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Beeline：GRIN相关神经发育障碍的3期研究

2026年7月16日 更新者：GRIN Therapeutics, Inc.

一项国际多中心研究，包括开放标签的1b期和随机、双盲、安慰剂对照的3期阶段，随后进行开放标签扩展，旨在评估Radiprodil在GRIN相关神经发育障碍参与者中的疗效、安全性、耐受性及药代动力学

研究RAD-GRIN-101的第三阶段是一项跨国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，随后进行开放标签扩展研究，旨在评估radiprodil对具有功能获得性（GoF）基因变异的GRIN相关神经发育障碍（GRIN-NDD）参与者的疗效和安全性。

本研究将招募两个队列：一个队列为具有最少可计数运动性癫痫发作（伴或不伴行为症状）的参与者（第三阶段队列1：符合资格癫痫发作队列）；第二个队列为有疾病症状但无癫痫发作或癫痫发作次数少于符合资格癫痫发作队列要求的参与者（第三阶段队列2：不符合资格癫痫发作辅助队列）。

每个队列的参与者将按1:1比例随机分配接受活性药物（radiprodil）或匹配安慰剂（A部分）。完成A部分后，所有符合条件的参与者（包括先前使用安慰剂者）可继续进入开放标签扩展期（B部分）接受radiprodil治疗。

安慰剂对照部分预计持续约16周（针对第三阶段队列1参与者）和28周（针对第三阶段队列2参与者）。

本研究将评估radiprodil对癫痫发作和非癫痫症状的影响，并评估其安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

参与者在A部分以1:1的比例被分配接受拉地普地尔或安慰剂治疗，并有机会在开放标签扩展阶段（B部分）接受拉地普地尔。给药方案包括为期4周的固定剂量递增计划。

本研究分为以下部分：

A部分：随机、双盲、安慰剂对照

  • 筛选/观察期：评估受试者资格
  • 剂量递增期（约4周）：将拉地普地尔或安慰剂逐步调整至目标剂量
  • 维持期（A部分）：拉地普地尔或安慰剂目标剂量维持12周（第3阶段队列1）或24周（第3阶段队列2）
  • 减量与随访期：未进入B部分的参与者将进行逐渐减量和随访观察

B部分：开放标签安全随访期

  • 开放标签治疗期：参与者将持续接受拉地普地尔治疗，直至参与者退出研究、申办方终止研究或获得市场准入
  • 减量与随访期：参与者退出研究时的逐步减量和随访观察期

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
  • 意大利
      • Pavia、意大利
        • 招聘中
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • 首席研究员：
          • Valentina De Giorgis
        • 接触：
      • Roma、意大利、00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence、Viale Pieraccini、意大利、24
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • 首席研究员：
          • Renzo Guerrini
        • 接触：
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1525
  • 比利时
  • 法国
      • Angers、法国、49933
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron、法国、69677
      • Paris、法国、75743
      • Toulouse、法国、Cedex 9
        • 招聘中
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Caroline Hachon Le Camus
  • 波兰
      • Lodz、波兰、93-338
        • 招聘中
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • 首席研究员：
          • Lukasz Przyslo
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • 接触：
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • 接触：
          • 电话号码：650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 招聘中
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University - Harkness
        • 接触：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 尚未招聘
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78757
        • 招聘中
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 招聘中
        • Seattle Children's Hospital
  • 英国
      • Glasgow、英国
      • London、英国、G51 4TF
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国
        • 招聘中
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Archana Desurkar
  • 荷兰
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、荷兰
        • 招聘中
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Danielle Veenma
        • 副研究员：
          • Suzanna Koudijs
  • 西班牙
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • 首席研究员：
          • Angeles Garcia Cazorla
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Juan Lascano Nazareno

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

A部分，参与者：

  • 诊断为GRIN-NDD，且具有已知会导致NMDA受体功能获得（GoF）的GRIN1、GRIN2A、GRIN2B或GRIN2D基因变异
  • 仅限第3阶段队列1（符合条件癫痫发作队列）：在筛选期间每周至少经历1次CMS且累计≥4次CMS（全面性或局灶性）
  • 有至少2种标准抗癫痫药物（ASMs）治疗反应不足的病史
  • 仅限第3阶段队列2（无符合条件癫痫发作辅助队列）：具有显著的神经发育症状且GRIN-CGI-S评分≥4
  • 在筛选前至少4周内保持标准ASMs稳定剂量，并应在整个研究参与期间保持稳定剂量
  • 保持非药物治疗（如生酮饮食）稳定，并应在整个研究参与期间保持稳定

B部分：

- 参与者已完成A部分，且根据研究者和申办方的判断有资格继续参与研究。

排除标准：

A部分，参与者：

  • 具有临床相关的医学、神经或精神疾病和/或行为障碍（包括与GRIN-NDD相关者），根据研究者或申办方的判断，这些情况会妨碍或危及参与者的安全参与、研究药物给药或研究实施
  • 在筛选时正在接受>4种标准ASMs治疗
  • 在筛选时体重低于5公斤

B部分：

- 参与者具有临床相关的医学、神经或精神疾病和/或行为障碍（包括与GRIN-NDD相关者），根据研究者或申办方的判断，这些情况会妨碍或危及参与者的安全参与、研究药物给药或研究实施。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：雷迪普地尔

瑞地普地尔的液体混悬剂，浓度根据参与者体重而异。

将采用以下剂量递增方案（每日两次[BID]）：

滴定期访视1（访视T1）：剂量1，访视T2：剂量2，访视T3：剂量3，访视T4：维持剂量。
药品：雷迪普罗德
瑞迪普地口服混悬液
安慰剂比较：安慰剂
与radiprodil口服混悬液及剂量递增方案相匹配的安慰剂液体混悬液。
药品：安慰剂
与拉迪普地口服混悬液相匹配的安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A部分 - 第3阶段队列1（符合资格的癫痫发作队列）：可计数的运动性癫痫发作（CMS）
大体时间：12周
12周
A部分 - 第3阶段队列2（无符合资格癫痫发作辅助队列）：不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）及药物不良反应（ADRs）
大体时间：24周
24周
B部分 - 开放标签扩展期：不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）和药物不良反应（ADRs）
大体时间：平均两年
平均两年

次要结果测量

结果测量
大体时间
A部分 - 第3阶段队列1（符合资格癫痫发作队列）：CMS降低≥50%的参与者比例
大体时间：12周
12周
A部分 - 第3阶段队列1（符合条件癫痫发作队列）：无CMS天数
大体时间：12周
12周
第A部分 - 第3阶段队列1（符合条件癫痫发作队列）：GRIN-NDD特异性临床总体印象-变化[CGC-C]量表
大体时间：12周
12周
A部分 - 第3阶段队列1（符合条件癫痫发作队列）：异常行为检查表-社区版（ABC-2C）易怒子量表
大体时间：12周
12周
部分A - 第3阶段队列1（符合条件癫痫发作队列）：文兰适应行为量表第三版（VABS-3）日常生活个人子领域
大体时间：12周
12周
A部分 - 第3阶段队列2（无合格癫痫发作辅助队列）：GRIN-CGI-C量表
大体时间：24周
24周
A部分 - 第3阶段队列2（无符合条件癫痫发作辅助队列）：ABC-2C易怒子量表
大体时间：24周
24周
A部分 - 第3阶段第2队列（无符合条件癫痫发作辅助队列）：VABS-3日常生活个人能力子领域
大体时间：24周
24周
B部分 - 开放标签扩展：CMS频率
大体时间：平均2年
平均2年
B部分 - 开放标签延长期：无CMS天数
大体时间：平均2年
平均2年
B部分 - 开放标签延伸期：ABC-2C易怒子量表
大体时间：平均2年
平均2年
B部分 - 开放标签延长期：VABS-3日常生活个人子领域评分
大体时间：平均2年
平均2年
B部分 - 开放标签扩展：GRIN-CGI-C量表
大体时间：平均2年
平均2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

GRIN Therapeutics, Inc.

合作者

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

调查人员

  • 研究主任：Russell Chin、GRIN Therapeutics, Inc.
  • 研究主任：Stephen Tisi、GRIN Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年1月5日

初级完成 (估计的)

2027年5月1日

研究完成 (估计的)

2028年7月1日

研究注册日期

首次提交

2025年10月31日

首先提交符合 QC 标准的

2025年10月31日

首次发布 (实际的)

2025年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月16日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Beeline RAD-GRIN-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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