이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Beeline: GRIN 관련 신경발달장애에 대한 3상 연구

2026년 7월 16일 업데이트: GRIN Therapeutics, Inc.

GRIN 관련 신경발달장애 환자를 대상으로 라디프로딜의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 다국적, 다기관 공개 라벨 1b상 및 무작위, 이중맹검, 위약 대조 3상 후 공개 라벨 연장 연구

RAD-GRIN-101 연구의 3상 부분은 기능 획득(GoF) 유전자 변이를 가진 GRIN 관련 신경발달장애(GRIN-NDD) 환자에서 라디프로딜의 효능과 안전성을 평가하기 위해 다국적, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험과 그 후의 개방형 연장 시험으로 구성됩니다.

이 연구는 두 개의 코호트를 등록합니다: 하나는 최소 횟수의 계수 가능한 운동성 발작(행동 증상 유무에 관계없이)을 가진 참가자 코호트(3상 코호트 1: 적격 발작 코호트); 그리고 질병 증상은 있지만 발작이 없거나 적격 발작 코호트에 필요한 것보다 적은 발작을 가진 두 번째 코호트(3상 코호트 2: 비적격 발작 보조 코호트)입니다.

각 코호트의 참가자는 활성 약물(라디프로딜) 또는 일치하는 위약을 투여받도록 1:1로 무작위 배정됩니다(파트 A). 파트 A 완료 후, 모든 적격 참가자(이전에 위약을 투여받은 참가자 포함)는 개방형 연장 기간(파트 B)에 계속 참여하여 라디프로딜을 투여받을 수 있습니다.

위약 대조 부분은 3상 코호트 1 참가자의 경우 약 16주, 3상 코호트 2 참가자의 경우 28주로 예상됩니다.

이 연구는 라디프로딜이 발작 및 비발작 증상에 미치는 영향을 평가하고 안전성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자들은 파트 A에서 라디프로딜 또는 위약을 1:1 비율로 배정받으며, 오픈라벨 확장 연구인 파트 B에서 라디프로딜을 받을 기회가 주어집니다. 투약 요법은 4주에 걸친 고정 적정 스케줄을 포함합니다.

이 연구는 다음과 같은 부분으로 나뉩니다:

파트 A: 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조

  • 선별/관찰 기간: 적격성 평가
  • 적정 기간(약 4주): 목표 용량까지 라디프로딜 또는 위약 적정
  • 유지 기간(파트 A): 라디프로딜 또는 위약의 목표 용량을 12주간(3상 코호트 1) 또는 24주간(3상 코호트 2) 유지
  • 점진적 감량 및 추적 관찰 기간: 파트 B에 진입하지 않는 참가자를 위한 점진적 감량 및 추적 관찰 기간

파트 B: 오픈라벨 안전성 추적 관찰 기간

  • 오픈라벨 치료 기간: 참가자가 연구에서 철회/제외되거나, 후원자가 연구를 종료하거나, 시장 접근이 가능해질 때까지 참가자는 라디프로딜을 계속 투여받게 됩니다
  • 점진적 감량 및 추적 관찰 기간: 연구를 떠나는 참가자를 위한 점진적 감량 및 추적 관찰 기간

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, 네덜란드
        • 모병
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Danielle Veenma
        • 부수사관:
          • Suzanna Koudijs
  • 독일
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • 연락하다:
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • 연락하다:
          • 전화번호: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University - Harkness
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 아직 모집하지 않음
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78757
        • 모병
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
  • 스페인
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • 수석 연구원:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Juan Lascano Nazareno
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1525
  • 영국
      • Glasgow, 영국
        • 모병
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • 수석 연구원:
          • Sameer Zuberi
        • 연락하다:
      • London, 영국, G51 4TF
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국
        • 모병
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Archana Desurkar
  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아
        • 모병
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • 수석 연구원:
          • Valentina De Giorgis
        • 연락하다:
      • Roma, 이탈리아, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, 이탈리아, 24
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • 수석 연구원:
          • Renzo Guerrini
        • 연락하다:
  • 폴란드
      • Lodz, 폴란드, 93-338
        • 모병
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • 수석 연구원:
          • Lukasz Przyslo
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49933
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, 프랑스, 69677
      • Paris, 프랑스, 75743
      • Toulouse, 프랑스, Cedex 9
        • 모병
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Caroline Hachon Le Camus

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

파트 A, 참가자:

  • NMDA 수용체의 기능 향상(GoF)을 초래하는 것으로 알려진 GRIN1, GRIN2A, GRIN2B 또는 GRIN2D 유전자 변이를 가진 GRIN-NDD 진단
  • 3상 코호트 1(적격 발작 코호트) ONLY: 주당 최소 1회 이상의 CMS 및 스크리닝 기간 중 4회 이상의 CMS(전신性或 焦点性) 경험
  • 최소 2가지 표준 항경련제(ASM)에 대한 불충분한 반응 병력
  • 3상 코호트 2(비적격 발작 보조 코호트) ONLY: 중증의 신경발달 증상 및 GRIN-CGI-S 점수 4점 이상
  • 스크리닝 전 최소 4주 동안 표준 ASM의 안정적 용량 유지 및 연구 참여 기간 동안 안정적 용량 유지 필요
  • 케토제닉 다이어트와 같은 비약물 치료의 안정적 유지 및 연구 참여 기간 동안 안정적 유지 필요

파트 B:

- 참가자가 파트 A를 완료하고 연구자 및 후원자의 판단에 따라 연구 참여를 계속할 자격이 있음.

제외 기준:

파트 A, 참가자:

  • 연구자 또는 후원자의 판단에 따라 참가자의 안전한 참여 또는 연구 약물 투여 또는 연구 수행을 방해하거나 위험하게 할 임상적으로 관련된 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태 및/또는 행동 장애(GRIN-NDD 관련 포함)가 있음.
  • 스크리닝 시 4종 이상의 표준 ASM 투여 중
  • 스크리닝 시 체중이 5kg 미만

파트 B:

- 참가자가 연구자 또는 후원자의 판단에 따라 참가자의 안전한 연구 약물 투여 참여 또는 연구 수행을 방해하거나 위험하게 할 임상적으로 관련된 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태 및/또는 행동 장애(GRIN-NDD 관련 포함)가 있음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라디프로딜

참가자의 체중에 따라 다양한 농도의 라디프로딜 액체 현탁액입니다.

다음 용량 증량 요법(1일 2회[BID])이 사용됩니다:

적정화 기간 방문 1(방문 T1): 용량 1, 방문 T2: 용량 2, 방문 T3: 용량 3, 방문 T4: 유지 용량.
의약품: 라디프로딜
라디프로딜 경구 현탁액
위약 비교기: 플라시보
라디프로딜 경구 현탁액 및 용량 증량 요법과 일치하는 위약의 액체 현탁액.
의약품: 플라시보
플라시보 대조 라디프로딜 경구 현탁액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A - 3상 코호트 1(자격 발작 코호트): 계수 가능한 운동 발작(CMS)
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 2 (적격 발작 없이 보조 코호트): 이상사례(AE), 중대한 이상사례(SAE) 및 약물이상반응(ADR)
기간: 24주
24주
파트 B - 오픈라벨 확장 연구: 이상사례(AEs), 심각한 이상사례(SAEs) 및 약물이상반응(ADRs)
기간: 2년 평균
2년 평균

2차 결과 측정

결과 측정
기간
A부 - 3상 코호트 1(자격 발작 코호트): CMS에서 50% 이상 감소를 보인 참가자 비율
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 1 (자격 발작 코호트): CMS-무료 일수
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 1 (적격 발작 코호트): GRIN-NDD 특정 임상 전반적 임상 평가 - 변화 [CGI-C] 척도
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 1 (자격 발작 코호트): 이상 행동 검사-커뮤니티 (ABC-2C) 과민성 하위 척도
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 1 (발작 적격 코호트): 바인랜드 적응 행동 척도 3판(VABS-3) 일상 생활 개인 하위 영역
기간: 12주
12주
파트 A - 3상 코호트 2 (자격 발작 보조 코호트 제외): GRIN-CGI-C 척도
기간: 24주
24주
파트 A - 3상 코호트 2 (자격 부여 발작 보조 코호트 없음): ABC-2C 과민성 하위 척도
기간: 24주
24주
파트 A - 3상 코호트 2 (자격 발작 보조 코호트 제외): VABS-3 일상 생활 개인 하위 영역
기간: 24주
24주
파트 B - 개방형 연장 연구: CMS 빈도
기간: 평균 2년
평균 2년
파트 B - 개방형 연장 연구: CMS-무료 일수
기간: 평균 2년
평균 2년
파트 B - 개방형 연장 연구: ABC-2C 과민성 하위 척도
기간: 평균 2년
평균 2년
파트 B - 오픈라벨 확장: VABS-3 일상 생활 개인 하위 영역 점수
기간: 평균 2년
평균 2년
파트 B - 개방형 연장 연구: GRIN-CGI-C 척도
기간: 평균 2년
평균 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GRIN Therapeutics, Inc.

협력자

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

수사관

  • 연구 책임자: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • 연구 책임자: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 5일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 10월 31일

처음 게시됨 (실제)

2025년 11월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Beeline RAD-GRIN-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다