Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Beeline: Badanie fazy 3 w zaburzeniach neurorozwojowych związanych z GRIN

16 lipca 2026 zaktualizowane przez: GRIN Therapeutics, Inc.

Wielonarodowe, wieloośrodkowe badanie z otwartą fazą 1b oraz randomizowaną, podwójnie ślepą próbą, kontrolowaną placebo fazą 3, a następnie otwartym przedłużeniem, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki radiprodu u uczestników z zaburzeniem neurorozwojowym związanym z GRIN

Część fazy 3 badania RAD-GRIN-101 to wielonarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie, po którym następuje otwarte przedłużenie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa radiprodyłu u uczestników z zaburzeniem neurorozwojowym związanym z GRIN (GRIN-NDD) z genetycznym wariantem wzmocnienia funkcji (GoF).

Badanie to obejmie dwie kohorty: jedną kohortę uczestników z minimalną liczbą policzalnych napadów ruchowych (z objawami behawioralnymi lub bez) (Faza 3 Kohorta 1: Kohorta z Kwalifikującymi się Napadami); oraz drugą kohortę z objawami choroby, ale bez napadów lub z mniejszą liczbą napadów niż wymagana dla Kohorty z Kwalifikującymi się Napadami (Faza 3 Kohorta 2: Pomocnicza Kohorta bez Kwalifikujących się Napadów).

Uczestnicy w każdej kohorcie będą randomizowani w stosunku 1:1 do otrzymywania aktywnego leku (radiprodyl) lub dopasowanego placebo (Część A). Po zakończeniu Części A wszyscy kwalifikujący się uczestnicy (w tym ci wcześniej otrzymujący placebo) mogą kontynuować w otwartym okresie przedłużenia (Część B) w celu otrzymywania radiprodyłu.

Oczekuje się, że część kontrolowana placebo potrwa około 16 tygodni dla uczestników w Fazie 3 Kohorta 1 i 28 tygodni dla uczestników w Fazie 3 Kohorta 2.

Badanie oceni wpływ radiprodyłu na napady i objawy niezwiązane z napadami oraz oceni bezpieczeństwo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy są przydzielani w stosunku 1:1 do otrzymywania radiprodilu lub placebo podczas Części A, z możliwością otrzymywania radiprodilu w otwartej rozszerzonej części badania, Część B. Schemat dawkowania obejmuje stały harmonogram tytracji przez 4 tygodnie.

Badanie to podzielono na następujące części:

Część A: Randomizowana, podwójnie ślepa próba, kontrolowana placebo

  • Okres badań przesiewowych/obserwacji: W celu oceny kwalifikowalności
  • Okres tytracji (około 4 tygodni): Tytracja radiprodilu lub placebo do dawki docelowej
  • Okres podtrzymania (Część A): Docelowa dawka radiprodilu lub placebo utrzymywana przez 12 tygodni (Kohorta 1 Faz 3) lub 24 tygodnie (Kohorta 2 Faz 3)
  • Okres zmniejszania dawki i obserwacji: Stopniowe zmniejszanie i okres obserwacji dla uczestników nieprzechodzących do Części B

Część B: Otwarta, bezpieczna kontynuacja obserwacji

  • Okres leczenia otwartego: Uczestnicy będą kontynuować otrzymywanie radiprodilu do czasu wycofania się/wycofania z badania, zakończenia badania przez sponsora lub uzyskania dostępu do rynku
  • Okres zmniejszania dawki i obserwacji: Stopniowe zmniejszanie i okres obserwacji po opuszczeniu badania

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
  • Francja
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Główny śledczy:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Danielle Veenma
        • Pod-śledczy:
          • Suzanna Koudijs
  • Niemcy
  • Polska
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Główny śledczy:
          • Lukasz Przyslo
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University - Harkness
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
        • Rekrutacyjny
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1525
  • Włochy
      • Pavia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Główny śledczy:
          • Valentina De Giorgis
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Włochy, 24
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Główny śledczy:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Archana Desurkar

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Część A, Uczestnik:

  • Zdiagnozowany GRIN-NDD z wariantami genów GRIN1, GRIN2A, GRIN2B lub GRIN2D znanymi jako powodujące GoF receptora NMDA
  • TYLKO Faza 3 Kohorta 1 (Kohorta z Kwalifikującymi się Napadami): Doświadczający co najmniej 1 napadu CMS tygodniowo i ≥4 napadów CMS (uogólnionych lub ogniskowych) podczas okresu badań przesiewowych
  • Z historią niewystarczającej odpowiedzi na co najmniej 2 standardowe leki przeciwpadaczkowe (ASM)
  • TYLKO Faza 3 Kohorta 2 (Kohorta Pomocnicza bez Kwalifikujących się Napadów): Z istotnymi objawami neurorozwojowymi i wynikiem GRIN-CGI-S ≥4
  • Przyjmujący stabilną dawkę standardowych ASM przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniami przesiewowymi i powinien pozostawać na stabilnych dawkach przez cały okres uczestnictwa w badaniu
  • Stosujący stabilne niefarmakologiczne metody leczenia, takie jak dieta ketogenna, i powinien pozostawać na stabilnym schemacie przez cały okres uczestnictwa w badaniu

Część B:

- Uczestnik ukończył Część A i jest uprawniony do kontynuowania udziału w badaniu zgodnie z oceną badacza i sponsora.

Kryteria wykluczenia:

CZĘŚĆ A, Uczestnik:

  • Ma klinicznie istotny stan medyczny, neurologiczny lub psychiatryczny i/lub zaburzenie behawioralne (w tym związane z GRIN-NDD), które uniemożliwiłoby lub zagrażało bezpiecznemu uczestnictwu uczestnika lub podawaniu leku badawczego lub przeprowadzeniu badania zgodnie z oceną badacza lub sponsora.
  • Przyjmuje >4 standardowych ASM podczas badań przesiewowych
  • Ma masę ciała poniżej 5 kg podczas badań przesiewowych

Część B:

- Uczestnik ma klinicznie istotny stan medyczny, neurologiczny lub psychiatryczny i/lub zaburzenie behawioralne (w tym związane z GRIN-NDD), które uniemożliwiłoby lub zagrażało bezpiecznemu uczestnictwu uczestnika w podawaniu leku badawczego lub przeprowadzeniu badania zgodnie z oceną badacza lub sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Radiprodil

Płynna zawiesina radiprodilu, o różnych stężeniach w zależności od masy ciała uczestnika.

Zastosowany zostanie następujący schemat eskalacji dawki (dwa razy dziennie [BID]):

Okres tytracji Wizyta 1 (Wizyta T1): Dawka 1, Wizyta T2: Dawka 2, Wizyta T3: Dawka 3, Wizyta T4: Dawka podtrzymująca.
Lek: Radiprodil
Radiprodil zawiesina doustna
Komparator placebo: Placebo
Płynna zawiesina placebo odpowiadająca doustnej zawiesinie radiprodu i schematowi zwiększania dawki.
Lek: Placebo
Placebo odpowiadający zawiesinie doustnej radiprodilu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A - Faza 3 Kogorta 1 (Kogorta kwalifikujących się napadów): Policzone napady ruchowe (CMS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kogorta 2 (Kohorta Pomocnicza Bez Kwalifikujących Się Napadów): Zdarzenia niepożądane (AEs), poważne zdarzenia niepożądane (SAEs) i niepożądane reakcje na lek (ADRs)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Część B - Otwarte przedłużenie badania: Zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz niepożądane reakcje na lek (ADR)
Ramy czasowe: Średnia z 2 lat
Średnia z 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A - Faza 3 Kogort 1 (Kogort kwalifikujących napadów): Odsetek uczestników z redukcją ≥50% w CMS
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kohorta 1 (Kohorta Kwalifikujących Się Napadów): Dni bez napadów CMS
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kogorta 1 (Kohorta kwalifikujących się napadów): Specyficzna dla GRIN-NDD Skala Globalnej Oceny Klinicznej - Zmiana [CGI-C]
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kohorta 1 (Kohorta Kwalifikujących Napadów): Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C) podskala drażliwości
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kogorta 1 (Kohorta Kwalifikujących się Napadów): Skala Zachowań Adaptacyjnych Vineland III wydanie (VABS-3) poddomena życia codziennego osobistego
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Część A - Faza 3 Kogort 2 (Kohorta Pomocnicza Bez Kwalifikujących Się Napadów): Skala GRIN-CGI-C
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Część A - Kogort 2 fazy 3 (Kogort pomocniczy bez kwalifikujących napadów): Podskala drażliwości ABC-2C
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Część A - Faza 3 Kohorta 2 (Kohorta Pomocnicza Bez Kwalifikujących Się Napadów): VABS-3 poddziedzina codziennego życia osobistego
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
CZĘŚĆ B - Przedłużenie badania otwartego: Częstotliwość CMS
Ramy czasowe: średnio 2 lata
średnio 2 lata
CZĘŚĆ B - Otwarte rozszerzenie: dni bez CMS
Ramy czasowe: średnio 2 lata
średnio 2 lata
CZĘŚĆ B - Otwarte przedłużenie badania: podskala drażliwości ABC-2C
Ramy czasowe: średnio 2 lata
średnio 2 lata
CZĘŚĆ B - Otwarte Przedłużenie: Wynik w poddomenie osobistych czynności życia codziennego VABS-3
Ramy czasowe: średnio 2 lata
średnio 2 lata
CZĘŚĆ B - Otwarte przedłużenie badania: Skala GRIN-CGI-C
Ramy czasowe: średnio 2 lata
średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Dyrektor Studium: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj