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Beeline: Un Estudio de Fase 3 en Trastornos del Neurodesarrollo Relacionados con GRIN

16 de julio de 2026 actualizado por: GRIN Therapeutics, Inc.

Un Estudio Multinacional y Multicéntrico con una Fase 1b Abierta y una Fase 3 Aleatorizada, Doble Ciego, Controlada con Placebo, Seguida de una Extensión Abierta para Evaluar la Eficacia, Seguridad, Tolerabilidad y Farmacocinética de Radiprodil en Participantes con Trastorno del Neurodesarrollo Relacionado con GRIN

La fase 3 del estudio RAD-GRIN-101 es un ensayo multinacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo seguido de una extensión de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y seguridad de radiprodil en participantes con trastorno del neurodesarrollo relacionado con GRIN (GRIN-NDD) con una variante genética de ganancia de función (GoF).

Este estudio incluirá dos cohortes: una cohorte de participantes con un número mínimo de crisis motoras contables (con o sin síntomas conductuales) (Fase 3 Cohorte 1: Cohorte de Crisis Cualificadoras); y una segunda cohorte con síntomas de la enfermedad pero sin crisis o con menos crisis de las requeridas para la Cohorte de Crisis Cualificadoras (Fase 3 Cohorte 2: Cohorte Auxiliar Sin Crisis Cualificadoras).

Los participantes en cada cohorte serán aleatorizados 1:1 para recibir el fármaco activo (radiprodil) o placebo coincidente (Parte A). Tras la finalización de la Parte A, todos los participantes elegibles (incluidos aquellos que previamente recibieron placebo) pueden continuar en el período de extensión de etiqueta abierta (Parte B) para recibir radiprodil.

Se espera que la parte controlada con placebo dure aproximadamente 16 semanas para los participantes en la Fase 3 Cohorte 1 y 28 semanas para los participantes en la Fase 3 Cohorte 2.

El estudio evaluará el efecto de radiprodil sobre las crisis y los síntomas no relacionados con crisis y evaluará la seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes se asignan en una proporción 1:1 para recibir radiprodil o placebo durante la Parte A, con la oportunidad de recibir radiprodil en la Extensión de Etiqueta Abierta, Parte B. El régimen de dosificación incluye un programa de titulación fijo durante 4 semanas.

Este estudio se divide en las siguientes partes:

Parte A: Aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo

  • Período de Selección/Observación: Para evaluar la elegibilidad
  • Período de Titulación (aproximadamente 4 semanas): Titulación de radiprodil o placebo hasta la dosis objetivo
  • Período de Mantenimiento (Parte A): La dosis objetivo de radiprodil o placebo se mantiene durante 12 semanas (Cohorte 1 de Fase 3) o 24 semanas (Cohorte 2 de Fase 3)
  • Período de Reducción Gradual y Seguimiento: Disminución gradual y período de seguimiento para participantes que no ingresan a la Parte B

Parte B: Período de seguimiento de seguridad en etiqueta abierta

  • Período de Tratamiento en Etiqueta Abierta: Los participantes continuarán recibiendo radiprodil hasta que el participante se retire/sea retirado del estudio, el patrocinador termine el estudio o haya disponibilidad de acceso al mercado
  • Período de Reducción Gradual y Seguimiento: Disminución gradual y período de observación de seguimiento para los participantes al abandonar el estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
  • Bélgica
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1525
        • Reclutamiento
        • University Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Damjan Osredkar
        • Contacto:
        • Contacto:
  • España
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Investigador principal:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Hospital
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University - Harkness
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Aún no reclutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Reclutamiento
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, Francia, 69677
      • Paris, Francia, 75743
      • Toulouse, Francia, Cedex 9
        • Reclutamiento
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Caroline Hachon Le Camus
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Investigador principal:
          • Valentina De Giorgis
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Investigador principal:
          • Nicola Specchio
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Nicola Pietrafusa
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italia, 24
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Investigador principal:
          • Renzo Guerrini
        • Contacto:
  • Países Bajos
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Danielle Veenma
        • Sub-Investigador:
          • Suzanna Koudijs
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Reclutamiento
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Investigador principal:
          • Lukasz Przyslo
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Investigador principal:
          • Sameer Zuberi
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Archana Desurkar

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Parte A, Participante:

  • Diagnosticado de GRIN-NDD con variantes genéticas de GRIN1, GRIN2A, GRIN2B o GRIN2D que se sabe que resultan en ganancia de función (GoF) del receptor NMDA
  • Solo Cohorte 3 Fase 3 (Cohorte con Crisis Calificadas): Experimentar al menos 1 CMS por semana y ≥4 CMS (generalizadas o focales) durante el período de selección
  • Con historial de respuesta inadecuada a al menos 2 medicamentos antiepilépticos (ASM) estándar
  • Solo Cohorte 2 Fase 3 (Cohorte Auxiliar Sin Crisis Calificadas): Con síntomas significativos del neurodesarrollo y una puntuación GRIN-CGI-S ≥4
  • Con dosis estable de ASM estándar durante al menos 4 semanas antes de la selección y debe mantener dosis estables durante toda la participación en el estudio
  • Con tratamientos no farmacológicos estables como dieta cetogénica y debe mantenerse estable durante toda la participación en el estudio

Parte B:

- El participante ha completado la Parte A y es elegible para continuar la participación en el estudio según el criterio del investigador y el patrocinador.

Criterios de exclusión:

PARTE A, Participante:

  • Tiene una condición médica, neurológica o psiquiátrica clínicamente relevante y/o trastorno conductual (incluidos los relacionados con GRIN-NDD) que impediría o pondría en peligro la participación segura del participante o la administración del fármaco del estudio o la realización del estudio según el criterio del investigador o patrocinador.
  • Está recibiendo >4 ASM estándar en el momento de la selección
  • Tiene un peso corporal inferior a 5 kg en el momento de la selección

Parte B:

- El participante tiene una condición médica, neurológica o psiquiátrica clínicamente relevante y/o trastorno conductual (incluidos los relacionados con GRIN-NDD) que impediría o pondría en peligro la participación segura del participante en la administración del fármaco del estudio o la realización del estudio según el criterio del investigador o patrocinador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Radiprodil

Suspensión líquida de radiprodil, en concentraciones variables según el peso del participante.

Se utilizará el siguiente régimen de escalada de dosis (dos veces al día [BID]):

Período de Titulación Visita 1 (Visita T1): Dosis 1, Visita T2: Dosis 2, Visita T3: Dosis 3, Visita T4: Dosis de Mantenimiento.
Droga: Radiprodil
Suspensión oral de Radiprodil
Comparador de placebos: Placebo
Suspensión líquida de placebo que coincide con la suspensión oral de radiprodil y el régimen de escalada de dosis.
Droga: Placebo
Suspensión oral de radiprodil adaptada a placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A - Fase 3 Cohorte 1 (Cohorte de Convulsiones Cualificadas): Convulsiones motoras contables (CMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 2 (Cohorte Auxiliar Sin Convulsiones Cualificadas): Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y reacciones adversas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Parte B - Extensión de etiqueta abierta: Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) y reacciones adversas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Promedio de 2 años
Promedio de 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A - Fase 3 Cohorte 1 (Cohorte de Crisis Calificadas): Proporción de participantes con reducción ≥50% en las CMS
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 1 (Cohorte de Convulsiones Cualificadas): Días libres de CMS
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 1 (Cohorte de Convulsiones Cualificadas): Escala de Impresión Clínica Global - Cambio [CGI-C] específica para GRIN-NDD
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 1 (Cohorte de Crisis Convulsivas Cualificadas): Subescala de irritabilidad de la Lista de Comportamiento Aberrante-Comunitaria (ABC-2C)
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 1 (Cohorte de Convulsiones Cualificadas): Escala de Conducta Adaptativa Vineland 3ª edición (VABS-3) subdominio personal de la vida diaria
Periodo de tiempo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 2 (Cohorte Auxiliar Sin Convulsiones Cualificadas): Escala GRIN-CGI-C
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Parte A - Cohorte 3 Fase 2 (Cohorte Auxiliar Sin Convulsiones Cualificadas): Subescala de irritabilidad ABC-2C
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Parte A - Fase 3 Cohorte 2 (Cohorte Auxiliar Sin Crisis Cualificadas): Subdominio personal de la vida diaria VABS-3
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
PARTE B - Extensión de Etiqueta Abierta: Frecuencia de CMS
Periodo de tiempo: promedio de 2 años
promedio de 2 años
PARTE B - Extensión de Etiqueta Abierta: Días libres de CMS
Periodo de tiempo: promedio de 2 años
promedio de 2 años
PARTE B - Extensión abierta: subescala de irritabilidad ABC-2C
Periodo de tiempo: promedio de 2 años
promedio de 2 años
PARTE B - Extensión de etiqueta abierta: Puntuación del subdominio personal de la vida diaria VABS-3
Periodo de tiempo: promedio de 2 años
promedio de 2 años
PARTE B - Extensión de Etiqueta Abierta: Escala GRIN-CGI-C
Periodo de tiempo: promedio de 2 años
promedio de 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GRIN Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Investigadores

  • Director de estudio: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Director de estudio: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

4 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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