Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Билайн: Фаза 3 исследования при GRIN-ассоциированном нарушении нейроразвития

16 июля 2026 г. обновлено: GRIN Therapeutics, Inc.

Многонациональное, многоцентровое исследование с открытой фазой 1b и рандомизированной, двойной слепой, плацебо-контролируемой фазой 3 с последующим открытым продолжением для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики радипродила у участников с расстройством нейроразвития, связанным с GRIN

Фаза 3 исследования RAD-GRIN-101 представляет собой многонациональное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с последующим открытым расширенным периодом для оценки эффективности и безопасности радипродила у участников с нейронарушениями развития, связанными с GRIN (GRIN-NDD), с генетическим вариантом, вызывающим усиление функции (GoF).

В это исследование будут включены две когорты: одна когорта участников с минимальным количеством подсчитываемых моторных приступов (с поведенческими симптомами или без них) (Фаза 3 Когорта 1: Когорта с квалифицирующими приступами); и вторая когорта с симптомами заболевания, но без приступов или с меньшим количеством приступов, чем требуется для Когорты с квалифицирующими приступами (Фаза 3 Когорта 2: Вспомогательная когорта без квалифицирующих приступов).

Участники каждой когорты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения активного препарата (радипродил) или соответствующего плацебо (Часть А). После завершения Части А все подходящие участники (включая тех, кто ранее получал плацебо) могут продолжить участие в открытом расширенном периоде (Часть Б) для получения радипродила.

Ожидается, что плацебо-контролируемая часть составит приблизительно 16 недель для участников Фазы 3 Когорты 1 и 28 недель для участников Фазы 3 Когорты 2.

Исследование оценит влияние радипродила на приступы и неэпилептические симптомы, а также оценит безопасность.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники распределяются в соотношении 1:1 для получения либо радипродила, либо плацебо в ходе Части А с возможностью получения радипродила в Открытом Продолжении, Часть В. Режим дозирования включает фиксированный график титрования в течение 4 недель.

Данное исследование разделено на следующие части:

Часть А: Рандомизированная, двойная слепая, плацебо-контролируемая

  • Период скрининга/наблюдения: Для оценки соответствия критериям
  • Период титрования (приблизительно 4 недели): Титрование радипродила или плацебо до целевой дозы
  • Период поддерживающей терапии (Часть А): Целевая доза радипродила или плацебо поддерживается в течение 12 недель (Когорта 1 Фазы 3) или 24 недель (Когорта 2 Фазы 3)
  • Период снижения дозы и наблюдения: Постепенное уменьшение дозы и период наблюдения для участников, не переходящих в Часть В

Часть В: Открытый период наблюдения за безопасностью

  • Период открытого лечения: Участники продолжат получать радипродил до тех пор, пока либо участник не выйдет/будет отозван из исследования, спонсор не прекратит исследование, либо не станет доступен рыночный доступ
  • Период снижения дозы и наблюдения: Постепенное уменьшение дозы и период последующего наблюдения для участников при выходе из исследования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1090
        • Рекрутинг
        • UZ Brussel
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ine Hoogwijs
  • Германия
      • Greifswald, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitatsmedizin Greifswald Klinik und Poliklinik fur Frauenheilkunde und Geburtshilfe
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Astrid Bertsche
      • Leipzig, Германия, 04103
  • Испания
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Главный следователь:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Juan Lascano Nazareno
  • Италия
      • Pavia, Италия
        • Рекрутинг
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Главный следователь:
          • Valentina De Giorgis
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Главный следователь:
          • Nicola Specchio
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Nicola Pietrafusa
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Италия, 24
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Главный следователь:
          • Renzo Guerrini
        • Контакт:
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Danielle Veenma
        • Младший исследователь:
          • Suzanna Koudijs
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Рекрутинг
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Главный следователь:
          • Lukasz Przyslo
        • Контакт:
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1525
        • Рекрутинг
        • University Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Damjan Osredkar
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Главный следователь:
          • Sameer Zuberi
        • Контакт:
      • London, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Archana Desurkar
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Контакт:
          • Номер телефона: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hospital
        • Контакт:
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Рекрутинг
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Контакт:
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Рекрутинг
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Контакт:
          • Hardik A Rana, MBBS
          • Номер телефона: 551-497-5000
          • Электронная почта: hrana@epilepsygroup.com
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University - Harkness
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Контакт:
          • Gloria Pinero
          • Номер телефона: 919-613-0767
          • Электронная почта: gloria.pinero@duke.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Еще не набирают
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78757
        • Рекрутинг
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • UTHealth Houston
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Patrick Van Bogaert
      • Bron, Франция, 69677
        • Рекрутинг
        • Hospices Civils de Lyon
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Eleni Panagiotakaki
      • Paris, Франция, 75743
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rima Nabbout
      • Toulouse, Франция, Cedex 9
        • Рекрутинг
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Caroline Hachon Le Camus

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Часть A, Участник:

  • Диагностирован GRIN-НРР с вариантами генов GRIN1, GRIN2A, GRIN2B или GRIN2D, которые, как известно, приводят к усилению функции (GoF) NMDA-рецептора
  • ТОЛЬКО для Когорты 1 Фазы 3 (Когорта с соответствующими приступами): Наличие как минимум 1 конвульсивного приступа в месяц и ≥4 конвульсивных приступов (генерализованных или фокальных) в период скрининга
  • Наличие в анамнезе неадекватного ответа как минимум на 2 стандартных противоэпилептических препарата (ПЭП)
  • ТОЛЬКО для Когорты 2 Фазы 3 (Вспомогательная когорта без соответствующих приступов): Наличие значительных нейроразвивающих симптомов и оценка по GRIN-CGI-S ≥4
  • Стабильная доза стандартных ПЭП как минимум за 4 недели до скрининга и должна сохраняться на стабильных дозах на протяжении всего участия в исследовании
  • Стабильные нефармакологические методы лечения, такие как кетогенная диета, и должны оставаться стабильными на протяжении всего участия в исследовании

Часть B:

- Участник завершил Часть A и имеет право продолжить участие в исследовании по мнению исследователя и спонсора.

Критерии исключения:

ЧАСТЬ A, Участник:

  • Наличие клинически значимого медицинского, неврологического или психиатрического состояния и/или поведенческого расстройства (включая связанные с GRIN-НРР), которое может препятствовать или ставить под угрозу безопасное участие участника или введение исследуемого препарата, или проведение исследования по мнению исследователя или спонсора.
  • Получает >4 стандартных ПЭП на момент скрининга
  • Имеет массу тела менее 5 кг на момент скрининга

Часть B:

- У участника имеется клинически значимое медицинское, неврологическое или психиатрическое состояние и/или поведенческое расстройство (включая связанные с GRIN-НРР), которое может препятствовать или ставить под угрозу безопасное участие участника в введении исследуемого препарата или проведении исследования по мнению исследователя или спонсора.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Радипродил

Жидкая суспензия радипродила в различных концентрациях в зависимости от веса участника.

Будет использоваться следующий режим постепенного увеличения дозы (два раза в день [BID]):

Период титрации Визит 1 (Визит T1): Доза 1, Визит T2: Доза 2, Визит T3: Доза 3, Визит T4: Поддерживающая доза.
Лекарство: Радипродил
Радипродил пероральная суспензия
Плацебо Компаратор: Плацебо
Жидкая суспензия плацебо, соответствующая пероральной суспензии радипродила, и схема постепенного увеличения дозы.
Лекарство: Плацебо
Плацебо, соответствующее суспензии радипродила для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта квалифицирующихся приступов): Счетные моторные приступы (СМП)
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть А - Фаза 3 Когорта 2 (Вспомогательная когорта без соответствующих судорог): Нежелательные явления (НЯ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные лекарственные реакции (НЛР)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Часть Б - Открытое расширенное исследование: Нежелательные явления (НЯ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные реакции на лекарственный препарат (НРЛП)
Временное ограничение: Среднее за 2 года
Среднее за 2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта с соответствующими приступами): Доля участников с ≥50% снижением ЧПП
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта с квалифицирующимися приступами): Дни без CMS
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта с Квалифицирующимися Приступыми): Шкала Клинического Глобального Впечатления - Изменение [CGI-C] для GRIN-NDD
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта с квалифицирующимися приступами): Опросник аномального поведения-сообщество (ABC-2C) подшкала раздражительности
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть A - Фаза 3 Когорта 1 (Когорта с соответствующими приступами): Шкала адаптивного поведения Вайнленд 3-е издание (VABS-3) поддомен повседневной жизни личной сферы
Временное ограничение: 12 недель
12 недель
Часть A - Фаза 3 Когорта 2 (Вспомогательная когорта без квалифицирующихся приступов): шкала GRIN-CGI-C
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Часть A - Фаза 3 Когорта 2 (Вспомогательная когорта без квалифицирующихся приступов): Подшкала раздражительности ABC-2C
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Часть А - Фаза 3 Когорта 2 (Вспомогательная когорта без квалифицирующих судорог): Поддомен личной повседневной жизни VABS-3
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
ЧАСТЬ B - Открытое продолжение исследования: частота СМС
Временное ограничение: в среднем за 2 года
в среднем за 2 года
Часть Б - Открытое расширенное исследование: Дни без КМС
Временное ограничение: в среднем за 2 года
в среднем за 2 года
ЧАСТЬ B - Открытое расширенное исследование: субшкала раздражительности ABC-2C
Временное ограничение: в среднем за 2 года
в среднем за 2 года
РАЗДЕЛ B - Открытое продолжение исследования: показатель поддомена личной повседневной жизни по шкале VABS-3
Временное ограничение: в среднем за 2 года
в среднем за 2 года
ЧАСТЬ B - Открытое продолжение исследования: шкала GRIN-CGI-C
Временное ограничение: средний показатель за 2 года
средний показатель за 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GRIN Therapeutics, Inc.

Соавторы

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Следователи

  • Директор по исследованиям: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Директор по исследованиям: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 ноября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Beeline RAD-GRIN-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться