Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Beeline: Studie fáze 3 u neurovývojové poruchy související s GRIN

16. července 2026 aktualizováno: GRIN Therapeutics, Inc.

Multinárodní, multicentrická studie s otevřenou fází 1b a randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou fází 3 následovanou otevřeným pokračováním k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky přípravku Radiprodil u účastníků s neurovývojovou poruchou související s GRIN

Fáze 3 studie RAD-GRIN-101 je mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s následným otevřeným pokračováním, která hodnotí účinnost a bezpečnost radiprodilu u účastníků s neurovývojovou poruchou související s GRIN (GRIN-NDD) s gain-of-function (GoF) genetickou variantou.

Tato studie zahrne dvě kohorty: jednu kohortu účastníků s minimálním počtem spočitatelných motorických záchvatů (s nebo bez behaviorálních příznaků) (Fáze 3 Kohorta 1: Kohorta s kvalifikujícími se záchvaty); a druhou kohortu s příznaky onemocnění, ale bez záchvatů nebo s menším počtem záchvatů, než je vyžadováno pro Kohortu s kvalifikujícími se záchvaty (Fáze 3 Kohorta 2: Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů).

Účastníci v každé kohortě budou randomizováni v poměru 1:1 k přijímání aktivního léčiva (radiprodilu) nebo odpovídajícího placeba (Část A). Po dokončení Části A se všichni způsobilí účastníci (včetně těch, kteří dříve užívali placebo) mohou zapojit do období otevřeného pokračování (Část B) k užívání radiprodilu.

Placebem kontrolovaná část se očekává přibližně 16 týdnů pro účastníky ve Fázi 3 Kohorty 1 a 28 týdnů pro účastníky ve Fázi 3 Kohorty 2.

Studie vyhodnotí účinek radiprodilu na záchvaty a nezachvatové příznaky a posoudí bezpečnost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci jsou rozděleni v poměru 1:1 k přijímání radiprodilu nebo placeba během části A s možností přijímat radiprodil v otevřeném rozšíření, část B. Dávkovací režim zahrnuje pevný titrační plán po dobu 4 týdnů.

Tato studie je rozdělena do následujících částí:

Část A: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná

  • Screeningové/pozorovací období: Pro posouzení způsobilosti
  • Titrační období (přibližně 4 týdny): Titrace radiprodilu nebo placeba na cílovou dávku
  • Období udržování (část A): Cílová dávka radiprodilu nebo placeba udržována po dobu 12 týdnů (kohorta 1 fáze 3) nebo 24 týdnů (kohorta 2 fáze 3)
  • Období snižování a následného sledování: Postupné snižování a období sledování pro účastníky nepokračující do části B

Část B: Otevřené bezpečnostní sledovací období

  • Období otevřené léčby: Účastníci budou pokračovat v přijímání radiprodilu dokud buď účastník neodstoupí/bude stažen ze studie, zadavatel studii neukončí, nebo nebude dostupný tržní přístup
  • Období snižování a následného sledování: Postupné snižování a sledovací období pro účastníky po opuštění studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
  • Francie
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko
        • Nábor
        • Erasmus MC (Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Danielle Veenma
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Suzanna Koudijs
  • Itálie
      • Pavia, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valentina De Giorgis
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 00165
    • Viale Pieraccini
      • Florence, Viale Pieraccini, Itálie, 24
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renzo Guerrini
        • Kontakt:
  • Německo
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Nábor
        • Institute of Polish Mother's Health Center (Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lukasz Przyslo
        • Kontakt:
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1525
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
      • London, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital For Children Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy McTague, MD
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Archana Desurkar
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Health - Ronald Reagan UCLA Medical Center
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 650-721-1458
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • Iowa Health Care - Pediatric Neurology & Specialty Clinic
    • Massachusetts
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Northeast Regional Epilepsy Group (NEREG) - Hackensack
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University - Harkness
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke Health-Duke Children's Hospital & Health Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Zatím nenabíráme
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Nábor
        • Child Neurology Consultants of Austin - South Austin
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • The University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angeles Garcia Cazorla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Juan Lascano Nazareno

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

Část A, Účastník:

  • Diagnostikován s GRIN-NDD s genovými variantami GRIN1, GRIN2A, GRIN2B nebo GRIN2D, o kterých je známo, že vedou k GoF NMDA receptoru
  • POUZE Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta s kvalifikujícími se záchvaty): Zažívá alespoň 1 CMS týdně a ≥4 CMS (generalizované nebo fokální) během screeningu
  • S anamnézou nedostatečné odpovědi na alespoň 2 standardní antiepileptika (ASM)
  • POUZE Fáze 3 Kohorta 2 (Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů): S významnými neurovývojovými příznaky a skóre GRIN-CGI-S ≥4
  • Na stabilní dávce standardních ASM po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a měl by zůstat na stabilních dávkách po celou dobu účasti ve studii
  • Na stabilní nefarmakologické léčbě, jako je ketogenní dieta, a měl by zůstat stabilní po celou dobu účasti ve studii

Část B:

- Účastník dokončil část A a je způsobilý pokračovat v účasti ve studii podle posouzení vyšetřovatele a sponzora.

Kriteria vyloučení:

ČÁST A, Účastník:

  • Má klinicky relevantní lékařský, neurologický nebo psychiatrický stav a/nebo behaviorální poruchu (včetně těch souvisejících s GRIN-NDD), která by podle posouzení vyšetřovatele nebo sponzora vyloučila nebo ohrozila bezpečnou účast účastníka nebo podávání studijního léku nebo provedení studie.
  • Při screeningu užívá >4 standardních ASM
  • Má tělesnou hmotnost nižší než 5 kg při screeningu

Část B:

- Účastník má klinicky relevantní lékařský, neurologický nebo psychiatrický stav a/nebo behaviorální poruchu (včetně těch souvisejících s GRIN-NDD), která by podle posouzení vyšetřovatele nebo sponzora vyloučila nebo ohrozila bezpečnou účast účastníka při podávání studijního léku nebo provedení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Radiprodil

Tekutá suspenze radiprodilu v různých koncentracích v závislosti na hmotnosti účastníka.

Bude použit následující režim zvyšování dávky (dvakrát denně [BID]):

Období titrace Návštěva 1 (Návštěva T1): Dávka 1, Návštěva T2: Dávka 2, Návštěva T3: Dávka 3, Návštěva T4: Udržovací dávka.
Lék: Radiprodil
Radiprodil perorální suspenze
Komparátor placeba: Placebo
Kapalná suspenze placeba odpovídající perorální suspenzi radiprodilu a režimu eskalace dávky.
Lék: Placebo
Perorální suspenze radiprodilu shodná s placebem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikovaných záchvatů): Spočitatelné motorické záchvaty (CMS)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A – Kohorta 3 fáze 2 (Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů): Nežádoucí účinky (AEs), závažné nežádoucí účinky (SAEs) a nežádoucí reakce na léčivo (ADRs)
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Část B - Otevřené rozšíření: Nežádoucí události (AEs), závažné nežádoucí události (SAEs) a nežádoucí účinky léčiv (ADRs)
Časové okno: Průměr za 2 roky
Průměr za 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikujících se záchvatů): Podíl účastníků s ≥50% snížením CMS
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikovaných záchvatů): Dny bez CMS
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikovaných záchvatů): GRIN-NDD specifická klinická globální dojem - změna [CGI-C] škála
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikovaných záchvatů): Aberantní dotazník chování – komunitní verze (ABC-2C) subškála podrážděnosti
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 1 (Kohorta kvalifikovaných záchvatů): Vinelandská škála adaptivního chování 3. vydání (VABS-3) osobní subdoména denního života
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 2 (Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů): GRIN-CGI-C škála
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 2 (Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů): Subškála podrážděnosti ABC-2C
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Část A - Fáze 3 Kohorta 2 (Pomocná kohorta bez kvalifikujících se záchvatů): VABS-3 osobní subdoména denního života
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
ČÁST B - Rozšíření s otevřeným označením: Frekvence CMS
Časové okno: průměrně 2 roky
průměrně 2 roky
ČÁST B - Otevřené rozšíření: Dny bez CMS
Časové okno: průměrně 2 roky
průměrně 2 roky
ČÁST B - Otevřené rozšíření: Subškála dráždivosti ABC-2C
Časové okno: průměrně 2 roky
průměrně 2 roky
ČÁST B - Otevřené rozšíření: Skóre osobní subdomény denního života VABS-3
Časové okno: průměrně 2 roky
průměrně 2 roky
ČÁST B - Otevřené pokračování: stupnice GRIN-CGI-C
Časové okno: průměrně 2 roky
průměrně 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GRIN Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.A

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Russell Chin, GRIN Therapeutics, Inc.
  • Ředitel studie: Stephen Tisi, GRIN Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Beeline RAD-GRIN-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Radiprodil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit