Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Beeline: En fas 3-studie i GRIN-relaterad neuroutvecklingsstörning

16 juli 2026 uppdaterad av: GRIN Therapeutics, Inc.

En multinationell, multicentrisk studie med en öppen fas 1b och en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3 följt av en öppen förlängning för att utvärdera effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik hos radiprodil hos deltagare med GRIN-relaterad neuroutvecklingsstörning

Den fas 3-delen av studie RAD-GRIN-101 är en multinationell, multicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie följd av en öppen förlängning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos radiprodil hos deltagare med GRIN-relaterad neuroutvecklingsstörning (GRIN-NDD) med en gain-of-function (GoF) genetisk variant.

Denna studie kommer att inkludera två kohorter: en kohort av deltagare med ett minimalt antal räknbara motoriska anfall (med eller utan beteendemässiga symptom) (Fas 3 Kohort 1: Kvalificerade Anfallskohort); och en andra kohort med sjukdomssymptom men inga anfall eller färre anfall än vad som krävs för Kvalificerade Anfallskohorten (Fas 3 Kohort 2: Auxiliär Kohort Utan Kvalificerade Anfall).

Deltagare i varje kohort kommer att randomiseras 1:1 för att få aktivt läkemedel (radiprodil) eller matchande placebo (Del A). Efter avslutad Del A kan alla berättigade deltagare (inklusive de som tidigare fått placebo) fortsätta in i den öppna förlängningsperioden (Del B) för att få radiprodil.

Den placebokontrollerade delen förväntas vara ungefär 16 veckor för deltagare i Fas 3 Kohort 1 och 28 veckor för deltagare i Fas 3 Kohort 2.

Studien kommer att utvärdera effekten av radiprodil på anfall och icke-anfallssymptom och bedöma säkerheten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna fördelas i förhållandet 1:1 för att antingen få radiprodil eller placebo under del A med möjlighet att få radiprodil i den öppna förlängningen, del B. Dosregimen inkluderar en fast titreringsschema över 4 veckor.

Denna studie är uppdelad i följande delar:

Del A: Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad

  • Screening/observationsperiod: För att bedöma behörighet
  • Titreringsperiod (cirka 4 veckor): Titrering av radiprodil eller placebo till måldos
  • Vidmakthållandeperiod (del A): Måldos av radiprodil eller placebo bibehålls i 12 veckor (fas 3 kohort 1) eller 24 veckor (fas 3 kohort 2)
  • Avtappnings- och uppföljningsperiod: Gradvis minskning och uppföljningsperiod för deltagare som inte går in i del B

Del B: Öppen uppföljningsperiod för säkerhet

  • Öppen behandlingsperiod: Deltagarna kommer att fortsätta få radiprodil tills antingen deltagaren drar sig tillbaka/tas ur studien, sponsorn avslutar studien eller marknadstillgång finns tillgänglig
  • Avtappnings- och uppföljningsperiod: Gradvis minskning och uppföljningsobservationsperiod för deltagare när de lämnar studien

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
  • Frankrike
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Rekrytering
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University - Harkness
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
        • Rekrytering
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Huvudutredare:
          • Valentina De Giorgis
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italien, 24
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Huvudutredare:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Danielle Veenma
        • Underutredare:
          • Suzanna Koudijs
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Rekrytering
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Huvudutredare:
          • Lukasz Przyslo
        • Kontakt:
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Huvudutredare:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien
      • London, Storbritannien, G51 4TF
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Archana Desurkar
  • Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Del A, Deltagare:

  • Diagnostiserad med GRIN-NDD med GRIN1, GRIN2A, GRIN2B eller GRIN2D-genvarianter som är kända för att resultera i GoF (gain-of-function) av NMDA-receptorn
  • Fas 3 Kategori 1 (Endast kvalificerade anfallskategori): Upplever minst 1 CMS per vecka och ≥4 CMS (generaliserade eller fokala) under screeningsperioden
  • Med historik av otillräckligt svar på minst 2 standard antiepileptiska läkemedel (ASM)
  • Fas 3 Kategori 2 (Endast hjälpkategori utan kvalificerade anfall): Med betydande neurodevelopmentala symptom och ett GRIN-CGI-S poäng ≥4
  • På stabil dos av standard ASM i minst 4 veckor före screening och bör förbli på stabila doser under hela studiedeltagandet
  • På stabila icke-farmakologiska behandlingar som ketogen diet och bör förbli stabila under hela studiedeltagandet

Del B:

- Deltagaren har slutfört Del A och är berättigad att fortsätta studiedeltagande enligt utredarens och sponsorns bedömning.

Exklusionskriterier:

DEL A, Deltagare:

  • Har kliniskt relevant medicinskt, neurologiskt eller psykiatriskt tillstånd och/eller beteendestörning (inklusive sådana relaterade till GRIN-NDD) som skulle utesluta eller äventyra deltagarens säkra deltagande eller studieläkemedelsadministration eller genomförandet av studien enligt utredarens eller sponsorns bedömning.
  • Tar emot >4 standard ASM vid screening
  • Har en kroppsvikt på mindre än 5 kg vid screening

Del B:

- Deltagaren har kliniskt relevant medicinskt, neurologiskt eller psykiatriskt tillstånd och/eller beteendestörning (inklusive sådana relaterade till GRIN-NDD) som skulle utesluta eller äventyra deltagarens säkra deltagande av studieläkemedelsadministration eller genomförandet av studien enligt utredarens eller sponsorns bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Radiprodil

Flytande suspension av radiprodil, i varierande koncentrationer beroende på deltagarens vikt.

Följande doseskaleringsschema (två gånger dagligen [BID]) kommer att användas:

Titrering Period Besök 1 (Besök T1): Dos 1, Besök T2: Dos 2, Besök T3: Dos 3, Besök T4: Underhållsdos.
Läkemedel: Radiprodil
Radiprodil oral suspension
Placebo-jämförare: Placebo
Flytande suspension av placebo som matchar radiprodil oral suspension och doseskalering.
Läkemedel: Placebo
Placebo motsvarande radiprodil oral suspension

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A - Fas 3 Kohort 1 (Kvalificerade anfallskohorten): Räkningsbara motoriska anfall (CMS)
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kohort 2 (Hjälpkohort utan kvalificerade epileptiska anfall): Biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och läkemedelsbiverkningar (ADR)
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Del B - Öppen etikettförlängning: Biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och läkemedelsbiverkningar (ADR)
Tidsram: Genomsnitt av 2 år
Genomsnitt av 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A - Fas 3 Kohort 1 (Kvalificerade anfallskohorten): Andel deltagare med ≥50 % minskning av CMS
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kort 1 (Kvalificerade Anfalkohort): CMS-fria dagar
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kohort 1 (Kohort för kvalificerade anfall): GRIN-NDD-specifik Clinical Global Impression - Förändring [CGI-C] skala
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kort 1 (Kvalificerade Anfalkohort): Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C) irritabilitetsunderskala
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kohort 1 (Kvalificerande Anfalkohort): Vineland Adaptive Behavior Scale 3:e upplagan (VABS-3) vardagsliv personligt subdomän
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Del A - Fas 3 Kategori 2 (Uttröttande Anfalsauxiliär Kohort): GRIN-CGI-C skala
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Del A - Fas 3 Kohort 2 (Hjälpkohort utan kvalificerade epileptiska anfall): ABC-2C-irritabilitetsskala
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Del A - Fas 3 Kohort 2 (Utan kvalificerade epileptiska anfall stödjande kohort): VABS-3 dagligt liv personligt subdomän
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
DEL B - Öppen märkesförlängning: CMS-frekvens
Tidsram: i genomsnitt 2 år
i genomsnitt 2 år
DEL B - Öppen etikettförlängning: CMS-fria dagar
Tidsram: i genomsnitt 2 år
i genomsnitt 2 år
DEL B - Öppen märkning förlängning: ABC-2C irritabilitet subskala
Tidsram: i genomsnitt 2 år
i genomsnitt 2 år
DEL B - Öppen etikett-förlängning: VABS-3 dagligt liv personligt subdomänpoäng
Tidsram: genomsnitt 2 år
genomsnitt 2 år
DEL B - Öppen märkesförlängning: GRIN-CGI-C skala
Tidsram: genomsnitt på 2 år
genomsnitt på 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Samarbetspartners

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Utredare

  • Studierektor: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Studierektor: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 oktober 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2025

Första postat (Faktisk)

4 november 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera