicinsk administration eller gennemførelsen af studiet ifølge vurderingen fra undersøgeren eller sponsor.
  • Modtager >4 standard ASM'er ved screening
  • Har en kropsvægt på under 5 kg ved screening

Del B:

- Deltager har klinisk relevante medicinske, neurologiske eller psykiatriske tilstande og/eller adfærdsforstyrrelser (herunder dem relateret til GRIN-NDD), der vil forhindre eller true deltagerens sikre deltagelse af undersøgelsesmedicinsk administration eller gennemførelsen af studiet ifølge vurderingen fra undersøgeren eller sponsor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Radiprodil

Flydende suspension af radiprodil i varierende koncentrationer afhængigt af deltagerens vægt.

Følgende dosiseskaleringsregime (to gange dagligt [BID]) vil blive anvendt:

Titrering Periode Besøg 1 (Besøg T1): Dosis 1, Besøg T2: Dosis 2, Besøg T3: Dosis 3, Besøg T4: Vedligeholdelsesdosis.
Medicin: Radiprodil
Radiprodil oral suspension
Placebo komparator: Placebo
Flydende suspension af placebo svarende til radiprodil oral suspension og dosiseskaleringsregime.
Medicin: Placebo
Placebo-svarende til radiprodil oral suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A - Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfald Kohorte): Tællbare motoriske anfald (CMS)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 2 (Uden kvalificerende anfald hjælpekohorte): Bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og lægemiddelbivirkninger (ADRs)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Del B - Åben mærkat-udvidelse: Bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og lægemiddelbivirkninger (ADRs)
Tidsramme: Gennemsnit over 2 år
Gennemsnit over 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A - Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfald Kohorte): Andel af deltagere med ≥50 % reduktion i CMS
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfaldskohorte): CMS-frie dage
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfald Kohorte): GRIN-NDD-specifik Clinical Global Impression - Forandring [CGI-C] skala
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 1 (Kvalificerede Anfald Kohorte): Aberrant Adfærdsskema-Samfund (ABC-2C) irritabilitets subskala
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kort 1 (Kvalificerende Anfald Kort): Vineland Adaptive Behavior Scale 3. udgave (VABS-3) daglig livsførelse personligt subdomæne
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 2 (Uden Kvalificerede Anfald Hjælpekohorte): GRIN-CGI-C skala
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Del A - Fase 3 kohorte 2 (Uden kvalificerende anfald hjælpekohorte): ABC-2C irritabilitetsskala
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Del A - Fase 3 Kohorte 2 (Uden kvalificerende anfald hjæpekohorte): VABS-3 dagligdag personligt subdomæne
Tidsramme: 24 uger
24 uger
DEL B - Åben mærkat-udvidelse: CMS-frekvens
Tidsramme: gennemsnit på 2 år
gennemsnit på 2 år
DEL B - Åbent mærket forlængelse: CMS-frie dage
Tidsramme: gennemsnit på 2 år
gennemsnit på 2 år
DEL B - Åben mærket forlængelse: ABC-2C irritabilitet subskala
Tidsramme: gennemsnit på 2 år
gennemsnit på 2 år
DEL B - Åbent mærket udvidelse: VABS-3 daglig liv personligt subdomæne score
Tidsramme: gennemsnit på 2 år
gennemsnit på 2 år
DEL B - Åbent mærket forlængelse: GRIN-CGI-C skala
Tidsramme: gennemsnit på 2 år
gennemsnit på 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Efterforskere

  • Studieleder: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Studieleder: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

4. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner