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Beeline: Eine Phase-3-Studie bei GRIN-bedingter neurodevelopmentaler Störung

16. Juli 2026 aktualisiert von: GRIN Therapeutics, Inc.

Eine multinationale, multizentrische Studie mit einer offenen Phase 1b und einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase 3, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Radiprodil bei Teilnehmern mit GRIN-bedingter neurodevelopmentaler Störung

Der Phase-3-Teil der Studie RAD-GRIN-101 ist eine multinationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit anschließender Open-Label-Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Radiprodil bei Teilnehmern mit GRIN-bedingter neuroentwicklungsbedingter Störung (GRIN-NDD) mit einer Gain-of-Function (GoF)-Genvariante.

Diese Studie wird zwei Kohorten einschließen: eine Kohorte von Teilnehmern mit einer minimalen Anzahl zählbarer motorischer Anfälle (mit oder ohne Verhaltenssymptome) (Phase-3-Kohorte 1: Kohorte mit qualifizierenden Anfällen); und eine zweite Kohorte mit Krankheitssymptomen, aber ohne Anfälle oder mit weniger Anfällen als für die Kohorte mit qualifizierenden Anfällen erforderlich (Phase-3-Kohorte 2: Hilfskohorte ohne qualifizierende Anfälle).

Teilnehmer in jeder Kohorte werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um das Wirkstoff (Radiprodil) oder ein passendes Placebo zu erhalten (Teil A). Nach Abschluss von Teil A können alle geeigneten Teilnehmer (einschließlich derjenigen, die zuvor Placebo erhalten haben) in die Open-Label-Verlängerungsperiode (Teil B) übergehen, um Radiprodil zu erhalten.

Der placebokontrollierte Teil wird voraussichtlich etwa 16 Wochen für Teilnehmer in Phase-3-Kohorte 1 und 28 Wochen für Teilnehmer in Phase-3-Kohorte 2 dauern.

Die Studie wird die Wirkung von Radiprodil auf Anfälle und nicht-anfallsbezogene Symptome bewerten und die Sicherheit beurteilen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 zugeteilt, um entweder Radiprodil oder Placebo während Teil A zu erhalten, mit der Möglichkeit, Radiprodil in der Open-Label-Extension, Teil B, zu erhalten. Das Dosierungsschema umfasst einen festen Titrationsplan über 4 Wochen.

Diese Studie ist in folgende Teile gegliedert:

Teil A: Randomisiert, doppelblind, placebo-kontrolliert

  • Screening-/Beobachtungszeitraum: Zur Beurteilung der Eignung
  • Titrationszeitraum (ca. 4 Wochen): Titration von Radiprodil oder Placebo bis zur Zieldosis
  • Erhaltungszeitraum (Teil A): Zieldosis von Radiprodil oder Placebo wird für 12 Wochen (Phase-3-Kohorte 1) oder 24 Wochen (Phase-3-Kohorte 2) beibehalten
  • Ausschleich- und Nachbeobachtungszeitraum: Allmähliche Reduzierung und Nachbeobachtungszeitraum für Teilnehmer, die nicht in Teil B eintreten

Teil B: Open-Label-Sicherheitsnachbeobachtungszeitraum

  • Open-Label-Behandlungszeitraum: Teilnehmer erhalten weiterhin Radiprodil, bis entweder der Teilnehmer die Studie verlässt/aus der Studie zurückgezogen wird, der Sponsor die Studie beendet oder Marktzugang verfügbar ist
  • Ausschleich- und Nachbeobachtungszeitraum: Allmähliche Reduzierung und nachfolgende Beobachtungsphase für Teilnehmer nach Verlassen der Studie

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
  • Deutschland
  • Frankreich
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Hauptermittler:
          • Valentina De Giorgis
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Italien, 24
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Hauptermittler:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Niederlande
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Danielle Veenma
        • Unterermittler:
          • Suzanna Koudijs
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Rekrutierung
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Hauptermittler:
          • Lukasz Przyslo
        • Kontakt:
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1525
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Hauptermittler:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Rekrutierung
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University - Harkness
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
        • Rekrutierung
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Archana Desurkar

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teil A, Teilnehmer:

  • Diagnose einer GRIN-NDD mit GRIN1-, GRIN2A-, GRIN2B- oder GRIN2D-Genvarianten, von denen bekannt ist, dass sie zu einem GoF des NMDA-Rezeptors führen
  • NUR Phase 3 Kohorte 1 (Kohorte mit qualifizierenden Anfällen): Mindestens 1 CMS pro Woche und ≥4 CMS (generalisiert oder fokal) während des Screenings
  • Anamnese eines unzureichenden Ansprechens auf mindestens 2 Standard-Antiepileptika (ASMs)
  • NUR Phase 3 Kohorte 2 (Hilfskohorte ohne qualifizierende Anfälle): Mit signifikanten neuroentwicklungsbezogenen Symptomen und einem GRIN-CGI-S-Score ≥4
  • Stabile Dosis von Standard-ASMs seit mindestens 4 Wochen vor dem Screening und sollte während der gesamten Studiendauer stabile Dosen beibehalten
  • Stabile nicht-pharmakologische Behandlungen wie ketogene Diät und sollten während der gesamten Studiendauer stabil bleiben

Teil B:

- Der Teilnehmer hat Teil A abgeschlossen und ist nach Einschätzung des Prüfers und Sponsors berechtigt, die Studienteilnahme fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

TEIL A, Teilnehmer:

  • Klinisch relevante medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankung und/oder Verhaltensstörung (einschließlich solcher im Zusammenhang mit GRIN-NDD), die nach Einschätzung des Prüfers oder Sponsors die sichere Teilnahme oder die Verabreichung des Studienmedikaments oder die Durchführung der Studie ausschließen oder gefährden würde.
  • Erhält >4 Standard-ASMs beim Screening
  • Körpergewicht von weniger als 5 kg beim Screening

Teil B:

- Der Teilnehmer hat eine klinisch relevante medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankung und/oder Verhaltensstörung (einschließlich solcher im Zusammenhang mit GRIN-NDD), die nach Einschätzung des Prüfers oder Sponsors die sichere Teilnahme an der Verabreichung des Studienmedikaments oder die Durchführung der Studie ausschließen oder gefährden würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Radiprodil

Flüssige Suspension von Radiprodil in variierenden Konzentrationen, abhängig vom Gewicht des Teilnehmers.

Das folgende Dosiseskalationsschema (zweimal täglich [BID]) wird verwendet:

Titrationsperiode Besuch 1 (Besuch T1): Dosis 1, Besuch T2: Dosis 2, Besuch T3: Dosis 3, Besuch T4: Erhaltungsdosis.
Arzneimittel: Radiprodil
Radiprodil-Suspension zum Einnehmen
Placebo-Komparator: Placebo
Flüssige Suspension des Placebos passend zur Radiprodil-Oral-Suspension und Dosis-Eskalations-Schema.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-entsprechende Radiprodil-Oral-Suspension

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Qualifizierende Anfälle Kohorte): Zählbare motorische Anfälle (CMS)
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 2 (Ohne qualifizierende Anfälle Hilfskohorte): Unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Arzneimittelwirkungen (ADRs)
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil B - Open-Label-Extension: Unerwünschte Ereignisse (UE), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) und unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW)
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Kohorte mit qualifizierenden Anfällen): Anteil der Teilnehmer mit einer Reduktion der CMS um ≥50%
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Kohorte für qualifizierende Anfälle): CMS-freie Tage
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Kohorte mit qualifizierenden Anfällen): GRIN-NDD-spezifische Clinical Global Impression - Change [CGI-C] Skala
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Anfallskohorte mit Qualifikation): Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C) Irritabilitäts-Subskala
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 1 (Qualifizierende Anfälle Kohorte): Vineland Adaptive Behavior Scale 3. Auflage (VABS-3) tägliche Lebensführung persönlicher Subbereich
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 2 (Hilfskohorte ohne qualifizierende Anfälle): GRIN-CGI-C Skala
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 2 (Ohne qualifizierende Anfälle Hilfskohorte): ABC-2C Reizbarkeitssubskala
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil A - Phase 3 Kohorte 2 (Ohne qualifizierende Anfälle Hilfskohorte): VABS-3 tägliche Lebensführung persönliche Subdomäne
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Teil B - Open-Label-Extension: CMS-Häufigkeit
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren
TEIL B - Offene Verlängerungsstudie: CMS-freie Tage
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren
TEIL B - Offene Verlängerung: ABC-2C Reizbarkeitssubskala
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren
TEIL B - Open-Label-Verlängerung: VABS-3 Alltagskompetenz-Personensubdomänen-Score
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren
TEIL B - Offene Verlängerungsstudie: GRIN-CGI-C Skala
Zeitfenster: Durchschnitt von 2 Jahren
Durchschnitt von 2 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GRIN Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Ermittler

  • Studienleiter: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Studienleiter: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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