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Beeline: Um Estudo de Fase 3 em Perturbação do Neurodesenvolvimento Relacionada com GRIN

16 de julho de 2026 atualizado por: GRIN Therapeutics, Inc.

Um Estudo Multinacional, Multicêntrico com uma Fase 1b Aberta e uma Fase 3 Aleatorizada, Duplamente-cega, Controlada por Placebo, seguida de uma Extensão Aberta para Avaliar a Eficácia, Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética do Radiprodil em Participantes com Perturbação do Neurodesenvolvimento Relacionada com GRIN

A fase 3 do Estudo RAD-GRIN-101 é um ensaio multinacional, multicêntrico, randomizado, duplamente cego e controlado por placebo, seguido de uma extensão de etiqueta aberta para avaliar a eficácia e segurança do radiprodil em participantes com perturbação do neurodesenvolvimento relacionada com GRIN (GRIN-NDD) com uma variante genética de ganho de função (GoF).

Este estudo irá recrutar duas coortes: uma coorte de participantes com um número mínimo de crises motoras contáveis (com ou sem sintomas comportamentais) (Fase 3 Coorte 1: Coorte de Crises Qualificadoras); e uma segunda coorte com sintomas da doença mas sem crises ou com menos crises do que as exigidas para a Coorte de Crises Qualificadoras (Fase 3 Coorte 2: Coorte Auxiliar Sem Crises Qualificadoras).

Os participantes em cada coorte serão randomizados 1:1 para receber o fármaco ativo (radiprodil) ou placebo correspondente (Parte A). Após a conclusão da Parte A, todos os participantes elegíveis (incluindo os que estiveram anteriormente em placebo) poderão continuar para o período de extensão de etiqueta aberta (Parte B) para receber radiprodil.

A parte controlada por placebo terá a duração prevista de aproximadamente 16 semanas para os participantes da Fase 3 Coorte 1 e 28 semanas para os participantes da Fase 3 Coorte 2.

O estudo irá avaliar o efeito do radiprodil nas crises e nos sintomas não relacionados com crises, e avaliará a segurança.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes são atribuídos numa proporção de 1:1 para receber radiprodil ou placebo durante a Parte A, com a oportunidade de receber radiprodil na Extensão de Etiqueta Aberta, Parte B. O regime de dosagem inclui um calendário de titulação fixo ao longo de 4 semanas.

Este estudo está dividido nas seguintes partes:

Parte A: Randomizada, duplamente cega, controlada por placebo

  • Período de Rastreio/Observação: Para avaliar a elegibilidade
  • Período de Titulação (aproximadamente 4 semanas): Titulação de radiprodil ou placebo para a dose alvo
  • Período de Manutenção (Parte A): Dose alvo de radiprodil ou placebo mantida durante 12 semanas (Cohorte 1 da Fase 3) ou 24 semanas (Cohorte 2 da Fase 3)
  • Período de Redução Gradual e Seguimento: Redução gradual e período de seguimento para participantes que não entram na Parte B

Parte B: Período de seguimento de segurança em etiqueta aberta

  • Período de Tratamento em Etiqueta Aberta: Os participantes continuarão a receber radiprodil até que o participante se retire/seja retirado do estudo, o patrocinador termine o estudo, ou haja acesso ao mercado
  • Período de Redução Gradual e Seguimento: Redução gradual e período de observação de seguimento para participantes ao saírem do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
  • Bélgica
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1525
  • Espanha
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Investigador principal:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University - Harkness
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ainda não está recrutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Recrutamento
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Angers, França, 49933
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, França, 69677
      • Paris, França, 75743
      • Toulouse, França, Cedex 9
        • Recrutamento
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Caroline Hachon Le Camus
  • Holanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda
        • Recrutamento
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Danielle Veenma
        • Subinvestigador:
          • Suzanna Koudijs
  • Itália
      • Pavia, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Investigador principal:
          • Valentina De Giorgis
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Itália, 24
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Investigador principal:
          • Renzo Guerrini
        • Contato:
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Recrutamento
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Investigador principal:
          • Lukasz Przyslo
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Investigador principal:
          • Sameer Zuberi
        • Contato:
      • London, Reino Unido, G51 4TF
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Archana Desurkar

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

Parte A, Participante:

  • Diagnosticado com GRIN-NDD com variantes genéticas GRIN1, GRIN2A, GRIN2B ou GRIN2D conhecidas por resultar em GoF do recetor NMDA
  • APENAS Fase 3 Coorte 1 (Coorte com Crises Qualificadas): Experienciar pelo menos 1 crise convulsiva mensal (CMS) por semana e ≥4 CMS (generalizadas ou focais) durante o rastreio
  • Com histórico de resposta inadequada a pelo menos 2 medicamentos antiepiléticos (ASMs) padrão
  • APENAS Fase 3 Coorte 2 (Coorte Auxiliar Sem Crises Qualificadas): Com sintomas neurodesenvolvimentais significativos e pontuação GRIN-CGI-S ≥4
  • Em dose estável de ASMs padrão durante pelo menos 4 semanas antes do rastreio e deve manter doses estáveis durante toda a participação no estudo
  • Em tratamentos não farmacológicos estáveis, como dieta cetogénica, e deve manter-se estável durante toda a participação no estudo

Parte B:

- O participante completou a Parte A e é elegível para continuar a participação no estudo de acordo com o julgamento do investigador e patrocinador.

Critérios de Exclusão:

PARTE A, Participante:

  • Apresenta condição médica, neurológica ou psiquiátrica clinicamente relevante e/ou distúrbio comportamental (incluindo os relacionados com GRIN-NDD) que impediria ou comprometeria a participação segura do participante ou a administração do medicamento do estudo ou a condução do estudo de acordo com o julgamento do investigador ou patrocinador.
  • Está a receber >4 ASMs padrão no rastreio
  • Tem peso corporal inferior a 5 kg no rastreio

Parte B:

- O participante apresenta condição médica, neurológica ou psiquiátrica clinicamente relevante e/ou distúrbio comportamental (incluindo os relacionados com GRIN-NDD) que impediria ou comprometeria a participação segura do participante na administração do medicamento do estudo ou a condução do estudo de acordo com o julgamento do investigador ou patrocinador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Radiprodil

Suspensão líquida de radiprodil, em concentrações variáveis dependendo do peso do participante.

Será utilizado o seguinte regime de escalonamento de dose (duas vezes ao dia [BID]):

Período de Titulação Visita 1 (Visita T1): Dose 1, Visita T2: Dose 2, Visita T3: Dose 3, Visita T4: Dose de Manutenção.
Medicamento: Radiprodil
Suspensão oral de Radiprodil
Comparador de Placebo: Placebo
Suspensão líquida de placebo correspondente à suspensão oral de radiprodil e regime de escalonamento de dose.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente à suspensão oral de radiprodil

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A - Coorte 3 Fase 1 (Coorte de Convulsões Elegíveis): Convulsões motoras contáveis (CMC)
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Coorte 3 Fase 2 (Cohorte Auxiliar Sem Convulsões Qualificadas): Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) e reações adversas a medicamentos (RAM)
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Parte B - Extensão Aberta: Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG) e reações adversas a medicamentos (RAM)
Prazo: Média de 2 anos
Média de 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A - Coorte 3 da Fase 1 (Coorte de Convulsões Qualificadas): Proporção de participantes com redução ≥50% na CMS
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Fase 3 Grupo 1 (Grupo de Convulsões Qualificadas): Dias sem CMS
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Fase 3 Grupo 1 (Cohorte de Convulsões Qualificadas): Escala de Impressão Clínica Global - Alteração [CGI-C] específica para GRIN-NDD
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Fase 3 Coorte 1 (Coorte de Convulsões Qualificadas): Subescala de irritabilidade da Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-2C)
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Fase 3 Coorte 1 (Coorte de Convulsões Qualificadas): Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland 3ª edição (VABS-3) subdomínio pessoal da vida diária
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Parte A - Fase 3 Coorte 2 (Cohorte Auxiliar Sem Convulsões Qualificadas): Escala GRIN-CGI-C
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Parte A - Coorte 3 Fase 2 (Cohorte Auxiliar Sem Crises Qualificadas): Subescala de irritabilidade ABC-2C
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Parte A - Fase 3 Grupo 2 (Cohorte Auxiliar Sem Crises Qualificadas): Subdomínio pessoal da vida diária VABS-3
Prazo: 24 semanas
24 semanas
PARTE B - Extensão de Estudo Aberto: Frequência de CMS
Prazo: média de 2 anos
média de 2 anos
PARTE B - Extensão de Etiqueta Aberta: Dias livres de CMS
Prazo: média de 2 anos
média de 2 anos
PARTE B - Extensão de Etiqueta Aberta: Subescala de irritabilidade ABC-2C
Prazo: média de 2 anos
média de 2 anos
PARTE B - Extensão em Aberto: Pontuação do subdomínio pessoal de vida diária do VABS-3
Prazo: média de 2 anos
média de 2 anos
PARTE B - Extensão de Estudo Aberto: Escala GRIN-CGI-C
Prazo: média de 2 anos
média de 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GRIN Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Investigadores

  • Diretor de estudo: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Diretor de estudo: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2025

Primeira postagem (Real)

4 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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