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Beeline: Uno Studio di Fase 3 sul Disturbo dello Sviluppo Neurologico correlato a GRIN

25 febbraio 2026 aggiornato da: GRIN Therapeutics, Inc.

Uno Studio Multinazionale, Multicentrico con una Fase 1b in Aperto e una Fase 3 Randomizzata, in Doppio Cieco, Controllata con Placebo, Seguita da un'estensione in Aperto per Valutare l'Efficacia, la Sicurezza, la Tollerabilità e la Farmacocinetica del Radiprodil in Partecipanti con Disturbo dello Sviluppo Neurologico Correlato a GRIN

La parte di Fase 3 dello Studio RAD-GRIN-101 è uno studio multinazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza del radiprodil in partecipanti con disturbo del neurosviluppo correlato a GRIN (GRIN-NDD) con una variante genetica gain-of-function (GoF).

Questo studio arruolerà due coorti: una coorte di partecipanti con un numero minimo di crisi motorie numerabili (con o senza sintomi comportamentali) (Cohort 1 di Fase 3: Cohorte con Crisi Qualificanti); e una seconda coorte con sintomi della malattia ma senza crisi o con meno crisi di quelle richieste per la Cohorte con Crisi Qualificanti (Cohort 2 di Fase 3: Cohorte Ausiliaria Senza Crisi Qualificanti).

I partecipanti in ciascuna coorte saranno randomizzati 1:1 per ricevere il farmaco attivo (radiprodil) o il placebo corrispondente (Parte A). Dopo il completamento della Parte A, tutti i partecipanti idonei (inclusi quelli precedentemente in trattamento con placebo) potranno continuare nel periodo di estensione in aperto (Parte B) per ricevere radiprodil.

La parte controllata con placebo dovrebbe durare approssimativamente 16 settimane per i partecipanti nella Cohort 1 di Fase 3 e 28 settimane per i partecipanti nella Cohort 2 di Fase 3.

Lo studio valuterà l'effetto del radiprodil sulle crisi e sui sintomi non convulsivi e ne valuterà la sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti vengono assegnati in un rapporto 1:1 per ricevere radiprodil o placebo durante la Parte A con l'opportunità di ricevere radiprodil nell'estensione in aperto, Parte B. Il regime di dosaggio include un programma di titolazione fisso per 4 settimane.

Questo studio è suddiviso nelle seguenti parti:

Parte A: Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

  • Periodo di Screening/Osservazione: Per valutare l'idoneità
  • Periodo di Titolazione (circa 4 settimane): Titolazione di radiprodil o placebo fino alla dose target
  • Periodo di Mantenimento (Parte A): Dose target di radiprodil o placebo mantenuta per 12 settimane (Cohort 1 Fase 3) o 24 settimane (Cohort 2 Fase 3)
  • Periodo di Riduzione Graduale e Follow-up: Riduzione graduale e periodo di follow-up per i partecipanti che non accedono alla Parte B

Parte B: Periodo di follow-up di sicurezza in aperto

  • Periodo di Trattamento in Aperto: I partecipanti continueranno a ricevere radiprodil fino a quando il partecipante si ritira/viene ritirato dallo studio, lo sponsor termina lo studio o è disponibile l'accesso al mercato
  • Periodo di Riduzione Graduale e Follow-up: Riduzione graduale e periodo di osservazione di follow-up per i partecipanti all'uscita dallo studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA Clinical & Translational Research Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Reclutamento
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Reclutamento
        • Pediatric Neurology and Epilepsy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University - Harkness
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Non ancora reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Reclutamento
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Non ancora reclutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UTHealth Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Parte A, Partecipante:

  • Diagnosticato con GRIN-NDD con varianti genetiche GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D note per determinare un guadagno di funzione (GoF) del recettore NMDA
  • Solo per la Cohorte 3 Fase 3 (Cohorte con Crisi Qualificanti): Presenta almeno 1 crisi motoria convulsiva (CMS) a settimana e ≥4 CMS (generalizzate o focali) durante lo screening
  • Con anamnesi di risposta inadeguata ad almeno 2 farmaci antiepilettici (ASM) standard
  • Solo per la Cohorte 2 Fase 3 (Cohorte Ausiliaria Senza Crisi Qualificanti): Con sintomi neuroevolutivi significativi e punteggio GRIN-CGI-S ≥4
  • In terapia con dosaggio stabile di ASM standard per almeno 4 settimane prima dello screening e deve mantenere dosaggi stabili durante la partecipazione allo studio
  • In trattamento con terapie non farmacologiche stabili come dieta chetogenica e deve mantenerle stabili durante la partecipazione allo studio

Parte B:

- Il partecipante ha completato la Parte A ed è idoneo a continuare la partecipazione allo studio secondo il giudizio dello sperimentatore e dello sponsor.

Criteri di esclusione:

PARTE A, Partecipante:

  • Presenta condizioni mediche, neurologiche o psichiatriche clinicamente rilevanti e/o disturbi comportamentali (inclusi quelli correlati a GRIN-NDD) che potrebbero precludere o compromettere la partecipazione sicura del partecipante o la somministrazione del farmaco in studio o la conduzione dello studio secondo il giudizio dello sperimentatore o dello sponsor.
  • Assume >4 ASM standard allo screening
  • Ha un peso corporeo inferiore a 5 kg allo screening

Parte B:

- Il partecipante presenta condizioni mediche, neurologiche o psichiatriche clinicamente rilevanti e/o disturbi comportamentali (inclusi quelli correlati a GRIN-NDD) che potrebbero precludere o compromettere la partecipazione sicura del partecipante alla somministrazione del farmaco in studio o la conduzione dello studio secondo il giudizio dello sperimentatore o dello sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Radiprodil

Sospensione liquida di radiprodil, a concentrazioni variabili in base al peso del partecipante.

Verrà utilizzato il seguente regime di incremento della dose (due volte al giorno [BID]):

Periodo di Titolazione Visita 1 (Visita T1): Dose 1, Visita T2: Dose 2, Visita T3: Dose 3, Visita T4: Dose di Mantenimento.
Droga: Radiprodil
Sospensione orale di Radiprodil
Comparatore placebo: Placebo
Sospensione liquida di placebo corrispondente alla sospensione orale di radiprodil e regime di incremento della dose.
Droga: Placebo
Sospensione orale di radiprodil equivalente al placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A - Fase 3 Coorte 1 (Coorte Crisi Qualificanti): Crisi motorie numerabili (CMS)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Fase 3 Gruppo 2 (Cohorte Ausiliaria Senza Crisi Qualificanti): Eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parte B - Estensione in aperto: Eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (EAG) e reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: Media di 2 anni
Media di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A - Fase 3 Gruppo 1 (Cohort delle Crisi Qualificanti): Proporzione di partecipanti con riduzione ≥50% delle CMS
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Fase 3 Gruppo 1 (Gruppo Crisi Qualificanti): Giorni senza CMS
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Fase 3 Gruppo 1 (Gruppo con Crisi Epilettiche Qualificanti): Scala GRIN-NDD-specific Clinical Global Impression - Change [CGI-C]
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Coorte 3 Fase 1 (Coorte delle Crisi Qualificanti): Sottoscala dell'irritabilità dell'Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Gruppo 1 Fase 3 (Gruppo con Crisi Qualificanti): Scala di Comportamento Adattivo Vineland 3a edizione (VABS-3) sottodominio personale della vita quotidiana
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Parte A - Fase 3 Gruppo 2 (Cohorte Ausiliario senza Crisi Qualificanti): Scala GRIN-CGI-C
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parte A - Fase 3 Gruppo 2 (Cohorte Ausiliaria Senza Crisi Qualificanti): Sottoscala dell'irritabilità ABC-2C
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Parte A - Coorte 3 Fase 2 (Cohorte Ausiliaria Senza Crisi Qualificanti): Sottodominio personale delle attività quotidiane VABS-3
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
PARTE B - Estensione in aperto: Frequenza CMS
Lasso di tempo: media di 2 anni
media di 2 anni
PARTE B - Estensione in aperto: Giorni liberi da CMS
Lasso di tempo: media di 2 anni
media di 2 anni
PARTE B - Estensione in aperto: sottoscala dell'irritabilità ABC-2C
Lasso di tempo: media di 2 anni
media di 2 anni
PARTE B - Estensione in aperto: punteggio del sottodominio personale delle attività quotidiane VABS-3
Lasso di tempo: media di 2 anni
media di 2 anni
PARTE B - Estensione in aperto: scala GRIN-CGI-C
Lasso di tempo: media di 2 anni
media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Investigatori

  • Direttore dello studio: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Direttore dello studio: Alex Cepeda, GRIN Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

4 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Beeline RAD-GRIN-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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